类风湿关节炎患者报告结局评估工具的研究进展

李强 曹梅娟

(杭州师范大学护理学院,浙江 杭州 311121)

类风湿关节炎(rheumatoid arthritis,RA)是一种病因未明的慢性、以炎性滑膜炎为主的系统性疾病,因其病程长,致残率高,病情反复等原因严重影响患者生理、心理和社会功能[1-2]。传统的医学模式注重将检验报告及临床结局作为RA患者治疗疗效、功能恢复及生存周期的评价指标,但这些客观指标并不能完全、精确、动态地反应患者病情变化。患者报告结局(patient-reported outcomes,PROs)是直接来自患者的任何有关其健康状况和治疗效果的报告,无需临床医生或其他人的解释[3],是患者对自身疾病、治疗、护理等表达个人看法和感受的媒介。随着医学模式的转变,越多越多学者发现将PROs与临床客观指标进行互补,将提高患者症状识别和报告率,可对病情变化及治疗效果的全面评价提供指导,在为患者制定个性化治疗方案及提升临床照护质量方面具有重要作用[4]。本研究将目前国内外RA-PROs工具的研究与应用综述如下,以期为促进临床治疗与疾病管理提供新思路。

1 RA-PROs的发展概述

至今尚未有一种标准意义的测量手段可作为评价RA患者疾病状态的“金标准”[5]。1978年针对RA功能状态测量开发的健康评估问卷残疾指数(health assessment questionnaire disability index,HAQ-DI)的问世,引发了RA评估领域的一场革命,此后不断地有与患者自我功能状态、症状负担和生活质量等相关的评估工具被研制与应用[6]。2016版欧洲抗风湿病联盟(European league against rheumatism,EULAR)关于RA患者管理的建议中,强调了PROs在RA患者评估中的重要性,指出及时有效地使用PROs提出有针对性的治疗方法,可以促进患者和医护人员之间的共同决策,并最终改善患者护理问题[7]。RA-PROs将捕捉患者主观感受作为症状评估和疗效评价的测量依据,提供了患者疾病状态更真实、可靠的数据,其价值越来越受到医疗照护从业人员的认可和重视[8]。

2 RA-PROs的临床应用价值

2.1提供丰富疾病重要信息渠道 将PROs作为患者疾病进程中的评估项目,可以丰富关于疾病重要结果的信息,有助于医护人员发现和识别治疗过程中容易被忽视的问题[9]。Landewé等[10]通过自我评估问卷和患者日记追踪收集RA患者院外病情数据时发现,主观疼痛引起的恐惧心理会导致患者改变或添加抗风湿药物造成“过度治疗”,而这一重要信息往往容易被忽视。基于PROs的评估可得到与患者疾病感受最直接的信息,通过将PROs信息融合于临床结果可实现更高质量的真正以患者为中心的护理。

2.2利于实施疾病病情动态监测 PROs结合信息化技术的应用可保障医护人员随时掌握患者院外关键病情数据动态[11],发现指标异常及时预警,辅助精准治疗,形成治疗、随访、居家信息等全流程化智慧管理。Leeb等[12]的研究表明,电子化的PROs可作为医护人员与患者间对话的媒介,通过PROs信息可弥补患者在2次就诊间缺失的有关疾病动态的资料来支持临床决策。如iMonitor应用程序[13]的开发不仅实现了RA患者症状的实时监测和个性化自我管理,PROs信息量化结果也可作为预约医师问诊的参考。

2.3优化医疗资源利用率 在信息医疗逐渐发展的情况下,慢病患者的疾病管理发生重大变化,远程医疗迅速介入。Mistry等[14]研究表明,基于PROs的远程医疗咨询服务系统可为疫情期间RA患者网络就诊提供便利。挪威一家医院将PROs用于对RA患者的远程监测[15],依据患者病情基线调查报告和疾病动态评定结果设定阈值预测疾病风险,远程评定患者是否有必要进行医院面诊与治疗。从当面就诊到远程医疗的突然转变中,PROs有助于确保我们实现对RA最佳疾病控制及医疗资源利用最优化[16]。近年来,PROs在临床应用价值中的作用日益突出,各种用于RA患者的PROs迅速发展,工具种类繁杂且质量参差不齐。如何对PROs评估工具进行科学系统的质量评价,以帮助使用者选择最佳工具,成为当前迫切需要解决的问题[17]。

