基于结局指标框架主题综合慢性腰背痛患者体验质性研究

张 英 陈 红 陈千吉 万 颖 刘文可 王 悦 于长禾

1.北京中医药大学第一临床医学院，北京 100700；2.北京中医药大学东直门医院推拿科，北京 100700

慢性腰背痛（chronic back pain，CBP）是全球性高发疾病，是残疾的主要原因，损害患者情绪，降低生活质量，限制社交活动，对患者身体、心理、社会生活等造成严重负担。质性研究允许研究者在个人和社会背景下探索人类经验，并获得对经验影响因素的理解，越来越多的研究探讨了CBP 患者体验、观点、期望及其如何影响生活的各个方面，但是缺少针对CBP 相关结局指标主题的研究。本研究旨在综合CBP 患者的生活体验、期望等质性研究，探索CBP 对患者的影响，并将其潜在概念归纳为结局指标框架。

1 资料与方法

1.1 纳入标准

研究对象：CBP 成年人，不限制性别、种族、国籍或语言等。文献类型：质性研究。文献内容：描述、解释CBP 患者的经历、期望。研究方法：现象学、扎根理论、民族志、行动研究等。研究情境：医院或患者家等环境。

1.2 排除标准

临床试验及混合研究，CBP 合并其他严重疾病，重复发表，联系作者仍无法获得全文的研究，质性研究描述手术治疗CBP 后患者体验等。

1.3 检索策略

以慢性腰背痛、肌肉骨骼疼痛、定性研究、现象学、扎根理论、访谈、焦点小组等为检索词，电子检索PubMed、EMbase、CINAHL、PsyclNFO、Web of Science、SinoMed、CNKI、VIP、WanFang Data，时间为建库至2020 年3 月，不能获取的文献通过手工检索北京中医药大学图书馆文献期刊或联系作者获得。

1.4 文献筛选和质量评价

上传文献到EndNoteX8 删除重复文献。2 名研究者根据纳排标准阅读文献的题目和摘要，独立筛选、评估，使用澳大利亚JBI 循证卫生保健中心质性研究质量评价的标准[1]独立对纳入研究的方法学质量进行评价。评价内容包括哲学基础与方法学、方法学与研究问题、方法学与资料收集方法、方法学与资料的代表性及与资料分析方法、方法学与结果阐释等方面的一致性，以及研究者文化背景、研究者与研究之间的相互影响、研究对象及其观点的典型性、医学伦理委员会的批准、结论的得出是否源于对资料的分析和阐释等10 个方面。

1.5 资料提取和分析

2 名研究者从研究目的、研究方法、资料收集分析方法等方面独立提取。采用主题综合的方法来合成所纳入的质性研究，主题综合分为3 个阶段：首先，对原始研究患者叙述的语句进行整理、转换和分析，形成描述性主题；其次，将描述性主题进行汇总，经分析后对应COMET 网站推荐的38 个类别结局指标概念框架[2]，发展为分析性主题；最后，总结出反映同一研究问题的相关主题观点，形成三级主题，建立结局指标的概念框架。三级主题为结局核心域概念，其下属的分主题为结局类别概念。由于缺乏标准化的结局分类系统，不同研究中描述结局的方式不一致，故COMET 网站开展了标准化结局分类的工作，形成了死亡、生理/临床、生活影响、资源利用、不良事件等5 个核心域及38 个结局指标类别，本研究对比该结局框架，从患者角度明确CBP 评估测量内容。数据提取和分析阶段出现的分歧通过讨论或与第3 名研究员协商解决。

2 结果

2.1 文献检索

检索到8403 篇文献，剔除重复后获得5774 篇，文题摘要初筛后获得87 篇，阅读全文后获得22 篇，通过参考文献补充1 篇，共纳入文献23 篇。见图1。

图1 文献检索及筛选流程图

2.2 纳入研究的基本特征和质量评价

纳入研究的基本特征见表1，质性研究的数据收集方法以半结构化访谈、焦点小组为主，分析方法以主题分析、现象学分析为主，研究目的多为探究CBP患者的生活经历、体验，样本量3～64 例。研究质量评价结果均为B 级，其中7 篇[6,8-9,11,14-16]文献哲学基础与方法学的一致性评为不清楚，21 篇[3-9,12-25]未从价值观角度说明研究者自身状况，有17 篇[4-6,8,11-14,17-25]未说明研究与研究者之间的相互影响，3 篇[14,19,21]未描述研究是否通过医学伦理委员会批准。

