2018年11月FDA批准新药概况

2018年11月，FDA批出6个新分子实体：实体治疗肺癌药品Lorbrena（lorlatinib）、治疗慢阻肺药物Yupelri（revefenacin）、抗菌药物Aemcolo（利福霉素）、治疗白血病新药Xospata（gilteritinib）、治疗白血病药品Daurismo（glasdegib）和抗癌药Vitrakvi（larotrectinib），以及1个新生物制剂：治疗罕见病新药Gamifant（emapalumab-lzsg）。

1 Lorbrena（lorlatinib）

Lorbrena属于第三代 ALK 酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者是在接受克唑替尼（第一代ALK抑制剂）及至少一种其他ALK抑制劑治疗后病情仍有进展，或者接受第二代ALK抑制剂alectinib或certinib一线治疗后病情仍有进展的患者。

2 Yupelri（revefenacin）

Yupelri被批准用于慢性阻塞性肺病（COPD）患者的维持治疗。COPD是一种发病率上升的慢性炎症性肺部疾病，主要症状为呼吸困难，咳嗽，多痰等。它是由于长期暴露在刺激性气体或颗粒物质中导致，致病危险因素的来源包扩吸烟、室内和室外空气污染，以及职业性灰尘和化学品。Yupelri是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），它具有高度的肺特异性，在每日只用一次的情况下，能够保持长久的支气管扩张。

3 Aemcolo（利福霉素）

Aemcolo获批用于治疗成人旅行者腹泻，这种腹泻由非侵袭性大肠埃希菌引起，不伴有发烧或血便，其定义是一个人在 24 h内有 3 次或 3 次以上的未成形大便。它是由多种病原体引起的，但最常见的是在食物和水中发现的细菌。风险最高的目的地是亚洲大部分地区以及中东、非洲、墨西哥和中南美洲。

4 Xospata（gilteritinib）

Xospata被批准用于治疗存在FLT3突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。AML是一种疾病进展迅速的血液癌症，癌变细胞不断增殖和积累，会导致正常细胞的生成受阻，患者需要持续接受输血。Xospata属于第二代FLT3酪氨酸激酶抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用，通过抑制FLT3的信号传递，将会抑制上述两种FLT3基因突变引起的肿瘤增生。

5 Daurismo（glasdegib）

Daurismo获批与低剂量阿糖胞苷（LD-AC）联合治疗新确诊的75岁以上或因同时存在其他疾病不适合使用高强度诱导化疗的急性髓性白血病（AML）成年患者。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。Daurismo是FDA批准的第一款，也是唯一一款治疗AML的口服Hedgehog信号通路抑制剂。

6 Vitrakvi（larotrectinib）

Vitrakv是一种口服选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂，被批准用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，它是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法，能治疗软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、肺癌、黑色素瘤、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌、胰腺癌等17种肿瘤。

7 Gamifant（emapalumab-lzsg）

Gamifant被批准用于治疗难治、复发性的在接受常规疗法后病情继续进展或对常规疗法不耐受的原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）儿童或成年患者。干扰素γ（IFNγ）的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，Gamifant是一种IFNγ的单克隆抗体，能够与INFγ结合并且中和它的作用。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）