2013年3月FDA批准新药概况

2013年3月，FDA批出2个新分子实体药品（表1），分别是治疗多发性硬化症药品Tecfidera（富马酸二甲酯）和治疗2型糖尿病药品Invokana（卡格列净）。

表1 2013年3月FDA批准新药

Tecfidera获准用于治疗复发缓解型多发性硬化症的成年患者，多发性硬化症是一种慢性、炎症性中枢神经系统自身免疫性疾病，能够干扰大脑与身体其他部位之间的信号传递，患者经常会经历肌无力和协调及平衡困难过程，常见肢体麻木、视觉模糊，最终可能导致残疾。Tecfidera可以激活体内已知的具有防止神经细胞损伤和出现炎症的Nrf2-ARE抗氧化信号通道，抵抗活性氧对细胞的损害。Tecfidera初始推荐剂量为120 mg，每日2次，口服给药；1周后，推荐剂量增至240 mg，每日2次。公布的3期临床试验结果显示，Tecfidera服用者复发率和残疾率分别减少49%和38%，与安慰剂相比，Tecfidera可显著减少大脑损伤。目前还没有药物能够治愈多发性硬化症，Tecfidera的批准为医生提供针对不同多发性硬化症阶段患者的又一种重要治疗选择。

Invokana获准结合饮食与锻炼，用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Invokana是一种新类型的钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂药物，也是首个获批的该类型糖尿病治疗药物，同时在临床中具有减肥和降低收缩压的日服1次型口服药物。Invokana通过阻断肾脏对葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖排泄，降低糖尿病患者已升高的血糖水平而起作用，临床试验结果显示糖化血红蛋白水平及空腹血浆葡萄糖（血糖）水平得到了改善。Invokana推荐开始剂量是100 mg每天1次，早餐前服用。