价值重塑下的我国卫生技术评估发展与展望*

——王海银 孙 辉 王昊德 符雨嫣 谢春艳 许明飞 金春林

自2020年以来，新冠肺炎大流行给全球卫生系统带来了巨大挑战。截至2021年8月底，全球累计有2.35亿人感染，479万人死亡[1]。一些国家和地区的卫生服务供给发生短缺，卫生健康不公平性加大[2]。同时，各国还面临着老龄化、慢性病等诸多公共卫生问题的挑战。如何在有限的卫生资源下提供有效、高质量的健康服务，是当前需要思考的重要课题。

价值医疗是众多国家认可和选择的方向，并将卫生技术评估(Health Technology Assessment, HTA)作为其发展的重要支持工具。目前，关于我国卫生技术评估发展的研究较多[3-4]，但与价值重塑理念结合的研究较少。因此，本研究分析了价值重塑下的卫生技术评估发展情况，以期为我国价值医疗的发展提供依据。

1 价值医疗的背景

1.1 国际价值医疗服务供给情况

世界卫生组织呼吁全球各国关注基于价值的医疗服务供给，重新定义价值，并设计相应的服务体系[5-6]。自20世纪以来，国外学者从不同角度定义了卫生体系价值。其中：哈佛大学经济学家Michael Poter教授从成本及医疗质量的相对关系角度提出，单位成本下最大健康产出是价值医疗的核心要义，并建立系统化的6要素价值医疗模型，包括一体化医疗服务结构转变、成本及健康结果测量、价值支付模型设计、整合服务提供、扩大服务覆盖范围以及基于信息系统的支撑体系等[7]。Gray教授则从净效益最大化的角度定义价值医疗，包括分配价值、技术价值及患者价值3个维度[8]。在上述理论的推动下，多个国家将之应用到政策设计中，并将HTA作为主要的测量工具。

国际上，美国和英国等较早实施价值医疗。美国于20世纪提出并实践了一系列的价值医疗模型[9]，如20世纪初期的责任医疗组织(Accountable Care Organizations，ACO),强调风险分担在购买医疗服务中的应用；60年代以患者为中心的医疗之家(Patient-Centered Medical Home, PCMH),倡导整合型团队下的慢性病管理模式；70年代提出健康维护组织(Health Maintenance Organizations，HMO),探索预付及协商购买的价值实践。2010年以后，美国形成了多种基于健康结果的支付模型。英国则逐步从绩效支付转向价值医疗[8]，绩效支付通过建立质量及结果框架(the Quality and Outcomes Framework，QOF)来激励初级保健质量，以最佳实践费率(Best Practice Tariffs ，BPTs)来激励二级护理服务提供。近年来，英国开始关注患者结局报告测量(Patient Reported Outcome Measures，PROMs)、价值定价等实践，以提升患者服务价值。

1.2 我国医疗服务供给情况

长期以来，我国医疗服务呈现分散化及碎片化发展态势，距离价值医疗还有一定差距，新时期亟待价值重塑。近年来，我国政策层面开始倡导价值医疗，各地也逐步试点。例如，在顶层规划方面，《“健康中国2030”规划纲要》提出，要从全人群和全生命周期角度出发，提供公平、可及、系统、连续的健康服务。在公立医院服务供给端，《关于推动公立医院高质量发展的意见》中提出，由粗放管理转向精细化管理，以提供优质高效的医疗卫生服务。在医保支付方面，《关于深化医疗保障制度改革的意见》中提出，建立实用高效的医保支付机制，保障群众获得优质高效的医药服务。另外，部分地区也将之纳入政策设计中[10]，如浙江及上海在医疗服务项目支付中纳入绩效指标，探索形成以结果为导向的医保支付模式。

价值测量是价值医疗重塑的关键要素，既包括成本投入又包括健康产出。从全球范围来看，HTA是识别高性价比卫生技术的重要工具，也是价值测量的通用路径。2015年一项全球卫生技术评估调查报告[11]显示，约五分之四的调查成员国实施了HTA，在中高收入国家(如欧洲及美洲等地区国家)HTA应用较广泛。从应用领域来看，主要包括医保支付、卫生技术定价、临床指南、规划及预算、医疗质量指标等，其中高收入国家主要将之应用到高价值技术准入及临床指南制定中。

2 价值重塑下我国卫生技术评估的发展与挑战

2018年以来，在医疗服务价值重塑的新形势下，我国HTA发展进入新阶段，逐步成为健康价值重塑转型的重要支撑点之一。基于世界卫生组织提出的循证决策框架，从组织治理、机构发展及功能3个方面分析HTA发展及面临的挑战(图1)。

