中医治疗优势病种遴选和评价——101个病种初筛分析❋

杨思红,赵 晖,向兴华,景城阳,谈钰濛,柴嘉琪,梁 宁,刘 昱,刘小雨,史楠楠△,廖 星△

(1.中国中医科学院中医临床基础医学研究所,北京 100700;2.中国中医药循证医学中心,北京 100700)

中医药是中国各族人民在长期生产生活和抗击疾病过程中逐渐形成并持续发展的医学科学,为保障国民健康发挥着重要作用;作为我国医药产业中具有特色的优势领域,在推动我国创新驱动发展战略进程中扮演着至关重要的角色。在经济全球化、科技进步和现代医学高速发展的时代背景下,保持和发挥中医药特色和优势才是中医药生存和发展的根本所在。中医治疗优势病种是指中医理论体系可溯源、发展脉络清晰、理法方药完备,临床诊治路径明确,且中医在该病的某一阶段、某一环节、某一方面作用确切、证据支持的病种[1]。明确中医治疗的优势领域,理清中医药在疾病诊治过程中所起到的作用,不仅有助于中医药诊疗技术充分、合理应用,提高临床疗效,同时也有利于中医药学术和技术的传承、创新和发展。

近年来,国家对中医药的发展一直给予高度重视,相继发布了多部支持和鼓励性文件及政策,同时也对中医药优势病种进行了不间断的研究。为承接和落实中共中央、国务院《关于促进中医药传承创新发展的意见》中关于“筛选50个中医治疗优势病种和100项适宜技术、100个疗效独特的中药品种,及时向社会发布”的任务,中国中医药循证医学中心和中国中医科学院中医临床基础医学研究所成立了工作组,共同研究并发表了《中医优势病种遴选和评价技术指导建议》[1]。其次,联合及组织《中医药循证能力建设项目》中9类疾病项目组和中华中医药学会15个疾病分会组织开展实施遴选和评价。

中医优势病种的遴选和评价主要分为三个环节,分别是筛选、评价和评审共识。本文是三个环节的第一个环节的介绍,即筛选。

1 研究方法和流程

1.1 评价方法

《中医优势病种遴选和评价技术指导建议》[1](以下简称《建议》)是基于国际卫生健康优先领域研究方法,从3个环节7个步骤对中医优势病种进行遴选和评价,其中3个环节为筛选、评价和评审共识,具体筛选方法见《建议》[1],筛选环节技术流程图如图1所示。依照该建议,项目组确立了《中医治疗优势病种评价工作方案》和《中医优势病种遴选和评价实施细则》,与此同时,在工作开始前对各个疾病分会开展了技术指导培训,并在该过程中配备相应的技术指导人员,以支持各疾病委员按照技术指导建议进行筛选。

图1 中医优势病种遴选和评价技术-筛选环节流程图

1.2 研究流程

1.2.1 成立及确定遴选和评价工作组 由中华中医药学会疾病委员会主委牵头,并成立工作组,确定参与单位、成员及其职责;开展遴选和评价工作,如文献研究、访谈、问卷调查,制定时间进度表等。同时构建网站“中医优势病种遴选和评价系统”,每个推荐疾病都配有其对应且唯一的“用户名”及“密码”,各疾病课题组填写每个阶段的检索、筛选和分析后的结果,并上传相应的附件或辅助说明材料。

(1)参与遴选和评价的单位要求,牵头单位1家,参与单位5家以上,具有良好的工作和研究基础,应包括临床单位和科研单位,考虑医院水平、地域的均衡性,鼓励不同医院分级单位及人员参与优势病种遴选和评价工作。

(2)组建参与遴选和评价的工作组,确定参与本次遴选和评价的成员(建议主任委员和副主任委员均参加)。成立工作组,包括①决策小组:负责实际遴选和评价具体工作方案的确定,并确定实际工作的时间进度表,如文献检索方案的确定、专家调查问卷设计、专家访谈提纲确定、开展专家共识会议等方向把控的工作,包括中医(中西医结合)临床专业、西医临床专业、循证方法学家、卫生经济学家;②共识小组:参加共识会议的专家及职称,专家比例和背景信息;③证据分析组:开展文献检索、筛选、分析、提取、汇总,形成证据总结报告,撰写遴选和评价报告,整理专家共识结果完善遴选和评价报告人员;④秘书组:至少包含2名秘书,全程协调整个遴选和评价工作的组织管理和业务管理工作,并详细记录遴选和评价工作过程,包括管理利益冲突,协助问卷调查,协助完成专家共识会议工作、协助组织征求意见等。

