FDA批准斑秃新药JAK3抑制剂LITFULO上市

近日，FDA批准辉瑞新药JAK3抑制剂LITFULO（ritlecitinib）上市，用于治疗12岁及以上严重斑秃患者，每日口服一次，批准剂量为50mg。这是FDA首次批准用于治疗青少年（12岁以上）严重斑秃的药物。

LITFULO是JAK3和TEC家族激酶的抑制剂，LITFULO对JAK3和TEC激酶家族成员的抑制可能会阻断细胞因子的信号传导和T细胞的细胞溶解活性，这与斑秃的发病机制有关。FDA此次批准是基于临床试验的结果。临床2b/3期试验ALLEGRO入组了718例头皮毛发脱落50%或以上（通过脱发严重程度工具SALT测量）的患者，在18个国家和地区共118家研究中心评估了LITFULO的疗效和安全性。在这项关键性研究中，23%接受50mg LITFULO治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。分析显示，青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）使用LITFULO的疗效和安全性一致。在至少4%的LITFULO患者中报告的最常见不良事件（AE）包括头痛（10.8%）、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。ALLEGRO 2b/3期研究的全部结果已于2023年4月发表在《柳叶刀》杂志上。

耶鲁大学医学院皮肤病学副教授布列塔尼·克雷格罗博士（Dr. Brittany Craiglow）表示，虽然患者可能在任何年龄开始出现斑秃，但大多数人在十几岁、二十多岁或三十多岁时就开始出现症状，对于严重脱发的年轻患者来说，LITFULO是一种特别重要的治疗选择。据相关研究显示，大约每1000名美国儿童中就有1名患有斑秃。辉瑞全球生物制药业务总裁兼首席商务官Angela Hwang表示：“LITFULO是斑秃治疗的重要进展。斑秃是一种自身免疫性疾病，此前FDA未批准青少年治疗方案，而成人治疗方案有限，LITFULO或将有助于严重斑秃的青少年和成年人实现头发显著再生。”

LITFULO治疗斑秃的监管申请已提交至世界各国进行审查，包括中国、欧盟、日本和英国。