2.3 主题综合结果

综合23 个研究，确定4 个主题和14 个分主题：生理或临床（肌肉骨骼和结缔组织、一般结局）、生活影响（身体功能、社会功能、角色功能、情感功能、认知功能、整体生活质量、护理提供）、资源利用（经济性、进一步干预需要、社会/护理人员负担）、不良事件（药物副作用、手术有效性和安全性）。

表1 纳入研究的基本特征和质量评价

2.3.1 生理或临床

2.3.1.1 肌肉骨骼和结缔组织结局 肌肉骨骼和结缔组织结局是指该系统生理功能、体征和症状的测量，以及与该系统有关的实验室、影像学等检查。CBP 患者肌肉骨骼和结缔组织结局主要集中在疼痛、痉挛、肌肉力量、柔韧性、脊柱侧凸、椎间盘突出、骨质增生、椎骨磨损、椎管狭窄、椎间盘滑脱等。患者多描述疼痛的部位、强度、性质（持续性、难以忍受、易复发、感官意识的增强、隐形性）等，期望通过锻炼改善肌肉力量和柔韧性以减少日常活动中的疼痛。肌肉骨骼和结缔组织相关结局是患者病因和诊断的依据，在医疗过程中患者希望得到对病因和诊断的解释，以证明他们经历的痛苦的真实性。

2.3.1.2 一般结局 一般结局指影响全身但不能归因于身体某系统的疾病，CBP 一般结局主要为疲劳，疲劳多为身体功能受限的继发反应。

2.3.2 生活影响

2.3.2.1 身体功能 CBP 严重影响了患者的身体功能，表现为日常生活的方方面面，如生活自理能力、独立性、行走能力、站立、举重、运动技能、睡眠休息、性功能、自发性和机动性等。

2.3.2.2 社会功能 CBP 损害患者的社会功能，导致其各种社交、娱乐、休闲活动减少，难以融入家庭、社会活动，减少了沟通和陪伴，导致家庭、社会关系复杂化，进一步发展则表现为社会孤立，不愿依赖或影响他人。

2.3.2.3 角色功能 慢性症状充斥着患者的整体生活，影响其身心状态，久之发展为自我身份、价值的丧失。CBP 使患者难以照顾孩子，不能履行宗教仪式，干扰教育计划，限制其父母、合格伴侣、宗教士、学生等角色。CBP 对工作状态的影响是关注的焦点，有的患者在疼痛发作时选择忍受或忽视，有的选择调换工作岗位，有的需要衡量休假和全勤奖金之间的得失，有的失业，或提前退休，或残疾而依靠社会福利生活。

2.3.2.4 情感功能 CBP 对情感功能的影响体现在患者自我情绪的变化及将消极情绪指向他人。患者自我效能感低，对生活的许多方面都缺乏控制，这让他们感到沮丧、失望、愤怒和无助。他们将患病的自己和过去的自己或他人进行比较，认为疾病损害了自身形象和自我价值，难以接受患有腰背痛或残疾的自己。有的患者认为依赖他人或社会福利救助生活丧失自尊，并对未来生活充满担忧和恐惧。有的患者感到耻辱，由于腰背痛的隐形性，他们被误解为懒惰、逃避或心理问题。另一方面，部分患者将产生的消极情绪指向他人，表现在对人缺乏热情、耐心，对他人关心程度下降、缺乏同情等。

2.3.2.5 认知功能 认知功能指疾病对认知功能的影响，例如记忆缺失、缺乏注意力、与知识态度和信仰有关的结局。CBP 具有持续的破坏性，患者难以集中注意力，不能专注于正在做的事情，影响效率。

2.3.2.6 整体生活质量 CBP 影响患者身体功能、社会功能、角色功能、情感功能等，对患者的生活产生了一系列消极后果，降低了患者的整体生活质量。患者表达了恢复正常生活的急切渴望。