1.2.2 确定待遴选优势病种范围 遴选和评价工作可按照ICD-11疾病分类或《中医病证分类与代码》,可结合既往已发布优势病种(国家中医药管理局已公布的406个中医优势病种、31个省级中医药主管部门和6家学会推荐的184个中医优势病种),或已有特色专病专科门诊的疾病或专病专科主任推荐,按照以上每种方式梳理出相应的一定数量的优势病种,排除重复、合并同一疾病后,报告初步待遴选病种清单。通过疾病专委会共识,从初步待遴选病种清单中,确定某一类疾病领域中至多5个病种。

1.2.3 初步筛选优势病种 要求从以下6个方面的资料对5个病种进行对比分析,相关信息请以列表形式进行总结和凝练展示。

①疾病分类与代码:待遴选疾病是否有ICD-11疾病分类或《中医病证分类与代码》,若与现代医学疾病分类无法对应,说明科学公认的诊断标准、诊断工具及出处。

②既往优势病种覆盖范畴:待遴选病种是否在既往已发布优势病种中的覆盖范畴,属于其中哪一项,既往已发布优势病种包括国家中医药管理局已公布的406个中医优势病种、31个省级中医药主管部门和6家学会推荐的184个中医优势病种,若属于其他优势病种目录清单,请说明。

③临床指南/共识/临床路径现状:基于近3年待遴选疾病的中、中西医结合临床实践指南/专家共识/临床路径内容及数量,了解中医药对于该疾病临床诊疗现状,同时以列表附参考资料的发布机构、起草单位、牵头人、年份等信息及参考资料原件。

④文献现况分析:通过检索CNKI期刊和PubMed全文数据库中医药治疗该疾病相关的中英文发表的随机对照试验(RCT)数量,初步了解待遴选疾病的中医药证据现状,并以列表附温哥华参考文献引用格式的题录清单,同时按期刊影响因子从高到低排序。

⑤疾病的优先性:参考权威机构发布的待遴选病种最新临床流行病学相关报告,从该疾病的疾病负担、发病率、患病率等数据,了解该疾病的重要性及紧急性,以判断该疾病的优先性,同时附参考报告的版本、时间及发布机构等信息。

⑥科技成果情况:中医药治疗疾病相关的科技成果奖项和既往项目支撑情况,相关科技成果奖项主要包括政府颁发的国家科学技术奖、省部级科学技术一等奖;四大学会设置的(中华医学会、中华中医药学会、中国中西医结合学会、中国针灸学会)科学技术一等奖;既往支撑项目包括国家科技重大专项、国家重点研发计划、国家自然科学基金重大(重点)项目、863计划、国家科技支撑计划、中医药行业科研专项,并提供证明材料,以便了解该疾病科技研究成果情况。

1.2.4 疾病委员会专家共识 针对上述待遴选的5个病种,召开疾病委员会内部专家共识会,必须有不少于80%参加会议人员同意数为达成共识。

1.2.5 确定待评价病种 由中华中医药学会和中国中医药循证医学中心组织专家会议,最终确定至少3个病种,进行下一步循证评价。

2 结果

2.1 筛选结果概述

截至2022年5月31日,通过疾病委员会初步遴选和共识,共推荐101个病种,见图2。其中变应性鼻炎和带状疱疹在针灸项目组、耳鼻喉科分会和皮肤科分会存在重复;合并儿科分会和儿科项目组同类疾病领域,共涉及23个疾病领域。所有推荐疾病均以“中医病名(西医病种)”方式表示。推荐病种数量较多的为儿科分会/项目组,推荐病种7个,分别为小儿感冒病(急性上呼吸道感染)、小儿紫癜性肾炎(紫癜性肾炎)、小儿哮证(儿童哮喘)、肺炎喘嗽(儿童肺炎)、小儿厌食病(纳差)、小儿抽动症(儿童抽动障碍)、哮病/小儿慢性咳嗽病(儿童咳嗽变异性哮喘);最少的为心血管项目组,推荐病种2个,包括眩晕(原发性高血压)、心衰(慢性心力衰竭);其他项目组推荐病种数量在3～5个。

