从《我不是药神》说靶向药

□文/彭芳

看了最近很火的电影《我不是药神》，大家都在关注为什么药这么贵，仿制药和原研药的区别。可是作为一个病理科医生，我却更关注电影中基因检测在疾病治疗中的作用。

电影主人公陆勇确诊为慢性粒细胞白血病，等待骨髓移植的过程中，主要靠靶向药物“格列卫”维持治疗。慢性粒细胞白血病发病进展比较缓慢，大约占成人白血病的20%。传统的治疗方法是应用细胞毒药、干扰素、造血干细胞移植。后来发现该病与基因染色体异常 (费城染色体)密切相关，而这种基因异常使用靶向药物“格列卫”效果很好。

“格列卫”是药物的商品名，真名叫做伊马替尼(Imatinib)，是一种口服靶向药，除了用于慢性粒细胞白血病之外，还常用于恶性胃肠道间质瘤等疾病。那靶向药到底是什么呢？为什么对疾病有效？

顾名思义，靶向药是指针对特定靶点如同开枪射靶直指目标的药物，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点 (该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段)设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。

肿瘤分子靶向治疗具有特异性抗肿瘤作用，并且毒性明显减少，因此药物副作用较小，已经越来越被病人接受用于各种肿瘤的临床治疗。但是靶向药物并不是对所有肿瘤患者都有效，其疗效与肿瘤的基因突变情况密切相关。

我们每个人都有自己独特的基因，每一位肿瘤患者所携带的致病基因也不尽相同，同样分型分期的肿瘤，使用同一药物的治疗效果也可能存在巨大差异。

随着医学技术的迅速发展和对肿瘤研究的不断深入，肿瘤诊疗已进入“精准医疗时代”。通过检测病人血液或肿瘤组织的基因组，寻找到肿瘤发病的原因和治疗的靶点，从对症治疗向对因治疗转变，同一肿瘤可能因不同的基因变异而选用不同的治疗药物，不同的肿瘤也可能因有相同的基因变异而使用同一治疗药物，从而实现真正意义上的“同病异治”和“异病同治”。

目前，有些医院病理科开展的肿瘤靶向化疗用药标准检测(41基因)涵盖当下临床肿瘤治疗中常用化疗及靶向药物的敏感/耐药检测位点，可以一次性对目前临床中常见的肿瘤化疗及靶向药物的基因及预后判断基因的突变位点进行筛查，对胃癌、肠癌、食道癌、肝癌、肾癌、胰腺癌、甲状腺癌等等肿瘤提供了临床治疗的参考依据。