多层次视角下我国罕见病用药保障研究

韩 朦，兰娅菲，王佳洛，王涵熙，褚淑贞

(中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心，江苏 南京 211198)

罕见病是国际公认的公共健康问题，虽然其发病率低，但大部分罕见病有危及生命的可能，患者群体对社会有极高的依赖度，因此需要政府和社会为其提供医疗保险制度的支持[1]。据2021年数据统计，我国有2000万左右罕见病患者，有治疗药物的占5%[1]。因此，如何提升罕见病药物的可负担性成为了近年来行业、政策和患者关注的重点。我国《药品管理法(2019版)》第三条规定：“药品管理应当以人民健康为中心，坚持风险管理、全程管控、社会共治的原则”。通过“社会共治”原则，多元主体参与药品治理的法律地位得以确立。在传统视角下，罕见病用药保障问题主要依赖于政府和市场两种机制。然而，由于政府和市场会存在失灵现象，单纯依靠政府或市场无法从根本上解决罕见病用药保障问题。因此，政府、企业和社会公众分别代表着政府力量、市场力量和社会力量，从不同方面影响着罕见病用药保障的整体效果。

笔者通过梳理发现，目前我国正积极探索罕见病用药保障，其过程大致会经历基本医疗保险、大病保险、补充商业健康保险、医疗救助等多层保障途径[2]。因此，本文站在多层次角度，剖析我国多层次罕见病用药保障现状，找到其中存在的问题，并提出相应的完善建议。

1 我国多层次保障现状

1.1 基本医疗保险

近年来，随着人均GDP的快速增长，每年都有更多的罕见病药物被纳入医保。截至2021年末，已有治疗34种罕见病的66种药物被纳入国家医保目录，在这66种罕用药中，有10种享受国家医保目录甲类报销，用于10种罕见病适应症，患者使用时无需先行自付；还有56种药物享受乙类报销，患者使用时需按照各省市医保政策内容先行支付相应比例的药物费用[2]。另外，值得注意的是，其中27种罕见病的52个治疗药品属于我国《第一批罕见病目录》，但是14种罕见病药物所治疗的7种疾病尚未被收录，部分罕见病用药治疗负担重[2]。见图1。

图1 我国医保目录罕见病保障情况

1.2 大病保险

城乡居民大病保险在基本医疗保险的保障基础上，对高值罕见病用药给予进一步保障，以减少患者因病致贫的现象。结合各地经济发展水平、医保基金统筹能力等因素的考虑，大病保险对罕见病群体的保障力度也各不相同[3]。目前，陕西、山东、上海、宁波、青岛将部分罕见病高值药合规费用纳入了当地大病保险报销范围，安徽省则将不设限制，将全部罕见病药物费用纳入大病保险保障。同时，浙江省、成都市以大病保险筹资为基础，设立了罕见病专项保障基金，可叠加执行，或以报销待遇高的方案来执行，提高了罕见病患者保障力度[2]。见表1。

表1 部分地区大病保险对罕见病的保障内容

1.3 补充商业健康保险

对一些常见罕见病，其药品价格相对较低，这些药物正在逐渐被纳入到基本医疗保障中，而面对价格高昂的罕见病药物，很多难以被纳入医保目录，患者不得不面临“有药无保”的困境，因此需要动员各方力量，其中，补充商业健康保险(惠民保)开始走进大众视野。2020年2月中共中、央国务院下发的《关于深化医疗保障制度改革的意见》[2]中明确指出，要鼓励商业健康保险发展，补充健康保险产品供给，在政策的引导下，政策型商业保险(简称“普惠险”)趁势而起。然而不同地区的惠民保产品对罕见病的保障范围和力度都有不同。本文梳理了截止到2021年6月1日全国136个省级和市级惠民保产品的相关保障细则，筛选出57个在保障内容中明确提出包含罕见病的惠民保产品。

2021年起，部分惠民保将罕见病药物费用补偿单独列入产品保障细则，以此为亮点进行大力宣传。还有部分惠民保产品设立罕见病专项保障条款，报销比例大约为50%～70%，通常会设置免赔额和封顶线，且大多产品对罕见病既往症患者设有较高准入门槛，例如杭州“西湖益联保”、深圳“重特大疾病补充医保”、惠州“惠医保”等。见表2。