图2 按疾病领域分布的101个推荐病种

经过中华中医药学会和中国中医药循证医学中心组织专家共识会议后,建议水痘(水痘)、消渴病(2型糖尿病)、萎黄(缺铁性贫血)、骨痹(骨关节炎)、惊悸(惊恐障碍)、精癃(良性前列腺增生)、石淋(肾结石)、肝着/肝著(慢性乙型肝炎)8个病种不予推荐,最终在筛选环节共确定了93个病种,进入到循证评价阶段。

2.2 初步筛选优势病种各维度结果

2.2.1 疾病分类与代码 在疾病分类与代码维度,95个病种有对应的ICD-11疾病分类/《中医病证分类与代码》,4个病种包括肾劳(慢性间质性肾炎)、瘅浊(2型糖尿病合并血脂异常)、消渴呆症(糖尿病认知功能障碍)和髓毒劳(骨髓增生异常综合征)无对应疾病分类与代码,相应疾病委员会整理并给出其诊断标准。

2.2.2 既往优势病种覆盖范畴 95个待遴选病种在国家中医药管理局已公布中医优势病种清单;艾滋病(艾滋病)在省级中医药主管部门和学会推荐的中医优势病种覆盖范围,瘿病(桥本氏甲状腺炎)、疟疾(疟疾)和疫病(新冠肺炎)3个病种暂不在既往优势病种目录清单。

2.2.3 临床指南/共识/临床路径现状 74个待遴选病种相关的中医、中西医结合临床实践指南数量及指南名称,见表1。在未报告指南制定情况的待遴选病种中,11个病种的中医、中西医结合专家共识制定数量及共识名称,见表2。共有29个待遴选病种相关的临床路径名称及数量,见表3。

表1 74个待遴选病种中医及中西医结合临床实践指南制定现状

表2 11个病种中医、中西医结合专家共识制定现状

表3 29个病种中医、中西医结合临床路径制定现状

在报告临床指南发布年份的待遴选病种中,非近3年发布的临床实践指南的有15个病种,包括鼻鼽(变应性鼻炎)、口僻(贝尔麻痹)、手足口病(普通型手足口病)、黄疸(淤胆型肝炎)、肝着/肝著(慢性乙型肝炎)、哮病/小儿慢性咳嗽病(咳嗽变异性哮喘儿童)、髓毒劳(骨髓增生异常综合征)、外感咳嗽病(急性气管炎)、肠癌(结肠恶性肿瘤)、胃癌(胃恶性肿瘤)、偏头风(偏头痛)、颈椎病(神经根型颈椎病)、腰痛(下腰痛)、蛇串疮(带状疱疹)和呕吐(胃肠手术后呕吐);非近3年发布的专家共识的3个病种,包括支肺痈(气管扩张症)、胃脘痛(慢性胃炎及癌前病变)和白疕(银屑病);非近3年发布的临床路径的7个病种,包括髓劳(急性早幼粒细胞白血病)、积聚(肝硬化)、黄疸(淤胆型肝炎)、肝癖(非酒精性脂肪性肝炎)、石淋(肾结石/输尿管结石/膀胱结石/尿道结石)、肾风(慢性肾小球肾炎)、慢性肾衰[慢性肾脏病3～5期(非透析)]。

此外,肺炎喘嗽(儿童肺炎)、尪痹(类风湿关节炎)、胎漏/胎动不安(先兆流产)、盆腔炎(慢性盆腔炎)、精癃(良性前列腺增生)、脾瘅(糖尿病前期)、消渴病(2型糖尿病)、髓劳(急性早幼粒细胞白血病)、肺癌(支气管或肺恶性肿瘤)、肝癌(肝或肝内胆管恶性肿瘤)和偏头风(偏头痛)11个待遴选病种存在英文指南的发表。