图1 价值重塑下我国卫生技术评估发展实践矩阵

在组织治理方面，我国逐步将HTA纳入国家法律及政策文件中。例如，2020年3月中共中央 国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出，将临床价值高、经济性评价优良的药品、诊疗项目、医用耗材纳入医保支付范围。于2020年6月1日正式实施的《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》中也明确提出，对医疗卫生机构的服务质量、医疗技术、药品和医用设备等使用情况进行评估，内容包括安全、规范、有效、经济及伦理等方面。这在顶层设计上明确了将HTA作为卫生技术管理的重要抓手。

在机构发展方面，我国卫生技术评估机构及网络逐步成熟[12]。国家层面，2018年国家卫生健康委员会成立国家药物和卫生技术综合评估中心，以推动药物和卫生技术评估项目实施及我国卫生技术评估工作规范发展。2019年在国家医保研究院中设立卫生技术评估研究室，承担国家医保准入创新药品等谈判工作。机构网络层面，逐步形成了HTA人才网络及区域性的国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)网络组织，以支撑HTA项目实施。

在功能方面，我国HTA的运作逐步机制化。如在创新药品领域，HTA将创新药品遴选、价格谈判及退出方面均作为必要的证据环节嵌入其中，2021年确定了安全、有效、经济、创新及公平5个价值维度，在药品谈判中要求企业提交经济学评价、预算分析等HTA证据资料[13]。同时，我国在HTA的关键技术方面也有所推进，如更新了中国药物经济学指南[14-15]，开发了中国阈值及效用积分体系[16-18]，建立了中国药品临床综合评价管理指南[19]，HTA的研究内容及深度均逐步提升[20-21]。

尽管我国HTA取得了一定成绩，但从以上3个方面来看，仍面临着诸多挑战：一是组织治理方面，将HTA作为制度的必要环节仍不常见，仅上海、北京及广东等部分发达地区将之纳入。另外，由于各省HTA资源分布不均，各地循证能力差异较大。二是机构发展方面，我国尚缺乏HTA的专项筹资以及明确的财政购买机制；社会筹资目前发挥了重要的支撑作用，但会对评估的客观性、公正性形成利益相关挑战。三是功能方面，HTA流程仍需完善，如在范围遴选、动态评估及外部评审、申诉沟通等环节仍需优化；HTA方法学指南亟需加快发展，如高通量基因测序、医用耗材[22]及远程医疗等指南开发[23-25]，间接比较技术、增量成本效果比阈值调整以及多技术评估方法区分等。

3 展望与建议

基于国际经验，HTA的可持续发展需要科学及适宜的运作机制，需要稳定的筹资保障及购买服务机制，需要科学规范的方法指南及人才建设机制，也需要数据库支撑等[25]。未来我国HTA发展建议如下：

一是建立科学的HTA运作机制，使HTA在功能层面作用最大化。在创新药品谈判遴选方面，探索将证据材料的充分性作为前置条件，证据材料符合评审要求后再进行综合评分。在创新药品参照药的选择方面，探索动态申报商议机制，以确保药品临床试验与医保准入的有序衔接。另外，可逐步探索创新药品动态评估及谈判机制，并进一步明确创新药品申报评估流程，包括各环节的时间周期等。

二是加强HTA筹资及服务购买机制建设。为开展常态化HTA，建议进行财政专项投入预算，购买HTA评估服务。针对不同HTA评估需求，建立分类购买服务机制，如针对多适应证或多技术评估项目，可以委托第三方专业HTA机构进行独立评估。在筹资方面，国家医保局可尝试收取企业申报评估费，以形成多方筹资机制。

三是制定HTA方法指南，加强人才培训。针对HTA涉及的多个维度，开发全方位方法指南，如：相对效果及安全性评估指南，成本-效果、成本-效用、成本-效益、最小成本及预算影响分析评价指南，真实世界数据评价指南等。在此基础上，加强HTA人才培训，以提升评估的科学性、规范性。

四是加强HTA相关数据库建设，强化物质基础。针对各类技术特点，开发关键评估指标，如肿瘤药主要关注中位生存期、无进展生存期，糖尿病药主要关注糖化血红蛋白等。在现有信息系统中探索嵌入以上指标，在临床诊疗过程中实时采集关键数据。在此基础上，积极探索数据共享机制，促进多中心数据融合。另外，基于患者结局的报告系统也是重要的开发方向。