3 RA-PROs评估工具

3.1功能状态量表 HAQ-DI由Fries等[18]于1978年开发,主要用于评估RA患者的日常生活活动状态,包括穿衣打扮、起床、饮食、行走、卫生、伸手、抓握、户外活动和性活动9个维度,每个维度都包括一个或多个特定条目共20个条目,总分60分。采用0到3级评分,0分表示毫无困难、1分表示有些困难、2分表示很困难或需要协助、3分表示无法完成,得分越高代表躯体功能活动度越差。HAQ-DI具有可靠的结构效度和重测信度,至少已翻译为28种语言在不同的文化环境中得到了应用,已被证实是一种有价值、有效和敏感的健康状况测量工具[19-20]。Hu等[21]通过133例RA患者测得中文版HAQ-DI的Cronbach′s α系数为0.963,信效度良好,其优点在于具有良好的心理测量学特征,且经过多年的修订与完善具有广泛的跨文化适用性。

3.2疾病动态量表

3.2.1患者数据指标常规评估值3(routine assessment of patient index data 3,RAPID3) RAPID3由Pincus等[22]于2010年在健康评估量表(HAQ)、疼痛视觉模拟评分(VAS)及患者整体评估表(PGA)的基础上研制,旨在评估RA患者的疾病活动度。单独量表的评分为0～10分,总分30分,RAPID3将疾病活动状态分为高度(>12)、中度(6.1～12)、低度(3.1～6)和缓解(≤3)。Zhang等[23]通过Spearman相关分析、Kappa检验对不同疾病活动度RA患者的RAPID3与28个关节疾病活动指数(DAS28)的相关性和一致性进行检验,结果显示2者显著相关(r=0.74～0.76)及中等一致性(Kappa=0.51～0.58),RAPID 3是监测中高度疾病活动度RA患者的可靠且方便的工具。而李灿等[24]研究发现,RAPID3与DAS28呈显著相关性(r=0.75),同时存在较好的一致性(Kappa=0.716),证明了RAPID3与传统的临床评估工具有着较强的相关性和一致性。RAPID3的局限性在于虽然突出了患者的疼痛和对自身情况的整体感知,但在评估患者时易受到其他疾病临床症状的影响,需要医务人员在使用时考虑患者自身情况及工具本身特性。

3.2.2中国RA患者报告的疾病活动度指数 (Chinese patient-reported activity index with rheumatoid arthritis, CPRI-RA) 2009年由中国中医科学院广安门医院风湿病团队研发[25],主要聚焦RA临床疗效评价、疾病监测与慢病管理等问题,旨在建立基于中国特色的RA-PROs,涵括躯体感觉、躯体功能、社会健康、心理状况4个维度共16个条目,Cronbach′s α系数为0.878。2017年韩蔓等[26]对量表进行了优化、修订和信效度分析,将原条目进行删减、合并,最终优化为11条目,结果显示量表总体Cronbach′s α系数为0.756,折半信度为0.733,优化后的量表较原量表更加简洁、实用性及操作性更强。CPRI-RA从患者报告的角度呈现中国患者特有的临床结局指标,有待进一步在临床应用中推广及验证,以期作为现有评估工具的一个补充。但量表也存在权重分配比重不合理,缺乏大样本多中心的调查研究,对低活动度患者不敏感等问题,仍需在长期的临床应用过程中进行磨合、验证及进一步修订。