2.2.4 文献现况分析 81个病种报告了当前CNKI期刊和PubMed数据库中医药治疗该疾病相关中/英文随机对照试验(randomized controlled trial, RCT)数量,其中排名前5的病种是不寐(失眠症)、郁病(抑郁症)、郁病(广泛性焦虑障碍)、尪痹(类风湿关节炎)、骨痹(骨关节炎);以已发表RCT数量区间进行统计,RCT数量在1 000～5 000区间的病种10个,见图3;在500～1 000区间的病种10个,见图4;数量在500以下的病种50个,病种RCT数量分布如图5所示。

图3 RCT数量1 000以上病种情况

图4 RCT数量500～1 000之间病种情况

图5 RCT数量500以下病种情况

2.2.5 疾病的优先性 临床流行病学信息来源主要参考了由美国西雅图华盛顿大学卫生计量与评估研究所(institute for health metrics and evaluation, IHME)和《柳叶刀》杂志、世界卫生组织合作的全球观察性流行病学研究(global burden of disease,GBD)发 布的信息[2]。从中获得1990年至今中国人群的29个疾病的患病率、发病率及疾病负担,见表4。疾病负担以伤残调整寿命年(disability adjusted life year, DALY)指标统计。其中,疾病患病率排名前十的是偏头风(偏头痛)、积聚(肝硬化)、着痹(膝关节骨关节炎)、腰痛(下腰痛)、肺胀(慢性阻塞性肺疾病)、粉刺(寻常痤疮)、湿疮(湿疹)、四弯风(特应性皮炎)、消渴病肾病(糖尿病肾脏疾病)、郁病(抑郁症);疾病负担排名前10的是中风(缺血性脑卒中)、肺胀(慢性阻塞性肺疾病)、肺癌(支气管或肺恶性肿瘤)、腰痛(下腰痛)、胃癌(胃恶性肿瘤)、偏头风(偏头痛)、痴呆(血管性痴呆)、郁病(抑郁症)、着痹(膝关节骨关节炎)、胰腺癌(胰腺恶性肿瘤)。

表4 各病种临床流行病学情况

2.2.6 科技成果情况 40个待遴选病种共有124个中医药治疗疾病相关的科技成果奖项和既往支撑项目,整体科技成果数量最多的病种是肺胀(慢性阻塞性肺疾病),共计16项,奖项/项目数量≥5的有肺炎喘嗽(肺炎)、艾滋病(艾滋病)、肝积病(慢性乙型肝炎肝纤维化)、功能性肛门直肠痛(功能性肛门直肠痛)、白疕(银屑病)、郁病(抑郁症)、髓劳(急性早幼粒细胞白血病)、紫癜病(免疫性血小板减少症)。

其中国家科学技术奖和省部级科学技术一等奖19个,见表5。奖项数量≥2的有肺胀(慢性阻塞性肺疾病)、髓劳(急性早幼粒细胞白血病)、白疕(银屑病)、萎黄(缺铁性贫血)。四大学会科学技术一等奖23项,见表6。其中数量最多的是哮喘病(哮喘),共5项;奖项数量≥2的有4个病种,分别是肺胀(慢性阻塞性肺疾病)、消渴病(2型糖尿病)、郁病(抑郁症)、髓劳(急性早幼粒细胞白血病)。

表5 国家科学技术奖和省部级科学技术一等奖分布情况

国家科技重大专项、国重点研发计划、国自然科学基金重大(重点)项目、863计划和国科技支撑计划共计48项,见表7。其中国科技重大专项数量≥2项的有肝积病(慢性乙型肝炎肝纤维化)、便秘(结肠慢传输型便秘);国自然科学基金重大(重点)项目数量最多的是紫癜病(免疫性血小板减少症),有7项,其次是郁病(抑郁症)和白疕(银屑病),均为4项;国科技支撑计划项目数量最多的是肺胀(慢性阻塞性肺疾病),有7项;国家重点研发计划和863计划,项目数为2项的分别是脱疽(糖尿病足溃疡)和艾滋病(艾滋病);其他病种项目数量均为1项。中医药行业科研专项21项,见表8,其中项目数量≥2项的有功能性肛门直肠痛(功能性肛门直肠痛)和艾滋病(艾滋病),均为6项,肺炎喘嗽(肺炎)和肺胀(慢性阻塞性肺疾病),均为3项。