表2 普惠险参与罕见病保障情况

1.4 医疗救助

为了保障和促进贫困人口或困难群体获得基本卫生服务和恢复健康，政府会对其进行相应补助。佛山市作为将《第一批罕见病目录》中的病种全部纳入医疗救助范围的首个地级市，把基本医保外罕见病患者的门诊专用和治疗性食品费用也纳入了医疗救助范围。佛山市综合考虑罕见病人数摸底情况、药品目录的范围及费用及医疗救助资金的承受能力等，对2020年的罕见病医疗救助资金进行测算及安排，见图2。为确保基金的安全和可持续性，佛山市规定了罕见病的享受条件，设置了80%的救助比例和30万元的年度救助限额[2]。佛山市的罕见病保障政策跳出国家医保目录的局限，为更多患者提供接受治疗的机会。在经过基本医保、大病保险、补充性商业健康保险的保障之后，极大地减轻了佛山市罕见病困难患者家庭的经济压力。但是，佛山市医疗救助的主要目标人群是收入型贫困群体，对因罕见病导致的支出型贫困群体的保障有限。另外，由于资料审核公示周期较长，患者垫付资金压力大，因此佛山市医疗救助对罕见病患者的保障仍然亟需解决的问题。

图2 佛山市医疗救助保障流程图

2 存在的问题

2.1 各层次之间衔接不够完善

目前，我国各层次罕见病用药保障仍存在几点矛盾：多层次保障涉及多个支付主体，如何在层层化解的过程中确定和管理患者的个人自付上限；各地补充商业健康保险是否将基本医疗保险、大病保险的起付线纳入赔付范围尚不统一；医疗救助是否应将商业保险的免赔额纳入救助范围[5]。医疗救助政策要求患者在基本医疗保险、大病保险、商业保险等各层保障之后才能申请救助，这要求医疗救助系统与其他支付方的支付系统有效连接，确保患者登记信息、购药、报销信息在各系统间实现一体化管理。另外，以佛山市医疗救助为例，其筹资来自多级财政分担，额外为当地罕见病增加筹资反而导致各级财政责任难以划分，容易出现责任推诿；统筹层次目前仍以县区为主，人口基数小，困难患者家庭问题仍待解决[4]。

2.2 各地多层次保障落地执行力度存在较大差异

不同地区对罕见病用药保障的差异性，也成为了困扰罕见病群体的一大难题。地方探索严重依赖当地经济发展水平、政策出台速度以及当地社会文化传统影响，在各地基本医疗保障的框架内，基本医疗保险、大病医保、医疗救助的待遇水平受限于已有的政策框架，难以对罕见病患者做特殊的保障政策调整。各地在待遇水平上的差异可能导致在部分地区，罕见病药物仍有较大支付缺口：部分地区基本医疗保险年度支付上线仅为4万，大病保险可低至10万，医疗救助少则仅有1万元[5]。这种地区之间的不平衡导致了很多“为药移民”情况的发生。

2.3 廉价罕见病药物供应难以保障

在多层次罕见病用药保障中，我国重点关注了罕见病高值药物的保障问题。面对价格高昂的罕见病药物，很多患者被迫采取间断用药、不足量用药的方法，因此影响了疗效。然而也有部分价格相对低廉的罕用药被逐步纳入医保目录，但正是由于较低的价格以及较小的销售市场，很多企业缺乏积极性，放弃生产低价罕见病药物，出现断供、停产的现象，部分患者面临用药荒[5]。

3 建议

3.1 夯实已有保障基础，充分发挥社会力量

继续推进个人账户、全民参保等重大制度性改革，重点发挥普惠型商业健康保险、医疗救助和慈善捐助的功能。商业健康保险、医疗互助、慈善捐助的保障机制均较为灵活，在减负形式上，既可以进行费用报销，也可以如惠民保赔付、网络慈善募捐等进行一次性给付。另外，加强社商合作，积极培育罕见病参保群众的风险意识和自我健康管理意识，促进商业保险公司提升精算能力、风控能力，以及对医疗服务和药品供应的整合能力，利用好市场机制的作用，注入社会力量，共同推动多层次罕见病用药保障体系的发展。

3.2 明晰多方职能定位，提高罕见病统筹层次

实现罕见病保障的省级统筹，关键在于明晰“利益的分割”[6]。我国各地区经济发展存在明显的差异性，在罕见病省级统筹推进过程中，医保利益方涉及参保个人、医疗机构、患者、企业和政府，是个多方博弈场，提高统筹层次代表着打破既定的利益格局[7]。因此，要结合自身情况，提高统筹层次，实行省级管理，划分区域制定保障模式，允许各地根据当地的年龄结构、不同病种罕见病的发病率等情况，规划具体的罕见病保障标准，以防止大量城乡居民到省内流动地或居住地参保现象的发生，促进公平和效率。

3.3 以政策为引导，鼓励民营企业或实验室参与低价药物生产

调动企业生产积极性，激励其在低价药物供应中的作用，离不开政策支持。一是发挥政府在医保和招标采购体系中的干预作用，降低对低价罕用药门诊报销和招标采购过程中的降价要求，提高企业生产、供药的积极性。二是由政府根据企业资质和规模，指定1-2家企业集中生产罕用药，并为其提供稳定的市场销售渠道。同时，可以试点由科研院所或高校实验室参与工艺相对简单的罕用药生产过程，建立常见罕见病药物数据库，进一步推动罕用药的可及性。