3.2.3“FLARE”识别问卷(The‘FLARE’instrument) RA患者的疾病预后往往处于或症状短暂性发作,或持续性平稳的往复波动状态,而“FLARE”在英文中有着短暂爆发或突然加剧的意思。因此,国际RA临床研究组(outcome measures in rheumatology clinical trials,OMERACT)将RA发作定义为“患者无法通过自我管理实现对一定持续时间和强度下的疾病症状的控制,转而需要开始、改变或增加治疗的一种状态”,即 “FLARE”状态[27]。Berthelot等[28]于2012年研制的“FLARE”识别问卷,旨在检测当前或最近一段时间内的RA患者疾病活动状态。问卷有14个条目,采用Likert 6级评分法,“完全不符合”计1分,“完全符合”计6分,得分越高代表近期疾病活动状态越严重。王利等[29]将“FLARE”与实验室指标DAS28、CRP和ESR进行Spearman相关分析,结果“FLARE”值与临床病情活动性指标均有明显的相关性。同时,史雅锋等[30]将“FLARE”用于对患者个体化早期干预后,患者临床治疗满意度及护理满意度得到了明显提升。“FLARE”能够早期、准确、详实的了解患者病情和疾病相关影响因素,自开发以来,得到了众多研究者的青睐,现已被翻译为英语[31]、丹麦语[32]等多个语言版本,但未见国内标准“FLARE”识别问卷汉化信息。

3.3症状负担量表 Bristol RA疲劳多维问卷(the bristol ra fatigue multi-dimensional questionnaire,BRAF-MDQ)于2010年由Nicklin等[33]编制,旨在评估RA患者过去7 d内的疲劳水平,问卷用于对躯体(条目1～4)、生活(条目5～11)、认知(条目12～16)、情感(条目17～20)共4个维度疲劳状态的评定,总分70分。其中条目1采用0～10评分法,条目2采用0～7评分法,条目3采用0～2评分法,其余条目采用0～3评分法,得分越高代表疲劳程度越重, Cronbach′s α系数为0.944。高蕾等[34]对中文版BRAF-MDQ的信效度进行了验证,中文版量表将躯体、生活划分为一个维度,认知、情感划分为一个维度,量表内部一致性Cronbach′s α系数为0.956,组内相关系数(ICC)为0.962,躯体生活、认知情感维度的Cronbach′s α系数分别为0.929、0.948,表明问卷具有良好的信效度,可用于我国RA患者疲劳的评估。BRAF-MDQ的开发和评估,包括了对身体、生活、认知和情绪疲劳的明确维度界定,为探索影响RA患者不同疲劳维度的因果途径提供了机会,有助于临床医生能够根据患者自我报告档案单独定制疲劳管理计划[35]。但该问卷分数计算方式较为复杂,增加了使用者的工作量且对疲劳程度较轻的患者不敏感。因此,未来在改进问卷的过程中,可纳入患者的意见及建议,进一步优化量表条目和内容,以期更好地反映患者的真实情况。

3.4心理感受量表 RA自我效能量表(rheumatoid arthritis self-efficacy scale,RASE)于2001年由Hewlett等[36]研制出的RASE能够敏感测量健康教育及行为干预对自我效能的影响,量表包含28个条目,采用Likert 5级评分法,“强烈不同意”计1分,“强烈同意”计5分,总分为28～140分,得分越高代表患者自我效能越高。Primdahl等[37]将量表用于测定有计划的护理咨询对287例RA患者自我效能的影响,证明了护理咨询可以有效维持患者的自我效能水平,进而改善患者心理状况。赵上萍等[38]对RASE进行翻译、文化调试和信效度检验,结果显示Cronbach′s α系数为0.916,重测信度为0.719,具有较高的信效度。经过跨文化调试的RASE具有条目少、信效度高及易在临床开展应用等优点,适用于我国RA患者的自我效能的评估。但量表的汉化研究抽样范围只局限在一所三级甲等医院中,采用便利抽样法且样本量较小,下一步希望扩大样本量及多中心合作对该量表进行完善。

