高值医用耗材价值评估框架研究*

——孙 辉 金春林 刘 昕 王昊德 符雨嫣 王海银

医用耗材是指经药品监督管理部门批准的消耗性医疗器械，包括一次性及可重复使用医用耗材[1]。其中，高值医用耗材存在价格虚高、过度使用等问题，已成为增加人民群众就医负担的主要因素之一[2-3]。因此，科学遴选、合理使用高值医用耗材，对于降低群众就医负担具有重要意义。

价值医疗倡导以患者为中心，追求高性价比的医疗服务，旨在提高医疗服务效率和产出[4]。价值评估框架通过建立一套科学、规范、透明的价值评估体系，旨在向卫生服务的生产方、提供方、使用方、支付方等利益相关群体提供证据信息，以支持决策[5]。本研究通过梳理文献，总结英国、澳大利亚、韩国等国家高值医用耗材多维价值评估框架情况，在此基础上，探索构建高值医用耗材价值评估框架，以期为科学决策提供参考。

1 典型国家情况

以“medical consumables”“value framework”“value evaluation”为自由词在PubMed数据库中进行系统检索，共得到245篇相关文献。整理后，将发文量前三的英国、澳大利亚、韩国作为典型国家，对其高值医用耗材多维价值评估框架进行分析。

1.1 英国

英国医用耗材价值由英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence, NICE)独立评估。NICE对医用耗材的评估分布在三个项目组，包括：(1)医疗技术评估项目。主要评估高值医用耗材、对卫生总费用影响较大的耗材和医疗器械；(2)技术评估项目。主要评估创新药品和昂贵的创新耗材等；(3)诊断评估项目。主要评估医疗诊断创新技术，包括与其配合使用的耗材[6-8]。

价值评估方面，NICE重点通过耗材的安全性(不良反应的改善)、有效性(治疗效果的提升)、经济性(技术是否具有成本效益)以及社会适应性(伦理、法律、政治影响)等维度来全面反映[9]。

1.2 澳大利亚

澳大利亚主要通过建立假体目录来制定医用耗材的准入和支付标准[10]。假体目录将假体分为标准假体(如心脏起搏器、心脏支架、髋关节等)、人体组织(心脏瓣膜、角膜、骨骼等)和其他(如胰岛素输液泵、心脏环路记录仪和心脏家庭/远程监控系统等)。在假体目录中，医用耗材根据其临床特点分组，医用耗材的补偿价格通过卫生技术评估以及价格谈判来制定[11]。

假体价值评估主要考虑临床因素和非临床因素。其中：临床因素包括临床疗效、产品特点、相关临床结局；非临床因素包括耗材使用情况、产品成本费用、经济价值等。

1.3 韩国

韩国高值医用耗材准入与评估涉及3个机构，分别是韩国卫生技术评估中心(national Health Technology Assessment, nHTA)，韩国健康保险审核和评估局(Health Insurance Review and Assessment Service，HIRA)，医疗器械专家评估委员会(Medical Device Expert Evaluation Committee，MDEEC)。其中，nHTA只对新医用耗材的安全性和疗效进行评估，将评估结果作为耗材准入的条件之一。HIRA对支付价格和覆盖范围进行审查，评估报销条件，估算预算影响，与已收录耗材进行成本-效果比较。MDEEC对医保准入和支付提出建议，并考虑其经济性和可行性(如可替代性及成本效果)[12]。

韩国依据高值医用耗材的材料成分、形状、大小3种物理特征进行功能分类，结合价值评估标准(Value Appraisal Standard，VAS)开展多维价值评估。价值评估标准有两类：一是VAS 1标准，主要用于评估功能相似的一般高值医用耗材，侧重于临床价值评估，评估类别包括治疗进程、功能、患者和其他；二是VAS 2标准，主要用于评估创新高值医用耗材，评估类别分为临床效果分析、成本-效益分析和生存质量分析，适用于重大创新产品[13-14]。

2 面临的挑战

从国际经验来看，目前高值医用耗材多维价值评估面临以下挑战。首先，医用耗材价值评估框架中缺少对患者需求的考量，主要体现在：(1)缺少患者需求评估；(2)患者支付意愿影响价值评估结果，但目前对于患者支付意愿研究较少。其次，高值医用耗材的证据开发有待完善，证据标准尚未制定。

