江苏创新药入院使用问题调查与改革举措

习近平总书记强调，生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。党的二十届三中全会审议通过的《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》明确，要完善推动新一代信息技术、人工智能、生物医药等战略性产业发展政策和治理体系，健全支持创新药和医疗器械发展机制，完善中医药传承创新发展机制。支持创新药发展是抢占生物医药产业高地、深化江苏省“1650”产业体系建设的重要抓手，加快创新药入院使用是全链条支持创新药发展的重要环节。但受多方面的因素影响，创新药入院使用仍面临诸多难题，需要进一步深化改革，健全完善创新药入院使用体制机制，持续提升企业研发创新积极性，为全省生物医药产业高质量发展、因地制宜发展新质生产力提供强大动力。

一、江苏省创新药发展及入院使用情况

创新药获批数量保持全国领先。近年来，江苏省生物医药企业积极应对复杂严峻的国际形势和国内宏观政策的影响，持续加大研发投入力度，新药研发和上市的速度进一步加快。2023年江苏获批创新药临床试验数量424个（以受理号计，占全国27.6%），2024年上半年获批创新药临床试验数量212个（以受理号计，占全国26%），均保持全国第一。截至2023年底，江苏累计获批创新药42个，占全国获批总数（142个）约30%，位居全国第一；2024年前三季度新获批创新药品种11个，超过前一年全年获批总数，保持全国第一。

支持创新药发展政策不断优化。近年来，江苏省政府先后出台生物医药产业“30条”和优化审评审批服务三年行动方案等一系列政策措施，促进生物医药产业高质量发展。省相关部门加强协同配合，落细落实财政支持、税收优惠、创新激励等各项政策。2023年，促进全省经济持续回升向好的“28条政策”中，再次明确3条具体举措（即通过“免申即享”方式对由江苏注册申请人获得的1类创新药、改良型新药和三类创新医疗器械给予一定奖励；对省内临床试验机构为创新药械提供研发服务给予奖补；对谈判纳入国家医保目录的创新药前三年实行单列预算，不纳入当年医院医保总额预算，第四年按前三年最高一年使用情况纳入总额预算测算基数），加力支持创新药械研发应用。2024年省制造强省建设专项资金共安排1.66亿元对2023年度获批的8个创新药、9个改良型新药、9个三类创新医疗器械全部给予奖励。安排2427万元支持23家医院开展创新药械临床研发服务项目，带动临床试验服务2160个，服务总额4.9亿元。省医保局数据显示，全省国家医保谈判创新药销售金额已从2020年的近40亿元增加到2023年的120多亿元，其中院内销售占比达84%。

重点企业创新药销售占比逐步提升。江苏省内创新药重点企业依托强大的研发能力、完善的产业链布局以及有力有效的政策支持，加快推动由仿制向创新转型，创新药销售占比稳步提升。恒瑞医药累计有17款创新药获批上市，位居行业领先地位，2024年上半年实现营业收入136亿元，同比增长21.8%，其中创新药收入66.1亿元，同比增长33.2%，占全部收入比重提高至48.6%。豪森药业已有7款创新药获批上市，2024年上半年实现营业收入65亿元，同比增长14%，其中创新药收入50.3亿元，占全部收入比重达77.4%。信达生物是国内获批单抗类生物药数量最多的企业，已有11款创新药获批上市，2024年上半年实现营业收入39.5亿元，同比增长46.3%。先声药业获批上市创新药6款，涉及肿瘤细胞治疗、中枢神经、自身免疫等疾病领域，2024年上半年实现营业收入31.1亿元，其中创新药收入约22亿元，占全部收入比重达70.7%。

重点医疗机构配备使用创新药较为积极。江苏省卫健、医保部门明确要求定点医疗机构在国家医保目录发布后，一个月内将国谈药品按需纳入药品采购目录范围，做到“应配尽配”。省内重点医疗机构认真落实国家、省有关政策要求，在完成集采中选药品采购任务的前提下，按照“应配尽配、有需必采”的原则做好临床配备使用工作，对临床急需、诊疗需求大的创新药及时纳入医院药品使用目录，对部分临床需求数量少的创新药（如有些创新药物用于晚期病人治疗，每年需求仅数百例）通过临时采购或“双通道”（定点医疗机构和定点零售药店）渠道让患者通过药房采购满足临床需求。如江苏省人民医院2023年配备使用国谈创新药近5亿元。苏州大学第一附属医院（以下简称“苏大一附院”）2023年配备使用国谈创新药5.5亿元，较2018年（0.14亿元）、2021年（3.1亿元）分别增长3792.9%、75.8%。

二、当前江苏创新药入院使用面临的主要问题

尽管江苏省已出台一系列政策推动创新药入院使用，但调研发现，创新药总体配备水平依然较低，入院使用还面临较多堵点、难点。2023年全省药品阳光采购平台采购药品总金额796.8亿元，其中创新药采购金额占12%，还有进一步提升空间。创新药入院困难的原因主要有：

