FDA将启动罕见病“翘曲速度行动”加速细胞基因治疗药物上市计划

（北京市药品监督管理局政务服务中心）

“翘曲速度行动（Operation Warp Speed）”在加速新冠肺炎疫苗开发方面发挥了良好的作用，美国食品药品监督管理局（F D A）计划在罕见疾病治疗领域推动一项与此类似的计划。

近日，FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks对媒体表示：“基于新冠肺炎大流行期间翘曲速度行动的经验，FDA将针对罕见疾病开展试点准备工作。该项目的目的是进一步加快此类疾病治疗方法的研发进程。”该计划旨在让罕见病的细胞基因疗法在不影响其安全性和有效性的前提下，以制造商和患者能接受的价格尽快进入市场。

由于罕见病的细胞基因治疗药物安全性未知，制造技术、新型设备的结合以及尖端测试方法的使用更为复杂，因此，该药物的开发极具挑战。在2020年新冠肺炎疫苗的研发启动“翘曲速度行动”期间同样存在许多未知因素，但疫苗仍在创纪录的时间内成功研发并向公众提供。

Peter Marks表示，FDA可能需要重新评估其目前的监管审查方法，以应对细胞基因治疗药物特有的挑战。美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）首席执行官David Barrett对此表示赞同，他指出，随着这一科学领域的发展，FDA需要保持灵活性，并表示目前正处于细胞基因治疗领域的快速创新时期，随着临床的迅速发展，化学、制造和控制框架需要通过保持灵活性、基于风险与发展保持一致来适应新的需求。

Peter Marks认为“罕见病曲速行动”有助于推动CBER实现细胞基因疗法的国际监管趋同，以增加全球可能接受此类药物治疗的患者数量。虽然各国都有自己的监管机构，但在细胞基因治疗产品的评估和监管方面尚无统一的全球质量安全标准。FDA正在与国际合作伙伴、全球监管机构和世界卫生组织就这些产品的监管进行全球协调。FDA还可能探索与全球监管合作伙伴同时合作审查申请的可能性。