表7 国家科技重大专项/重点研发/国自然重点项目/国家科技支撑计划/863计划分布情况

表8 中医药行业科研专项分布情况

2.3 疾病委员会专家共识

针对推荐的5种疾病,各疾病委员会召开了内部专家共识会,均为大于80%参加会议人员同意,并达成共识。

2.4 确定待评价病种

中华中医药学会和中国中医药循证医学中心组织专家共识会议,会议邀请了临床专家和方法学专家,对初筛病种临床价值、证据支撑强度和各疾病领域病种推荐情况等方面综合考虑,建议水痘(水痘)、消渴病(2型糖尿病)、萎黄(缺铁性贫血)、骨痹(骨关节炎)、惊悸(惊恐障碍)、精癃(良性前列腺增生)、石淋(肾结石)、肝着/肝著(慢性乙型肝炎)8个病种暂不进入到下阶段的循证评价。

3 讨论

本研究基于《中医优势病种遴选和评价技术指导建议》,从疾病分类与代码、既往优势病种覆盖范畴、临床指南/共识/临床路径现状、文献现况分析、疾病的优先性、科技成果情况6个维度对中医治疗优势病种进行了系统的信息收集和初步的概况评估,并先后通过各疾病委员会内部专家共识及中华中医药学会和中国中医药循证医学中心外部专家共识,最终在筛选环节确定了93个病种,进入到下一步的循证评价。在各个维度的情况存在着不同的情形,下面将从各个维度逐一进行简要的讨论。

3.1 中医疾病分类与代码还需进一步建设

2018 年,世界卫生组织(world health organization, WHO)发布了国际疾病分类(international classification of disease, ICD)第11版。我国卫生与健康委员会在WHO发布的ICD-11基础上结合我国实际情况进行了本土化,并发布了ICD-11中文版,于2020年正式实施。ICD疾病分类在疾病的诊断和上报、病历的整理和分类、疾病医保报销编码方面起到了重要的作用,不仅便于卫生部门统计和管理患病人数、对疾病临床诊断的分类,还为病历信息的提取和采集提供了极大的便捷[3]。报告疾病分类与代码也为中医优势病种的出口和管理做了有效保障。然而,目前我国实际医疗应用场景多样复杂,临床用语尚未完全标准化;同时我国的医学体系极具有自身特色,中医药本身也有着非常鲜明的自身文化属性与医学传承[3]。在中医治疗优势病种疾病分类与代码确定过程中,尚存在一部分病种无法与ICD-11或病证分类相对应,例如“慢性间质性肾炎”尚无对应的ICD-11编码,其疾病在ICD-11分类为伴随感染或未感染的慢性肾小管-间质性肾炎;“糖尿病周围神经病变”在ICD-11中,也没有完全对应的病名,其编码到糖尿病性多神经病(8C03.0);中医疾病“肾劳”也无法找到与其对应的疾病分类或代码,对于以上情况,课题组采用了国家中医药管理局和国家卫生健康委员会印发的《中医病证分类与代码》和《中医临床诊疗术语》[4]以作补充。术语标准化对中医药可持续发展和交流都有着重要意义,同时也影响着疾病管理和统计,中医疾病分类与代码还需根据日常应用情景和实际需求,进一步建设和细化,以便于中医药优势的挖掘及传播。

3.2 既往优势病种覆盖范围较为全面

既往国家及各学会组织对中医药优势病种也进行了不间断的研究。2008年至2019年期间,国家中医药管理局组织重点专科协作组对中医各专科优势病种临床有效的治疗方法进行了梳理和总结,先后发布了共406个中医优势病种的诊疗方案及中医临床路径[5-8]。2020年,国家中医药管理局科技司、医政司发布关于推荐中医治疗优势病种、适宜技术和疗效独特的中药品种的通知。既往的中医优势病种研究工作结果覆盖范围已然较广,为即将开展的中医优势病种的遴选和评价奠定了较为坚实的研究基础;同时,虑及既往的中医优势病种的遴选和评价过程不透明,决策价值不明确,因此有必要在借鉴及充分利用以往研究成果基础上,对中医优势病种进行更深入、全面的回顾和评价以更好地挖掘中医药优势。在此次初筛阶段中,94%(94/101)中医优势病种在既往优势病种覆盖范畴,反映既往优势病种覆盖范围较为全面,也显示所筛选结果具有较为坚实基础。此外,相较前中医优势病种筛选,此次筛选重新研制了中医优势病种遴选和评价技术指导建议,进一步优化、明确中医药治疗优势病种遴选和评价步骤及方法,从多角度涵盖了遴选和评价的不同方面,并结合丰富的临床实践经验和专家共识,具有重要的决策价值和推广应用价值。

