去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿的效果分析

钟剑

惠州市第一人民医院儿科，广东惠州 516000

重型地中海贫血是患儿常见的疾病，临床中长期输血治疗是最经济有效的方法，但输血后血红蛋白破坏会导致体内铁代谢异常，大量铁质的堆积造成人体糖代谢紊乱，影响血糖水平[1-3]。既往研究表明，去铁胺可以很好地螯合人体内的铁质，减少铁过载，但效果相对不足，且长期静脉应用患儿依从性差[4]。去铁酮是一种新型的螯合剂，考虑联合去铁胺应用会增加临床效果，同时，该药物为口服片剂，可以增加患儿的依从性[5-7]。基于此，该研究方便选取2017年7月—2019年3月该院收治的61例患儿为研究对象，将探讨去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿的效果。现报道如下。

1 资料与方法

1.1 一般资料

方便选取该院儿童治疗中心收治的61例重型地中海贫血患儿的资料进行分析，按照投掷硬币法将其分为对照组（30例）和观察组（31例）。对照组男12例，女18例；年龄2～10岁，平均（6.92±1.01）岁；病程1～5年，平均（2.72±0.37）年。观察组男18例，女13例；年龄1～11岁，平均（6.78±0.39）岁；病程1～6年，平均（2.91±0.28）年。两组患儿一般资料比较，差异无统计学意义（P>0.05），具有可比性。该研究取得了医院医学伦理委员会和患儿家属的同意。

1.2 纳入与排除标准

纳入标准：①符合《诸福棠实用儿科学》中重症地中海贫血的诊断标准[3]；②长期输血治疗。

排除标准。①年龄过小，无法配合患儿；②有精神类疾病或智力障碍，无法配合者儿；③对铁螯合剂过敏者儿；④合并感染、肝肾功能不全者儿。

1.3 方法

患儿入院后均予注射用甲磺酸去铁胺（国药准字H20170147，0.5 g）0.5 g加入500 mL生理盐水中静滴，1次/d。观察组在此基础上加用去铁酮片（国药准字H20140379，500 mg）25 mg/kg口服，3次/d。均治疗10个月。

1.4 观察指标

比较两组患儿的临床疗效、血清铁蛋白和尿铁排泄量、血糖以及不良反应情况。临床效果[8]：显效为血清铁蛋白降低＞500 ng/mL且总值低于2 000 ng/mL；有效为血清铁蛋白降低＜500 ng/mL但＞100 ng/mL且总值也低于2 000 ng/mL；稳定铁过载为血清铁蛋白持续升高但总值低于4 000 ng/mL；无效为血清铁蛋白总值高于4 000 ng/mL。总有效率=（显效例数+有效例数+稳定例铁过载数）/总例数×100.00%。血清铁蛋白和尿铁排泄量[9]：清晨抽取空腹静脉血，用化学发光发测量治疗前后血清铁蛋白水平。采集24 h患儿尿液，送至检验科检测治疗前后尿铁排泄量。血糖情况[10]：清晨空腹测量治疗前后患儿血糖，正常范围为5.6～7.0 mmol/L，血糖正常率=正常血糖患儿例数/总例数×100.00%。不良反应情况：以关节痛、心功能损害和肝功能异常等不良反应发生率分析。不良反应发生率=不良反应发生例数/总例数×100.00%。

1.5 统计方法

采用SPSS 22.0统计学软件进行数据处理，计量资料采用（±s）表示，进行t检验；计数资料采用[n（%）]表示，进行χ2检验，P＜0.05为差异有统计学意义。

2 结果

2.1 两组患儿临床效果比较

观察组总有效率80.64%明显高于对照组53.33%，差异有统计学意义（P＜0.05）。见表1。

表1 两组患儿临床效果比较[n（%）]

2.2 两组患儿血清铁蛋白和尿铁排泄量比较

治疗后，观察组血清铁蛋白明显低于对照组，观察组尿铁排泄量明显高于对照组，差异有统计学意义（P＜0.05）。见表2。

表2 两组患儿血清铁蛋白和尿铁排泄量比较[(±s),ng/mL]

表2 两组患儿血清铁蛋白和尿铁排泄量比较[(±s),ng/mL]

注：与同组治疗前比较，■P＜0.05

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2.3 两组患儿血糖情况比较

治疗前，对照组正常血糖数为8例，观察组正常血糖数为9例，差异无统计学意义（χ2=0.042，P>0.05）。治疗后，对照组正常血糖数为15例，观察组正常血糖数为28例，观察组血糖正常率90.32%明显高于对照组50.00%，差异有统计学意义（χ2=11.917,P＜0.05）。

2.4 两组患儿不良反应情况比较

对照组关节痛发生数为3例，心功能损害2例，肝功能异常3例。观察组关节痛发生数为1例，心功能损害4例，肝功能异常4例。对照组不良反应发生率26.67%与观察组29.03%比较，差异无统计学意义（χ2=0.042，P>0.05）。

3 讨论

地中海贫血是一种常见的遗传缺陷疾病，其中，重型主要采用长期输血治疗，但会引起人体内的铁过载，对器官造成严重的负担，目前最主要的处理方式是静脉应用去铁胺治疗[11-14]。但常因药效相对不足、大量铁质堆积而必须停止继续输血，去铁酮是一种新开发的铁螯合剂[15]，对于合用两种药物是否可以提高疗效、稳定血糖情况存在疑问。

去铁酮和去铁胺均属于铁螯合剂，主要通过肠道吸收入血，与人体内血清铁蛋白的Fe3+结合，以尿液和粪便的形式排除体外，降低了人体内的铁质[16-17]。

该研究中，观察组总有效率80.64%明显高于对照组53.33%（P＜0.05）。说明去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿具有更好的临床效果。对照组不良反应发生率26.67%与观察组29.03%比较，差异无统计学意义（P>0.05）。说明加用去铁酮不会增加不良反应发生率。这与胡玲等[18]学者在相关研究中的结果相近，在其研究中，患儿给予去铁酮联合去铁胺治疗后，临床有效率为73.44%，明显优于单一治疗的55.56%，支持该研究。

血清铁蛋白和尿铁排泄量是反应人体内铁质含量的指标，该研究中，治疗后，观察组血清铁蛋白（1 852.32±287.07）ng/mL明显低于对照组，观察组尿铁排泄量（0.77±0.09）ng/mL明显高于对照组（P＜0.05）。可间接说明加用去铁酮具有更好的治疗效果。分析原因：去铁酮因其小分子特性具有更好的清除效果[6,19]。

血糖情况是反应人体内铁代谢的指标，该研究中，观察组血糖正常率90.32%明显高于对照组50.00%（P＜0.05）。说明加用去铁酮可以稳定人体内铁代谢。分析原因为当铁代谢障碍时，骨成型蛋白信号被激活，其对胰岛素也具有调节作用，影响血糖稳定[20]。

综上所述，去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿具有更好的临床效果，可以降低血清铁蛋白，减少尿铁排泄量，稳定血糖且不增加不良反应发生率。