患者报告结局测量信息系统健康组织管理架构介绍

李丹钰 臧娴 黄青梅 成磊 吴傅蕾 袁长蓉

(复旦大学护理学院，上海 200032)

患者报告结局(Patient-reported outcomes，PROs)是指直接来自患者的有关自身状态的信息[1]。PROs强调将患者的主观感受作为症状评估和疗效评价的测量依据之一，在国际上获得了日益广泛的认同和关注[2]。美国国立卫生研究院(National institutes of health，NIH)于2004年起牵头研制了患者报告结局测量信息系统(Patient-reported outcomes measurement information system,PROMIS)[3]，成为业界公认的测量自我报告结局的标准化工具。PROMIS可用来收集患者自身生理、心理和社会完好状态的全方位信息，具备可比性、灵活性和开放性等诸多突出优势，有着良好的发展潜力[4]。目前，包括PROMIS开发、维护、改进和推广在内的全部工作由PROMIS健康组织(PROMIS health organization，PHO)负责，根据不同的工作内容，PHO设立了PROMIS 国际委员会(PROMIS international committee)和PROMIS标准委员会(PROMIS standards committee)两大职能部门以及翻译中心、统计中心和技术中心3个工作中心。两大部门和3个中心协作分工，共同管理和促进PROMIS的发展。本文拟对PHO的管理架构和工作内容进行介绍，以期促进PROMIS的临床推广。

1 PROMIS健康组织的历史概述

2004年，NIH联合包括斯坦福大学、杜克大学在内的多所世界顶尖大学，斥巨资启动了PROMIS的研究，在发展过程中逐步吸引了来自全世界的大批多学科科研工作者和临床专家，这些科学家于2008年自愿组建了PHO，并选举其中11位科学家成立PHO董事会(Board of PHO)[5]，对PHO行使管理权。PHO是一个开放性、公益性的非营利组织，旨在将患者的声音带到医疗保健的最前沿。其工作目标主要包括[6]：(1)加速推进健康结局评估的科学性。(2)推广标准化、检验有效的健康结局评估工具。(3)发展人群特异性健康结局评估工具。(4)在临床团队和科研人员中宣传患者报告结局。PHO下设两大部门和3个中心：PROMIS国际委员会、PROMIS标准委员会、翻译中心、统计中心、技术中心。PROMIS国际委员会[5]主要通过协调资源，提供帮助和宣传教育等措施在国际范围内推广PROMIS；PROMIS标准委员会[5]的职责为明确和更新PROMIS在开发、调整、翻译、检验和应用等一系列过程中的规范，以保证PROMIS的质量。三大中心分别负责在国际化翻译、数据统计分析、信息化发展等方面的具体工作。

2 PROMIS 国际委员会

PROMIS国际委员会包含了来自世界各地的科学家和临床工作者，在PHO的指导下，帮助各个国家推动PROMIS的开发、翻译、检验和应用，不仅扩大了PROMIS的影响力，更在全球范围内放大了患者的声音。

2.1PROMIS国际委员会的任务 PROMIS国际委员会的任务主要分为科学活动和组织活动两个部分[7]。(1)科学活动：判断是否需要建立国家特异性的条目或规范和协助各国进行PROMIS的跨文化检验。(2)组织活动：在各个国家确定联络负责人；协助各国联络点建立数据管理工具并确定保证数据安全的方案；公开发行PROMIS工具；协助举行筹款活动；招募更多的国际合作伙伴；每季度召集全体委员会会员举行一次电话会议，传递最新的信息并解答会员的疑惑；每年在PHO或国际生活质量研究协会(International society for quality of life research，ISOQOL)的年会上举行面对面的会议。

2.2PROMIS国际委员会的组织架构 PROMIS国际委员会的内部组织架构主要划分为以下3级：执行委员、国家中心联络负责人、一般会员。执行委员从所有会员中选举产生，目前共有9位，负责PROMIS国际委员会的管理和组织工作。执行委员每月举行1次电话会议，沟通PROMIS的工作进展，解决工作问题。PROMIS国际委员会通过全球遴选，最终在每个国家或地区确定1～2名国家中心联络负责人。国家中心联络负责人在PHO和PROMIS国际委员会的帮助下，在该国建立PROMIS 国家中心(PROMIS National Center，PNC)，遵照《PNC章程》[8]，进一步落实PROMIS在该国的翻译、检验和应用。截至到目前，在PROMIS国际委员会中已经确立了28个国家联络负责人，负责在包括澳大利亚、玻利维亚、加拿大、中国、丹麦、芬兰、法国、德国、匈牙利、意大利、日本、韩国、荷兰、挪威、波兰、西班牙、瑞典、英国等在内的20个国家或地区确立该国或该地区的联络负责人，并建立了由该负责人管理的PROMIS国家中心[9]。