部分考核指标制约创新药的使用。在调研中，恒瑞医药、正大天晴、康缘药业、先声药业等企业均反映，由于创新药价格较高，如果在医院大范围使用，会对门诊患者基本药物处方占比、住院患者基本药物使用率、次均药品费用增幅、医疗服务收入占比等三级公立医院“国考”指标产生一定影响，这就导致医院在引进和使用创新药时存在顾虑。南京市鼓楼医院反映，相关文件要求公立医疗机构均应参加药品集中带量采购，各医疗机构按照不低于上年度相关药品总用量的60%—70%约定采购总量进行带量采购，完成带量采购任务后方可进行非带量采购药品。这些要求使得医院在药品使用上更加注重性价比和医保支付的有效性，对价格相对较高的创新药推广和使用造成一定的限制。

医院配备使用创新药动力不足。创新药入院需要经历纳入医保目录、相关科室申请、药学部门审核、药事委员会投票等程序后方可纳入医院采购药品目录。江苏省人民医院、徐州医科大学附属医院等反映在全国实行医疗机构药品零加成政策后，医院药房从“利润中心”变为“成本中心”，创新药价格高昂，部分需冷链管理，对医院而言，不仅没有利润，还要垫付较高的资金占用成本、管理成本、破损成本。信达生物、基石药业等企业表示，由于部分创新药受限于诊疗量少、适应证范围有限等需临时采购，在“双通道”政策下，医疗机构处方外流动力不足，医生担忧外配处方出现用药安全性风险，权责划分时受到牵连，医院担忧外配处方占用预算总额，影响医保结算。这就导致患者在医疗机构开具处方并在定点药店使用统筹基金购买的难度仍然较大。

部分创新药临床治疗优势有待进一步验证。在调研中，江苏省人民医院、江苏省肿瘤医院、苏大一附院表示，医院作为临床救治方，对比现有药品疗效有显著提升的创新药，使用意愿较强，但目前部分创新药仅在结构或剂型上略有改变，其临床疗效的改善并不明显，药品安全性、有效性缺乏大规模临床验证，即使纳入医保目录和医院采购目录，临床医生也不一定将其作为首选。同时从经济性来看，使用创新药，不仅价格高昂，导致医保和患者负担加重，而且治疗效果可能并未明显改善，临床医生处方意愿较低。

省内较少的临床试验制约创新药推广使用。江苏省虽然有126家临床试验机构，数量居全国第二，但牵头组织多中心临床试验的机构和权威专家数量不足，龙头药企往往选择到北京、上海等地开展临床试验。截至2024年上半年，全省已纳入医保目录的26个创新药中，仅有6个品种的临床研究组长单位是江苏省医疗机构。省人民医院、省肿瘤医院、鼓楼医院等反映，由于创新药在省内开展临床试验较少，省内医疗机构和临床医生对这些药品的有效性和安全性了解不够，影响了创新药特别是本省创新药在省内的临床应用。

三、健全创新药入院使用体制机制的有关举措

为促进更多的创新药入院使用，应进一步加强部门协同，强化精准施策，健全支持创新药入院使用体制机制，为全省生物医药产业高质量发展提供有力支撑。

强化院企对接，加快创新药入院使用步伐。创新药上市时间相对较短，在临床使用中缺少真实世界临床疗效数据，缺乏临床诊疗指南的指导，不利于推广应用。省相关部门应进一步建立健全院企对接常态化工作机制，定期组织省内创新药企业与医疗机构开展“面对面”交流活动，深化医疗机构对创新药疗效及安全性的认识，提高使用意愿。

突出疗效优先，建立省级创新药械推荐目录。在国家创新药指导应用目录的基础上，学习借鉴相关省市经验做法，研究设立江苏省创新药械推荐目录并定期进行动态调整。对于目录内的产品，积极推荐纳入国家医保药品目录或“医惠保1号”等省内商业保险目录保障范围，实行医保预算单列支付、在DRG/DIP（病组/病种分值）改革中单独支付。

优化考核机制，促进创新药入院使用。对推荐目录内产品费用不纳入药占比、门诊次均费用、门诊次均药品费用、住院次均药品费用、国家基本药物采购金额占比等公立医疗机构绩效考核指标，取消医疗机构配备药品数量限制。同时在公立医院绩效考核中建议增加“国家医保谈判药品、推荐目录内产品配备品种数占比”等指标，提高医疗机构创新药配备积极性，更好实行“应配尽配”。

健全支付模式，提高创新药多元支付能力。对新上市药品坚持企业自主定价，支持符合条件的创新药在上市初期获得与高投入、高风险相符的收益回报。在发挥好基本医疗保险保基本的作用的同时，积极引导商业保险承担“补充”职责，提高创新药品保障水平。鼓励商业保险公司和医药企业基于临床用量和疗效证据，探索由双方按约定采取返还药费、分期支付等方式，共同承担患者创新药费用的支出风险。

加强精准服务，营造创新药发展良好生态。全面落实国务院办公厅《全链条支持创新药发展实施方案》，尽快出台江苏省具体的贯彻落实举措。继续落实好创新药械“免申即享”、临床试验机构研发服务等政策，支持医疗机构与企业合作开展创新药械应用示范项目，进行上市后评价、真实世界疗效评价、适应证拓展等研究。支持相关行业组织牵头举办创新药械宣传推广学术会议，提高创新药械认可度。