·药讯撷萃·

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FDA批准基因泰克Xolair用于荨麻疹治疗

2014年3月21日，罗氏下属子公司基因泰克称，美国FDA批准奥马珠单抗（Xolair）用于治疗慢性特发性荨麻疹（CIU）。新的适应证适用于H1抗组胺药治疗且仍有症状的12岁及以上患者。在此之前，H1抗组胺药是唯一获批用于治疗CIU的药物，但大约一半的患者对这类药物响应不充分。

CIU的诊断为当荨麻疹发生没有可识别原因、自发出现、并且超过六周会再次发生。CIU会引起肿胀、严重搔痒、疼痛及不舒服等症状，可能会持续数月甚至数年。在美国，大约有150万人患有CIU。妇女的发病率大约是男性的两倍，症状大多发生在20岁至40岁之间。“慢性特发性荨麻疹很难管理，因为它的病因不清楚，其它获批药物对许多患者没有足够的疗效，”基因泰克首席医疗官及全球产品发展主管、医学博士Sandra Horning说：“我们很高兴奥马珠单抗能作为一种新的选择用于治疗这种严重皮肤疾病。”

奥马珠单抗最早于2003年获准用于治疗中至重度哮喘。2007年，FDA要求仅限于在医生诊室中使用这种药物，目的是监测潜在重度过敏反应；同时增补了一项加黑框警告。

奥马珠单抗是首款生物药物，也是H1抗组胺药以来FDA批准的首款用于治疗CIU的药物。奥马珠单抗被批准用于12岁及以上使用H1抗组胺药治疗但仍有症状的CIU患者。奥马珠单抗不能用于治疗其它形式的荨麻疹，也不能用于12岁以下儿童。

奥马珠单抗治疗CIU的有效性及安全性基于基因泰克的两项临床研究ASTERIA I和ASTERIA II研究的结果，这两项研究都是在2013年11月的欧洲皮肤与性病学会年会上公布的。在这些研究中，12岁至75岁的患者接受奥马珠单抗150mg、300mg或安慰剂治疗。奥马珠单抗与安慰剂每隔4周给药一次，ASTERIA I的试验周期为24周，ASTERIA II的周期为12周。此外，在开始使用奥马珠单抗之前，患者继续接受一直所使用的H1抗组胺药。

奥马珠单抗是由基因泰克和诺华制药公司联合研发的，在美国由这两家公司联合销售。

来源：丁香园 2014-03-25

Marizomib孤儿药资格获批

Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的独占期以及其他利益。

“我们很高兴FDA授予marizomib孤儿药资格，用于多发性骨髓瘤患者的治疗。”Triphase公司创始者、主席兼CEO Frank Stonebanks说：“尽管患有顽固性多发性骨髓瘤的患者在接受药物治疗后生存期得以延长，生活质量也得到了改善，但是他们仍然需要一个新的治疗方案。我们很兴奋能看到marizomib的出色治疗效果，希望marizomib可以改进传统的治疗模式，将急性疾病治疗转变为慢性可控疾病治疗。”

来源：中国科学报 2014-03-05

FDA批准首款长效重组凝血因子IX制剂用于B型血友病患者

2014年3月28日，美国FDA批准Alprolix（重组凝血因子IX Fc融合蛋白）用于患有B型血友病的成人及儿童患者：

·控制和预防出血发作

·围手术处理

·常规预防或减低出血发作频数

在预防或减少出血频次方面，Alprolix是首款旨在减少注射频次的B型血友病治疗药物。对有诱导免疫耐受性乙型血友病患者不适用Alprolix。

Alprolix被批准用于帮助控制和预防出血，管理手术期间的出血及预防或减少出血发作频次（预防治疗）。Alprolix由与蛋白质片段Fc（在抗体中被发现）相连的凝血因子IX组成。这使得这款产品作用时间更长。

“这款产品的批准为B型血友病患者的出血治疗与预防提供了另一种治疗选择。”FDA生物制品评价与研究中心主任Karen Midthun医学博士说。

B型血友病是一种伴性遗传性凝血障碍，发病患者主要为男性，它由凝血因子IX基因缺陷引起。B型血友病在美国大约影响3300人。患有B型血友病的人会经历严重出血的反复发作。

Alprolix的安全性及有效性在一项多中心临床试验中获得评价，该试验对比了两种预防治疗方案。总共有123名年龄12至71岁的严重B型血友病受试者参与，随访时间长达一年半。研究证实了Alprolix在出血发作预防和治疗及接受外科手术患者围手术期管理显示有效性。临床试验中未发现有安全性问题。

Alprolix的适应症获得了FDA孤儿药资格，Alprolix由百健艾迪生产。

来源：Firstword Pharma 2014-03-28