临床价值评估方面，目前高值医用耗材临床证据生成不足、更新不及时。一方面，由于医用耗材外形的差异，临床随机对照试验难以进行双盲设计，导致耗材临床证据生成不足；同时，由于高值医用耗材技术专业性较强，难以建立统一的技术评估标准，故缺乏质量和疗效的评价体系。另一方面，由于医用耗材的治疗效果很大程度上取决于医生的技能和“学习曲线”，而“学习曲线”与耗材使用效果之间的关联证据较难测量[15]。由于耗材研发属于“渐进式”创新，会不断迭代出具有“微差异”的新型号和新产品，但目前耗材临床价值评估的证据更新不及时。此外，缺乏医用耗材操作便利性、准确性和临床体验评价，以及患者使用医用耗材后健康结果和满意度的评价。

经济价值评估方面，一是高值医用耗材经济学卫生技术评估证据开发较少，医用耗材准入与支付的经济学循证证据支撑不足；二是高值医用耗材价格水平较高；三是高值医用耗材价格管理效果不明显。

3 高值医用耗材价值评估框架构建

结合当前高值医用耗材价值评估现状与面临的挑战，基于全面性、可定义、可测量的原则，构建高值医用耗材价值评估框架。

3.1 构建方法

通过复习文献，初步拟定高值医用耗材价值评估框架，包括创新性评估、技术特性评估、临床获益评估、经济性评估4大维度。采用专家咨询法，邀请从事医院耗材管理、高校与科研机构医疗器械与耗材研究的专家共15名对初步拟定的框架进行筛选。专家年龄均≥30岁，>50岁占53.3%；学历均为硕士及以上；正高职称占60.0%，工作年限>10 a占86.7%。共进行了两轮咨询，专家权威系数 (Cr)均为0.87>0.7，表明专家权威性高。两轮专家咨询Kendall’sW值分别为0.41和0.45(P<0.05)，评价结果一致性较高。两轮专家咨询的所有指标变异系数均<0.25。

表1 高值医用耗材价值评估框架

第一轮咨询发放问卷15份，回收15份，有12位专家提出了修改意见。将“创新性评估”并入“临床获益评估”，以安全性、耐受性体现。同时，增加“需求评估”，考察医生、医保等多方未满足的需求；增加“社会影响评估”， 考察医用耗材对公共健康、医院组织的影响。第二轮咨询发放问卷15份,回收15 份，有4位专家提出了修改意见。将“临床获益评估”维度中的“学习曲线时长”单列入“学习曲线评估”维度。最终形成含6个维度的高值医用耗材价值评估框架，见表1。

3.2 框架维度分析

3.2.1 需求评估 医用耗材需求评估主要涉及患者、医生、医保三方。首先，患者需求是价值评估的出发点，影响患者需求的因素包括消费者偏好、购买力、互补商品与替代商品的价格以及健康状况、社会人口学等因素。其次，由于高值医用耗材服务的特殊性，医生与患者之间存在委托代理关系，因此，医生处方行为直接影响高值医用耗材需求。第三，医保方作为第三方支付实体，技术医疗保障的充分性以及医保医用耗材的费用分担、总额控制和使用管制也会影响耗材需求。

3.2.2 技术特性评估 技术特性评估是价值评估的基础环节，全面反映了技术的基础信息。技术特性评估需要体现技术构造、功能稳定性、适应证、技术性能优势、政策管理方式等环节信息。

3.2.3 临床获益评估 首先是临床疗效及效果。评估耗材使用后患者健康状态的改变、健康恢复程度和功能状态改善、健康结果的可持续性等。工具型耗材侧重评估短期临床结局，治疗型耗材侧重评估中长期临床结局；短期临床结局关注住院期间患者临床指标改善，中长期临床结局关注患者远期预后、疾病复发或其他低概率事件等指标。同时，考虑到耗材使用效果受背景因素影响较大，需要增加疗效影响因素评价，包括联合治疗分析与异质性分析。其次是患者安全性和耐受性。相对于替代方案，该技术对患者安全的影响，包括降低/提高并发症发生风险，减少/增加侵入性等。最后是患者生活质量。该技术使用后是否改善了患者体验、身体、心理(情绪)和社会功能。

3.2.4 学习曲线评估 医疗技术的治疗效果很大程度上取决于医生的技能和“学习曲线”。一方面，“学习曲线”会干扰价值评估的结果；另一方面，“学习曲线”也限制了评估结果的外推性。因此，在评估过程中需要量化学习曲线的影响。

