2015年12月FDA批准新药概况

2015年12月，FDA批出1个新生物制品和4个新分子实体药品，分别为治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症药物Kanuma（sebelipase alfa）、抗癌药物Alecensa（艾乐替尼）、肌松拮抗剂Bridion（舒更葡糖）、治疗肺动脉高压药物Uptravi（selexipag）和治疗痛风药物Zurampic（lesinurad）。

1 Kanuma（sebelipase alfa）

Kanuma获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，并被授予一个罕见儿童疾病优先审评凭证。Kanuma是首个治疗溶酶体酸脂酶症药物，溶酶体酸脂酶症分为沃尔曼病和胆固醇沉积症，由基因突变引起，会导致多种人体组织中溶酶体酸脂酶活性降低或丧失，从而导致胆固醇酯和甘油三酯在各组织细胞内积聚，引发肝脏与心血管疾病及其它并发症。沃尔曼病一般出现在婴儿期（约2～4个月时），是一种快速发展型疾病，几乎没有患者可以活过1岁。胆固醇沉积症是温和的迟发型溶酶体酸脂酶缺陷，通常发病于儿童早期或者更晚。胆固醇沉积症患者的寿命与疾病以及并发症的严重性有关。每百万新生儿中1～2人患沃尔曼病、25人患胆固醇沉积症。

2 Alecensa（艾乐替尼）

Alecensa获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，通过加速审批程序被批准用于经克唑替尼治疗后或因不能耐受而出现复发的间变性淋巴瘤激酶基因突变的晚期（转移性）非小细胞肺癌患者。肺癌是美国死亡率最高的恶性肿瘤之一，美国国立癌症研究所估计2015年因肺癌死亡约15.8万人，而新增22.12万肺癌病例，大约85%的肺癌是非小细胞肺癌，其中，约5%的病例存在间变性淋巴瘤激酶基因突变。Alectinib是一种靶向间变性淋巴瘤激酶的酪氨酸激酶抑制剂，它阻断间变性淋巴瘤激酶蛋白的活性，可能预防非小细胞肺癌细胞生长和扩散。

3 Bridion（舒更葡糖）

Bridion被批准用于逆转常规使用的神经肌肉阻断药罗库溴铵或维库溴铵作用，可立即逆转成人使用过的罗库溴铵作用、常规逆转儿童和青少年（2～17岁）使用过的罗库溴铵作用。Bridion是美国首个获批的选择性肌松药拮抗剂，为麻醉医生逆转神经肌肉阻滞的新选择，使医疗人员在术后逆转神经肌肉阻断药物的影响和恢复患者自发性呼吸。目前美国使用的常规抗肌松药主要为新斯的明或腾喜龙，二者都具有抗胆碱酯酶作用，但都具有副作用且逆转神经肌肉阻滞效果缓慢。Bridion为g环糊精衍生物，由8个毗邻的葡萄糖分子构成环状分子结构，具有亲脂性内腔，与神经肌肉阻断药罗库溴铵和维库溴铵形成复合物。

4 Uptravi（selexipag）

Uptravi获“孤儿药”指定，用于治疗肺动脉高压成人患者。肺动脉高压是心脏与肺之间动脉内产生的高血压。肺动脉高压是一种慢性、进展性及令人虚弱的罕见肺部疾病，它可导致死亡或器官移植。Uptravi 属于一类叫 IP 环前列腺素受体激动剂的口服药物。这款药物通过松弛血管壁肌肉、使血管扩张、降低向肺输送血液的血管升高的压力而发挥作用。

5 Zurampic（lesinurad）

Zurampic被批准与黄嘌呤氧化酶抑制剂联用治疗痛风相关的高尿酸血症。痛风被视为一种富贵病，是由于尿酸在体内积累过多所引起的疾病，通常最初症状为大脚趾的红肿、疼痛以及肿胀。尿酸通常溶解在血液中，通过肾脏由尿液排出。尿酸可以在血液中积累，称为高尿酸血症。大部分患有高尿酸血症的人群不会发展为痛风，但是如果尿酸在体内形成晶体，那么痛风就由此引发。Zurampic是FDA批准的首个尿酸再吸收抑制剂，是一种尿酸转运蛋白抑制剂，可以抑制肾脏对尿酸的重吸收，促进尿酸排泄。