美国FDA批准Zynteglo（betibeglogene autotemcel）用于治疗输血依赖型β-地中海贫血

美国FDA 于2022年8月17日批准蓝鸟生物公司（Bluebird bio，Inc.）研发的细胞基因治疗药物Zynteglo（betibeglogene autotemcel）用于成人及儿童治疗β-地中海贫血，适用于需要定期输血（血红细胞）的β-地中海贫血患者。

β-地中海贫血是一种遗传性血液病，输血依赖型β-地中海贫血是其中最严重的一种，患者通常终身需要输血，这是该类患者的标准治疗方法。定期输血会带来很多并发症，比如因铁在体内过度贮积导致心脏、肝脏等器官出现问题。

Zynteglo为一次性基因治疗药物，患者只需注射1次即可。Zynteglo可对患者自身的骨髓干细胞进行基因重组以恢复生产β-珠蛋白的功能。

Zynteglo 最常见的毒副作用有血小板及其他血细胞水平降低、黏膜炎、中性粒细胞缺乏伴发热、呕吐、发热、脱发、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲减退、色素沉着、瘙痒等。

Zynteglo 有引起血液癌症的潜在风险，但到目前为止在研究中并无此类真实副作用病例。患者用药后需进行为期至少15年的血液功能监测以及时发现出现血癌的征兆。同时还应注意出现过敏反应及血小板减少症、出血的风险。

FDA 在审批Zynteglo 时采用了快速审批通道（fast track designation）及优先评审审批程序（priority review designation），并授予其孤儿药地位及突破性疗法认证（breakthrough therapy）。