2023年5月FDA批准新药概况

2023年5月，FDA批出2个新生物制品和6个新分子实体，分别为治疗法布里病药物Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）、缓解女性更年期症状药品Veozah（fezolinetant）、治疗干眼症药品Miebo（perfluorohexyloctane）、治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤药物Epkinly（epcoritamab-bysp）、新抗菌药品Xacduro（舒巴坦/度洛巴坦）、用于辅助前列腺癌检测的靶向显像剂Posluma（flotufolastat F 18）、口服抗新冠病毒药Paxlovid（奈玛特韦/利托那韦）和治疗心力衰竭药品Inpefa（sotagliflozin）。

1 Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）

Elfabrio为注射液，被批准用于治疗法布里病成年患者。Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法，是一种在植物细胞培养中表达，并通过化学修饰稳定的重组a-半乳糖苷酶A，具有更长的半衰期。

2 Veozah（fezolinetant）

Veozah为口服片剂，被批准用于治疗由更年期引起的中度至重度血管运动症状（vasomotor symptoms， VMS），即潮热。Veozah是一款选择性神经激肽3（neurokinin 3， NK3）受体拮抗剂，通过阻断NK3受体与Kisspeptin/神经激肽/强啡肽神经元的结合，调节大脑体温调节中枢（下丘脑）的神经元活动，以降低绝经相关中重度VMS的频率和严重程度。

3 Miebo（perfluorohexyloctane）

Miebo为滴眼液，被批准用于治疗干眼症的体征和症状。Miebo的活性成分为全氟己基辛烷，是一种半氟化烷烃，其是利用无水药物递送技术EyeSol开发的一款产品，在泪液膜的气液界面处形成单层，这可以预期减少蒸发。EyeSol技术可提高传统水不溶性或不稳定药物的溶解度和稳定性。

4 Epkinly（epcoritamab-bysp）

Epkinly为注射液，被批准用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma， DLBCL），包括由惰性淋巴瘤发展而成的DLBCL以及高级别B细胞淋巴瘤，这些患者已经接受过2种或多种系统治疗。Epkinly是一种免疫球蛋白G1双特异性抗体，该产品利用DuoBody-CD3技术旨在使细胞毒性T细胞具有选择性，以引发针对靶细胞的免疫应答，即将T细胞上的CD3和B细胞上的CD20同时结合，并诱导T细胞介导的对CD20+细胞的杀伤。

5 Xacduro（舒巴坦/度洛巴坦）

Xacduro为注射用粉末，被批准用于治疗由鲍曼不动杆菌-醋酸钙复合体的敏感菌株引起的医院获得性细菌性肺炎（hospital-acquired bacterial pneumonia， HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（ventilator-associated bacterial pneumonia， VABP）的≥18岁的患者。须注意，Xacduro不适用于治疗由除不动杆菌敏感分离株以外的病原体引起的HABP/VABP。Xacduro是由舒巴坦和度洛巴坦组成，舒巴坦为b-内酰胺类抗生素，负责杀死鲍曼不动杆菌，而度洛巴坦为新分子实体，是一种广谱的b-内酰胺酶抑制剂，保护舒巴坦不被鲍曼不动杆菌产生的酶降解。

6 Posluma（flotufolastat F 18）

Posluma为注射液，被批准用于前列腺癌男性前列腺特异性膜抗原（prostate specific membrane antigen， PSMA）阳性病变的正电子发射断层扫描（positron emission computed tomography， PET），适用于有疑似转移需要初步确定性治疗的候选患者，或因血清前列腺特异性抗原（prostate specific antigen， PSA）水平升高而疑似复发的患者。Posluma是一种优化的、高亲和力的PSMA靶向分子，可以与表达PSMA的细胞结合并被其内化。通过放射性同位素氟-18（18F）的标记，使得此分子能够对前列腺和已有前列腺癌细胞扩散的其他身体部位进行PET成像。18F放射性同位素所产生高质量的PET影像有助于有效检测疾病。

7 Paxlovid（奈玛特韦/利托那韦）

Paxlovi为口服片剂，被正式批准用于治疗轻至中度COVID-19的成年感染者，这些患者处于进展为严重COVID-19的高风险之中。Paxlovid是奈玛特韦和利托那韦的组合包装，其中奈玛特韦是新冠病毒主要蛋白酶Mpro（也称为3CLpro或nsp5蛋白酶）的抑制剂，抑制该酶后无法处理多蛋白前体，从而阻止病毒复制，而利托那韦是人类免疫缺陷病毒1型蛋白酶抑制剂和细胞色素P450（cytochrome P450， CYP）3A抑制剂，抑制CYP3A介导的奈玛特韦代谢，从而升高奈玛特韦血药浓度。

8 Inpefa（sotagliflozin）

Inpefa为口服片剂，被批准用于降低成年患者的心血管死亡、因心力衰竭而住院和紧急心力衰竭就诊的风险，这些患者患有心力衰竭，或患有2型糖尿病、慢性肾病，并携带其它心血管疾病风险因子。Inpefa是钠-葡萄糖协同转运蛋白1（recombinant sodium/glucose cotransporter 1， SGLT1）和SGLT2双重抑制剂，抑制SGLT1减少了肠道对葡萄糖和钠的吸收，抑制SGLT2减少了葡萄糖和钠的肾脏重吸收，通过抑制这2种蛋白来帮助调节血糖水平并降低体重增加的风险。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）