多层次医疗保障视角下普惠型商业医疗保险提升罕见病药品保障水平的现状及对策

徐志浩，林艾灵，宣建伟

中山大学药学院医药经济研究所，广东广州 511400

根据罕见病数据库Orphanet 的数据，世界上大约有9 603 种罕见病，不同的国家/地区所划定“罕见病”的范围因国情而异，有些国家以患病率来定义罕见病，如美国、欧盟等，而有的国家以患病人数来定义罕见病，如日本，并不存在全球统一标准[1-2]。与其他疾病相比，由于每种罕见病患者数量少且信息匮乏，导致市场空间狭小，罕见病药品的价格不得不定价高昂以补偿研发成本。但结果是由于保障机制不完善，大部分患者难以仅靠基本的保障水平就可以实现可及可负担，这使得本来就狭小的市场容量得不到充分利用，进而降低罕见病药品的投资回报率，反过来抑制药品的研发。 在保障机制不完善的情况下，罕见病药品研发成为了高风险领域，慢慢地变成创新药的“无人区”[3-4]。

这一恶性循环无疑让患者失去了一个又一个生的希望。截至2020年10月，有14 种罕见病的治疗药物已在我国上市，但均未被纳入国家医保目录[5]。 未来几年，更多的孤儿药和新技术、新疗法有望在中国登陆，如何保障罕见病药物的公平、可及和可负担，是医疗保障领域亟待研究的重大课题[6-9]。

1 普惠型商业医疗保险（普惠险）现状概述

从解决罕见病药品保障的路径上，国家基本医疗保险或许是首个被寄予期望的方式。 但其坚持“千方百计保基本，始终坚持可持续”的基本原则，尽力而为，量力而行，牢牢把握“保基本”的功能定位，确保基金的基本平衡。在国家医保局针对高值药品的谈判中，年治疗费用超过30 万的药品基本都无缘谈判。所以针对高值或超高值罕见病药物， 国家基本医保的保障要么数量有限、要么程度有限，都不是长效机制。故靠任何一个单方力量解决罕见病高值药物的用药可及都不可能成为长效机制，“多层次保障体系”的建立势在必行。

2020年2月25日，中共中央、国务院印发的《关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5 号）着重提出加快发展商业医疗保险，丰富健康保险产品供给，探索罕见病用药保障机制。在2020年的全国两会上，由丁洁教授牵头提出的“关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议”，即：“1”是指首先将2018年发布的《第一批罕见病名录》相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下，进入省级统筹范畴；“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会资源、引进商业保险以及罕见病患者个人支付。 由此，普惠型商业医疗补充保险各地相继推出，成为有望支持罕见病高值药物市场准入，降低经济负担，提高可及性的又一创新模式事实上，商业健康险由来已久，但在不同国家中的定位却有所不同。 按类型来划分，商业健康险分为4 个类型：①替代型商业健康险，旨在为被公共健康保险排除在外或选择退出公共健康保险的高收入人群提供保障，如德国和美国；②补充型商业健康险，旨在增加对私立医疗机构服务的可及性，减少候诊时间，增加对服务提供者的选择性和服务便利性，如英国和澳大利亚；③费用补足型商业健康险，旨在提供公共保险中自付费用的补偿，降低自付费用的负担，如法国和韩国；④服务补足型商业健康险，旨在提供公共保险未覆盖的医疗服务保障，拓展福利包，如荷兰和加拿大[10-11]。我国商业健康险的定位功能更接近后两者，旨在为罹患重大疾病患者减轻自付费用负担。但传统商业健康险的保费高，普通收入的个体难以承担，或者虽可以承担，但获得感不强，因为参保人群小，基金池不足以提供更大范围的医疗保障。所以普惠险商业医疗保险有别于传统的商业医疗险。实际上，普惠险的概念来源于普惠金融。根据联合国的定义，普惠金融是指以合理成本普遍获得由各种健全和可持续机构提供的广泛金融服务[12]。 鉴于此，普惠险相较于传统商业健康险有几个特点：①政府承担统筹主导或指导职能，对保障方案提出建议，对参保情况进行扩面支持，并对产品的运营进行管理监督。这种政府站台的方式为普惠险带来了公信力优势，同时允许有既往症的患者参保，有利于扩大参保规模。②普惠险的保障内容和国家基本医疗保险的保障内容高度衔接，旨在提高医疗保障的深度和广度。③普惠险采取自愿参保的方式，其运营模式符合经济学中完全竞争市场的规律，某种程度上不利于形成庞大且稳定的筹资人群。④保费低，且没有风险保费，对不同群体实行几乎统一的保费标准。⑤绝大多数城市采用“一城一策”模式，为城市专属定制产品，故又称“城市定制型商业医疗保险”，少数城市则采用“一城多策”，设计不同且相互独立的保险产品。

普惠险的保障内容分为医保目录内的门诊、住院费用经由基本医疗保险、大病保险、医疗救助等报销后医保范围内仍由个人负担的部分，和医保目录外高值特药，几款典型惠民保的保障方案见表1。 其中对于罕见病的保障一般通过设置特药目录来覆盖一定范围的罕见病药品。 截至2021年1月底，全国共有23 省(直辖市、自治区)推出103 款类似产品，其中肺动脉高压、多发性硬化和克罗恩病是3 种最常出现在特药目录的病种[13]，见表2。 在最新的《“十四五”全民医疗保障规划》（国办发[2021]36 号）中，“鼓励商业健康保险发展”被着重强调。