3.3 疾病负担信息的研究和收集需要加强

面对当前不断增加的卫生服务需求,如何将有限的卫生资源得到充分合理的利用,是各个国家在卫生决策过程中都需要面临的问题,通过对疾病患病率、疾病负担、发病率、病死率的研究来确定需要优先解决的卫生问题,进而对卫生资源进行优化配置,可以提高卫生系统的效率、公平性和可行性,更好地满足人们的健康需求。但是,目前在我国各相关网站无法获得近5年中国该疾病人群临床流行病学信息,信息的缺失使得疾病负担研究结果不够全面。研究提示未来还需要加强卫生流行病学信息的研究和收集,确保我国疾病负担的研究结果更加精确和完善,从而有助于卫生规划的制定,卫生政策的形成,进而为进行合理的卫生决策提供可靠的科学依据。

3.4 循证研究证据和科技成果积累不断丰富

随着循证医学在我国的引入和应用,其对我国医学发展的重要价值也逐渐显现。循证医学的实施不仅有助于我国卫生决策向科学化的转变,同时也促进了我国疾病治疗及临床研究趋向更科学和更规范的发展。其中基于系统评价证据和平衡利弊措施的推荐意见制定的临床指南,临床经验丰富的专家意见和患者需求的专家共识,以及以循证医学证据和指南为指导为某疾病建立系统及标准化治疗模式和程序,促进疾病管理,提高资源利用的临床路径,这三者的数量一定程度上可以反映中医药对于该疾病临床研究的成熟度;与此同时,通过统计作为证据金字塔尖的随机对照试验的数量,可初步了解待遴选疾病的中医药证据现状。初筛阶段是对相关内容的初步统计,从上述结果,整体呈现中医药在不同疾病的证据及研究现状。虽然不同病种存在一定数量的研究可供参考,但部分疾病指南更新滞后,此外其证据质量尚不清楚,还需进入评价阶段进一步评价。

科技成果是财政投入产出的主要体现形式之一,是科技创新能力和综合实力的直接反映;科技成果奖项激励更多的人才投身中医药创新研究,推动中医药科技的全面进步和发展。目前,中医药治疗疾病相关的科技成果奖项和既往支撑项目数量较可观,反映了部分疾病通过前期研究取得了一定的科技成果,但其转化及应用情况,尚不清楚,还需未来进一步研究。

4 结语

本文作为中医优势病种的遴选和评价三个环节中的第一个环节:筛选过程的介绍,较为系统和全面地总结及反映了当前中医药领域中各疾病在各维度的研究现状。通过筛选,可以了解中医药领域的研究进展和发展趋势,以及各疾病在中医治疗上的应用和适应性。全面和系统的筛选分析有助于更好地了解中医药的作用和优势,并进一步拓展中医药治疗的范围,提高中医药治疗的应用。

本研究尽可能简明扼要地呈现各维度的筛选结果,客观总结中医药治疗优势病种筛选过程。但是,本研究尚存在以下不足,首先,在筛选过程中,通过对每个疾病纵向和该疾病领域横向的定性比较,综合考量和推荐,定性的判断可能导致研究中存在一定的不确定性和主观性;其次,因部分疾病或疾病领域本身特点,在研究数据收集和分析方面存在困难,因此最终推荐结果的准确性和严谨性有限,还需进一步地评价;最后,中医药治疗优势病种筛选工作本身的繁冗和筛选病种数目较多,相关研究体量庞大,研究过程中虽然尽可能客观总结描述初步筛选阶段结果,但也难免会存在一些纰漏。

综上,通过对中医优势病种的遴选和评价中的筛选过程的研究结果的总结,希望能为未来中医药治疗优势病种研究开展的方向和重点提供参考,为下一阶段更科学评价中医药治疗优势病种的优势作用、优势定位和证据水平奠定研究基础,助力中医药治疗优势的挖掘。