3.2.5 经济性评估 首先是成本分析，主要考虑技术使用能否节约医疗成本，是否可以降低医疗总费用，患者对医疗技术的经济可负担程度等。其次是成本效果评估，即相对于替代方案，技术是否具有经济价值。

3.2.6 社会影响评估 首先是对人群健康的影响，即技术干预的作用(如是否增加预期寿命)，是否可以帮助其重新融入社会，如何减少不必要的公共开支，是否可以提高人群生产力。其次是对医院组织的影响，即技术是否需要基建配置，是否需要其他部门配合等。

4 讨论

本研究系统总结了3个典型国家医用耗材价值评估框架。分析发现，各国在对医用耗材开展价值评估时，首先对耗材进行了分类，不同类型的耗材评估与准入的方式各不相同。比如，英国对不同特征医用耗材的评估流程各异，对于有明显成本效果的技术还可通过快速评估流程进行评估。澳大利亚医用耗材综合价值评估重点关注产品的疗效、临床结局、经济价值等因素。韩国依据高值医用耗材的材料成分、形状、大小3种物理特征进行功能分类后再进行评估。目前，我国高值医用耗材价值评估框架研究开展较少。医用耗材的价值评估集中在政府部门组织的公开招标采购以及医疗机构入院遴选环节[16]。针对医用耗材的综合价值评估尚未出台指导性文件。2020年6月，国家医保局发布了《基本医疗保险医用耗材支付管理暂行办法(征求意见稿)》，纳入目录的耗材需综合考虑医用耗材的功能作用、临床价值、费用水平、医保基金和参保人的承受能力等因素。高值医用耗材作为特殊医用材料，会对医保基金造成冲击，亟需构建成熟的医用耗材价值评估框架，合理遴选，从而提升医保基金使用效率，减轻患者经济负担。

本研究基于国际经验，同时分析高值医用耗材价值评估特征，对评估目标进行分解，初步确定了价值评估框架维度。通过专家咨询确定价值评估框架具体指标，以期为高值医用耗材的评估和准入提供参考。针对价值评估框架的指标与应用，提出以下几点思考：

一是价值评估框架应纳入患者价值评估。尽管价值评估框架的最终用户是卫生服务提供方和支付方。但患者是医疗保健服务的接受者，不考虑患者感受可能会高估或低估治疗价值。同时，减轻患者经济负担、保障患者健康水平是医改的初心。尽管目前倡导患者价值，但少有对患者进行全面、有效评价的价值评估框架。因此，价值评估框架应包含更多患者价值成分，以充分反映患者的具体需求或偏好。

二是价值评估应注重动态证据的开发。现有价值评估反映了某一特定时期的成本和效益。但就许多干预措施而言，证据仍在不断积累，技术也在不断演变。因此，干预措施的价值可能会随着时间的推移而改变。如果不考虑证据的变化，可能会导致价值过时或误导。考虑到医用耗材产品更新较快，价值评估需要加强动态证据的开发。

三是价值评估应与预算影响分析分开。相对于净成本，价值可定义为卫生保健服务所提供的净效益。相比而言，预算影响是人口层面的衡量指标，反映了医保支付方的支付范围和能力，但预算影响分析不表明该支出的价值高低。

四是价值评估需构建医用耗材健康效果评价体系。医用耗材通常只用于患者的某个诊疗环节，无法反映产品对患者最终健康结局的影响，这为技术效果评价带来了挑战。因此，建议探索构建医用耗材的健康结果评价体系，完善评估准则与方法，一方面为价值评估框架提供方法学支撑，另一方面也可以全面展示技术效果，辅助决策。

5 局限与展望

本研究在系统梳理典型国家价值评估框架基础上，建立了高值医用耗材价值评估框架。目前，国内尚未形成成熟的高值医用耗材价值评估体系，因此，本研究可为高值医用耗材领域的价值评估提供参考，同时也可以为高值医用耗材医保准入以及医院遴选提供借鉴。

但本研究也存在一定局限：首先，典型国家纳入较少，未来可对更多国家的经验进行系统总结。其次，本研究建立的高值医用耗材评估框架6个维度，基本上涵盖耗材评估的主要关注点，但未来仍有待进一步探索更多评估维度。第三，未对所构建的价值评估框架指标进行权重研究，下一步将对此深入探讨，并尝试应用。