2.3PROMIS中国中心的发展现状 患者报告结局中国中心(PROMIS National center- China，PNC-China)于2019年9月在复旦大学护理学院成立，中心负责人为复旦大学护理学院袁长蓉教授[10]。PNC-China的核心任务包括：保证和提升健康结局评估的科学性，在中国推广和标准化健康结局评估问卷，逐步拓宽患者报告结局的适用人群，促进PROMIS在科研及临床实践中的应用。作为临床团队与PHO的衔接者和PROMIS在中国的代理人，PNC-China自成立以来在核心任务的指导下，进行的工作主要可归纳为国际联系工作和国内推广工作两大类别，每项工作均确定具体的人员进行负责。其中国际联系工作主要包括参与每个月PHO组织的OFFICE HOUR 会议，获取PROMIS最新进展，并在会议中提出中国的临床团队在翻译和检验过程中的困惑，总结会议的核心内容并进行通报；组织PHO专家讲授PROMIS研究的理论基础、科学方法和临床应用，推动PROMIS的同质性推广。国内推广工作的主要内容为：与有意向翻译和检验PROMIS任意量表的临床团队接洽，确保PROMIS翻译和检验的工作进度和工作质量；陆续开展PROMIS翻译方法学的相关培训，包括慢性病治疗功能评价(Functional assessment of chronic Illness therapy，FACIT)翻译方法和认知性访谈等科学方法的操作步骤。目前，PNC-China与来自22家单位的23个翻译团队(其中5个儿童翻译团队，18个成人翻译团队)签署协议，确立合作关系，组织以上翻译团队完成模块认领、任务分配、资料学习等准备工作，并定期审核其翻译进度。目前，已经完成儿童PROMIS八大简表的翻译和测量学检验。

3 PROMIS 标准委员会

PROMIS标准委员会目前主要由12位成员负责，主要负责规范制定和量表审查，包括制定适用于指导PROMIS翻译的标准，建立用于评估PROMIS文化相关性的审查标准，规定PROMIS新条目开发所应遵循的科学标准和方法学，对从条目的开发到临床应用的整个过程严格要求，以保证PROMIS的科学性和高质量。PROMIS标准委员会提倡采用通用的方法翻译，聚焦于语言而非国家或领域。同时，对研究人员和研究对象的文化背景提出一定的要求。例如中文版PROMIS量表的翻译需要采用国际标准的FACIT翻译方法进行。该部门通过总结现有的论文、方法学相关资料以及研究者的经验，对开发和检验2个过程也建立了相应的标准[11]。例如如何定义目标概念和概念模型，如何形成单个条目，如何构建条目池并定义其心理测量学特性，根据使用目的和工具特点选择合适的呈现形式等。

4 PROMIS工作中心

PROMIS的翻译中心、统计中心和技术中心所承担的任务侧重点各不相同，分别从事PROMIS的国际推广、数据管理和技术支持及相关工作，各中心相辅相成，共同促进PROMIS稳步发展。

4.1PROMIS 翻译中心 PROMIS翻译中心的工作对PROMIS的国际化推广意义重大，该中心和各个国家中心以及临床或科研团队协作完成英文版PROMIS源量表的翻译和检验。翻译工作使得PROMIS更符合该语言的文化特性，其大致步骤包括：翻译、回译、调和；专家的审核校对；PROMIS中心质量评价；患者认知性访谈和语言调试；PROMIS数据中心的评价。检验工作旨在验证量表的科学性，包括：可行性分析，条目分析，信度检验，效度检验，跨年龄、性别等价性等内容。目前，已经有通过翻译和检验的62个可用的语言版本，作为良好的结局指标评价工具，PROMIS有力地帮助了各个国家改进临床照护质量和提升科学研究效率。

4.2PROMIS 统计中心 自PROMIS项目启动之初，即建立了数据管理中心(Statistical coordinating center，SCC)，采用科学的数据管理模式，对PROMIS采集的数据进行最合理的解释和最大限度的利用。SCC的主要职责是提供一个安全适用的数据管理系统，以采集、储存和分析数据，并对该系统进行管理和维护[12]。同时，该中心使用PROMIS测量大样本人群(通常是美国普通人群)，分析结果得出T分数(T Score)，其平均值为50，标准差为10[13]。在T分数的基础上结合项目反应理论(Item response theory，IRT)和R语言程序，建立了T分数图(T Score Maps)的概念，使得每一个测量结果在T分数图上均可找到对应的T分数范围，并以此判断该测量症状的严重程度[14]。不仅使得PROMIS测量分数的解释过程标准化，同时辅助医患双方聚焦于症状结局而非测量数据的改善。该数据管理中心还发起了PROsetta Stone项目[15]，通过相关研究[16-18]证实了PROMIS测量结果和常规量表结果间的相关性，将PROMIS与其他测量工具相链接，为衡量同一健康结果的不同量表提供了相等的分数，增加了测量数据间的可比性，为临床实践提供了极大的便利。

4.3PROMIS 技术中心 PROMIS技术中心主要负责PROMIS的信息化工作，包括开发软件，与现有的数据收集工具合作，引进计算机自适应系统(Computerized adaptable test，CAT)等。尽管越来越多的研究者将传统量表结合电子化设备进行呈现，PROMIS的资料收集工具在相比之下形式更加丰富多样，开放性更高,包括PROMIS ipad、REDCap、Ayva、ePROmeasure等[19]。RPOMIS在电子化的基础之上，更采用了CAT技术，所有问题的提出均以被测者自身的情况为依据，通常答题总量控制在4～12个问题，答题时间控制在1 min以内[20]，在提高精度的同时有效减少被测者的答题负担。以上信息化工作能简化数据收集流程,提升PROMIS的使用率，使其具备长久的生命力。

5 小结

PHO及其下两大职能部门和3个工作中心的通力合作，逐步提升了PROMIS的科学性和推广度，加强了科研工作者和临床实践者对患者主观感受的重视。PNC-China作为PROMIS在中国的责任机构，正在稳步推动PROMIS中国化的进程，以期将以患者为中心的照护理念切实落地于中国医疗。并希望通过后期工作，引入特定数据算法对PROMIS所收集的信息进行充分利用，挖掘数据背后的关联，最终助力健康医疗大数据的战略目标。