美国食品药品管理局批准重组C1酯酶抑制剂（ruconest）治疗遗传性血管性水肿

齐 婧 摘译 连 石 审校

美国食品药品管理局（FDA）已批准了第一个血浆重组C1 酯酶抑制剂（ruconest)用于治疗青少年及成人的遗传性血管性水肿急性发作（hereditary angioedema, HAE）。HAE 是一种罕见的并有潜在生命危险的基因异常性疾病，导致患者C1 酯酶抑制剂缺陷。这种具有复发性、自限性的水肿主要发生在四肢、肠道、面部及咽喉。若呼吸道肿胀不立即治疗可致命。

50 IU/kg 的ruconest 可恢复血浆中具有功能的C1酯酶抑制剂的水平，从而可治疗HAE 的急性发作，FDA 于7 月17 日正式予以批准。FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Karen Midthun 认为ruconest是HAE 患者治疗的重要选择。ruconest 的安全性及有效性在一项对44 例成年及青少年急性发作患者的多中心对照临床试验中得到证实。但由于喉部水肿患者的人数有限，因此ruconest 治疗伴喉部水肿HAE 患者的疗效尚不明确。Anthony•Castaldo（非营利性遗传性血管性水肿协会的主席）在Salix 的新闻发布会上指出，ruconest 是FDA 认可的治疗由HAE 引起的疼痛和减弱HAE 发作的又一选择。

ruconest 最常见的不良反应（发生率＞2%）有头痛、恶心和腹泻。禁用于对兔及相关物质过敏的患者和对C1 酯酶抑制剂有速发的危及生命的过敏反应史的患者。有报道显示对于有留置静脉导管、血栓病史、动脉粥样硬化、口服避孕药或某些雄激素、病理性肥胖和瘫痪等危险因素的患者，推荐剂量的C1 酯酶抑制剂可导致严重的动静脉血栓。因此对有血栓栓塞危险因素的患者需在用药中及用药后密切监测。