FDA批准治疗脊髓性肌萎缩症药物Nusinersen上市

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FDA批准治疗脊髓性肌萎缩症药物Nusinersen上市

美国FDA于2016年12月23日批准百健艾迪（Biogen IDEC）公司的Nusinersen（商品名：Spinraza）注射液上市，用于儿童和成人治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

本药为一种反义寡核苷酸，用于治疗染色体5q突变导致的运动神经元存活基因（SMN）蛋白缺乏所致SMA。SMA转基因动物模型的体外分析和试验显示，本药可增加SMN2 mRNA转录体所含的外显子7及产生完整SMN蛋白所含的外显子7。

本药的有效性经一项多中心、随机、双盲、假对照试验证明，并经一项非盲试验支持。双盲试验中，受试者按2∶1的比例随机接受本药或虚假药物注射。试验的首要终末指标为应答患者比例。应答定义为动作发展指标改善项目多于恶化项目。经分析显示，接受本药治疗动作发展指标应答受试者显著高于接受虚假药物治疗者。非盲试验结果也支持双盲试验结果。

（来源：http://www.fda.gov/）