3.5生活质量量表

3.5.1生活质量-RA量表(the development of the quality of life-rheumatoid arthritis scale,QOL-RA Scale) 由Danao等[39]团队于2001年开发,用于评估RA患者的生活质量,量表由30个条目构成,患者对每个条目的问题只需做出是或不是的回答,每题1分,计分范围0～30分,分数越高说明其生活质量越差。Wilburn等[40]对量表进行了国际适应性调整、文化调试和信效度检验,结果显示英文版与原版的内部一致性为0.90～0.97,重测信度为0.85～0.99,量表填写过程花费约6 min,表明量表具有良好的信效度和可操作性。QOL-RA Scale目前已经成功地翻译成多种语言[41-42],因其简单、简短、易于自行或通过电话进行管理,因此非常适合在繁忙的临床实践环境中常规使用。目前鲜见规范的汉化版本,由于不同国家文化背景及生活习惯的差异,尚不能直接应用于评估我国RA患者。

3.5.2RA疾病影响指数(rheumatoid arthritis impact of disease,RAID) 2009年欧洲抗风湿病联盟开发出RAID量表[43],用于评估RA患者的生活质量,包含疼痛、功能评估、疲劳、睡眠障碍、身体健康、情绪健康和应对共7个维度,采用0～10级评分法,0分表示“无症状”,10分表示“症状极其严重”,得分越高提示生命质量越差。王金燕等[44]运用RAID的评估指标为RA患者制定护理方案,进行综合护理,结果发现患者身心状况明显改善且有助于护士更好的了解患者的感受,判断病情的缓解并帮助调整护理措施。Cheung等[45]验证了RAID在亚洲人群中的信效度,结果显示其Cronbach′s α系数为0.91,重测信度为0.84。RAID有着区分活动性和非活动性疾病的能力,良好的可靠性和对变化的敏感性以及评估领域的全面性。量表是专为欧洲人开发,其中某些问题是否也契合于中国文化,契合与于国内患者,需要研究者在未来研究工作中将其引入我国并进行汉化调试,以便用于评估我国RA患者生活质量。

4 思考与展望

4.1转变RA患者的评估理念 国内RA-PROs研究仍处于起步阶段,治疗效果的评价仍以实验室检查等客观指标为准,结局的评价仍以医生报告结局为主,未对患者报告结局和主观感受多加关注,忽略了捕捉与患者健康或相关的感觉或功能印象。近些年来,医疗服务更多的强调以患者为中心,RA患者作为治疗的主要接受者,在临床实践和研究中有必要将患者对于治疗的反应和感知进行认识与评价。医务人员迫切的需要转变传统的评估理念,更多的倾听患者的声音,鼓励医患共同决策,完成从“以客观指标为金标准”到“主客观结合共同评估,相互补充”的转变。

4.2扩充RA-PROs的评估内容 RA患者的生存质量受自身病理生理结构、临床症状、自身对疾病的认知及治疗期望等影响。不同疾病阶段患者的评估内容重点应不同,急性活动期的患者更注重整体的躯体症状如疼痛、晨僵、功能障碍等,慢性迁延期的患者应注重其心理状态及生活质量的满意度等。目前,对RA-PROs的研究集中在急性活动期的功能和疾病活动度障碍等领域,而对睡眠质量、工作能力和晨僵状态的评价研究较少。针对这些特异性疾病特征不够完善的评估,将影响患者生存质量的整体评估工作,这也是进一步研究开发的目标领域。因此,国内的量表开发应在关注传统评估领域的基础上,注重对患者更深入、更全面需求领域评估工具的开发,进而切实发挥PROs在促进症状早期筛查、优化症状精准管理、预测疾病预后等方面作用。

4.3推动RA-PROs的临床应用 尽管越来越多的临床实践应用已经证实PROs能带来改善患者就医体验、提高患者症状发现率、增强医患沟通等益处,但在融入实践过程中常会遇到一些障碍,其真正的临床价值尚未得到充分利用。未来可结合我国实际情况,在降低医护人员工作负荷的基础上,将PROs相关理论的介绍纳入医护人员的培训课程,加强医护对PROs的科学使用及结局数据的解释能力,从而获得无偏倚、高质量、真实可靠的患者健康数据,让更多的医护和患者了解和使用,促进PROs在我国RA领域的应用与发展。