表1 我国几款典型惠民保的保障方案

表2 普惠险中罕见病药品覆盖情况

2 提升我国普惠险保障罕见病药品水平的几点思考

普惠险作为一种新兴的医疗保险筹资模式，有望通过其独特的运行机制探索罕见病药品的创新支付模式，降低罕见病药品对于患者的经济负担，提高可及性。 但普惠险对于罕见病药品的保障水平及其影响因素尚缺乏研究，故笔者从保险供给方的视角对普惠险保障罕见病药品水平的未来发展方向进行探讨。

2.1 扩大参保、筹资规模

普惠险参保及筹资规模的扩张是可持续发展的关键。我国商业健康保险在基本医疗保险支出中的占比较低。数据显示，美国是商业健保发展最快的国家，其商业健康保险的占比高达64%，巴西、德国、英国商业健康保险的占比分别为50%、39%和20%，我国则仅为10%[14]。普惠险是一个非常年轻的险种，问世短短几年，还处在积累经验的初级阶段。 普惠险之所以普惠，是因为保费亲民低廉，是大多数人都可以负担得起的险种，并非传统意义上只有富人才负担得起的商业健康险。但这种运营模式也在实施中对可持续性带来了挑战。 首先，与基本医疗保险不同，患者可自愿购买普惠险，难以达到覆盖全人群的程度。其次，普惠险采取的是“一城一策”或“一城多策”的模式，每一个城市制订自己专有的保险产品，基金统筹和给付限制在城市的范围，难以形成大的社会共济效应，这不仅抑制了筹资规模，而且参保人的逆向选择对基金运行平衡带来了风险，有些一城多策的城市还可能造成参保人对普惠险的理解混乱，重复和交叉保障实则是卫生资源的浪费。对于罕见病这种患病人群小的病种而言，大规模的共济保障尤为重要。 对此，我国多地正在探索用医保个人账户购买商业健康保险的模式，这不仅有助于解决个人账户资金使用效率低下、资金出现冗余的弊病，还可以提高筹资规模，保障基金运行可持续发展。 目前，重庆、浙江、上海等城市的人力资源和社会保障局已联合当地保监局发文，对个人账户购买商业健康保险的问题做了规定。 同时，可以考虑借鉴联盟模式带量采购以扩大议价能力的经验，发展地区性或省级统筹的普惠险产品，加强共济功能，提高保障水平。

2.2 加强与基本医保制度的策略性融合

普惠险需要协同基本医保进行深度的策略性融合，相互发挥特长与优势，促进卫生资源的合理分配。 基本医保制度由于其广覆盖的特点，只能维持基本保障水平。从卫生经济学的角度看，将高值药品和耗材纳入医保会对医保基金造成冲击，所以对于准入基本医保的产品必须提交卫生经济学证据以证明产品的成本效果与预算影响。但孤儿药的成本效果比大概率会超过指南推荐的1～3 倍GDP 阈值，由此许多国家因此为罕见病设立单独的评估机制，如2013年英国国家卫生和临床优化研究所（national institute of health and clinical excellence，NICE）提出了高特技术的新概念，提出了调整包括ICER、获得的增量QALY 值以及权重的建议。 而且，孤儿药进入医保报销目录对医保基金带来风险，由于罕见病药品价格高昂， 不仅单一病种进入报销目录会消耗大量医保基金，而且某个罕见病种的准入会带来引导效应，使得越来越多的罕见病种被纳入，使得医保基金陷入风险不可控的局面[15]。 所以基本医保对于罕见病药品的准入十分谨慎。 这反而给普惠险提供了机遇，许多新药或高新技术在刚刚进入中国市场时，由于价格高昂，乏人使用，故缺乏中国人群的临床使用数据，这不利于产品的医保准入。这时可以考虑先准入商业健康保险，对患者而言，有保险买单，提高了药物的可负担性，进一步实现了可及。对企业而言，有了使用人群，不仅满足盈利方面的考量，还有助于积累真实世界数据，用于之后的各项申报和医保准入，实现普惠险与基本医保的相互促进和发展[16-19]。

2.3 加强数据共享机制的建设

数据共享是将普惠险纳入多层次医疗保障体系的重要一环，进一步促进普惠险的科学发展。 商业医疗保险是一个跨学科领域，需要金融、保险、医药卫生等专业的共同协作。基本医疗保险已经发展多年，积累了丰富的疾病数据，比如流行病学、病案首页、资源利用和患者的转归数据等。如果在一个医疗体制内通过多渠道信息平台的建立实现区域级别的数据共享，将有助于普惠险设计得更合理、更科学[20]。 如果缺乏精准有效的数据进行保险精算，将进一步加剧信息不对称，无论是医保部门，还是患者和商保公司，都无人受益。故需要多方合作共同探索数据共享机制的建立，尤其是监管系统如何完善以及数据安全如何保证。