2.3.2.7 健康护理提供 CBP 患者对医疗过程的期望体现在满意度、可获得性、依从性、治疗适当性等方面。在医疗体系中，CBP 患者的经历被描述为一场孤战，表达了对制度、医疗人员的失望和不满。患者不仅重视治疗的有效性，还渴望其意见、感受被倾听和理解，希望得到人文关怀和尊重。并且，患者提到他们就诊专科医院获得连续性治疗存在限制，他们不愿意花费大量的时间和金钱参与短暂的治疗。此外，患者在自我管理方面难以坚持，病情稍有缓解后便停止治疗，常忽略专业人员的建议。最后，患者接受过多种非手术治疗方式，认为只能短暂缓解症状，未能解决问题，对治疗适当性存疑。

2.3.3 资源利用

2.3.3.1 经济性 经济性指未包含在其他特定资源利用领域中的一般结局。有的患者认为社会保障制度设置不合理，在领取养老金和重返工作之间的选择缺乏经济安全性，如果重新就业，工资待遇低，就业状态领取的社会福利减少，在经济上没有收获，因此有的患者甚至选择依靠社会福利维持生活。对于距离医疗服务机构较远的患者，消耗的时间成本较大，寻求治疗被认为是不值得的行为。此外，不同专家提出的建议不一致或相互矛盾，促使患者不断寻求更多的意见和探索其他治疗方法，不仅延误病情，也浪费了医疗资源。最后，患者认为，国家卫生服务部门与私人诊所相比，技术资源更好，但有经济能力的患者考虑时间成本和舒适度选择私人诊所，体现了医疗资源和经济资源未得到合理利用的现状。

2.3.3.2 需要进一步干预 需要进一步干预是与药物（例如伴随药物、止痛药），手术（例如剖宫产、移植时间）等有关的结局。患者接受了多种治疗，在未能取得预期疗效时，继续寻求新的干预。药物控制CBP 症状和维持功能在国外是常规的治疗选择，患者从单一种类、小剂量、低频次开始服用止痛药，逐渐症状难以控制，开始增加剂量、频率，改变药物种类以控制病情。手术也是CBP 常见的干预措施之一，有的医生认为物理治疗、传统疗法仅为辅助作用，不能解决根本问题，推荐患者行手术治疗，有的患者由于腰背部肿瘤采用手术干预。

2.3.3.3 社会/护理人员负担 社会/护理人员负担指照料者或整个社会受财政或时间影响有关的结局。经济损失是CBP 难以避免的结果，对经济的担忧成为患者生活的一部分。患者因工作限制失去经济来源，或因身体功能限制增加家人护理负担，或因疾病请假而给同事增加工作负担。

2.3.4 不良事件

2.3.4.1 药物副作用 由于CBP 症状的持续，患者采取口服非甾体类抗炎药或注射阿片类镇痛药等方式缓解症状，产生不同的反应和效果，有的患者提出止痛药带来副作用，也有患者担心长期服用止痛药会产生药物依赖，导致上瘾，更有患者提出需要更多其他药物治疗止痛药产生的副作用。

2.3.4.2 手术有效性和安全性 手术本身具有风险，且不能保证手术后能恢复正常活动，患者担忧手术治疗的有效性和安全性。有的患者反复多次接受手术治疗，并且不同医生对是否手术意见相左，使患者对手术的有效性和安全性产生怀疑。

3 讨论

本研究综合了CBP 患者生活体验、期望的质性研究，从患者角度探讨评价腰背痛的结局指标，得到生理或临床表现、生活影响、资源利用、不良事件等4 个主题。本研究发现，CBP 具有发作时间不可预测，疼痛难以控制等特点，在缺乏明确诊断和有效治疗的情况下，身体功能、角色功能、社会功能、情绪功能、资源利用之间可能会产生复杂的相互作用，从而对病情产生难以预测的影响。以慢性非特异性下腰痛为例，由于缺乏明显的生理、临床表现，来自医疗体系、家人和社会的污名化，对患者的心理健康造成了伤害，形成了身体-心理-社会影响的恶性循环，降低了患者的生存质量。这启示我们在医疗活动中保持同理心和共情能力的重要性，“总是安慰，偶尔治愈”。在制订干预策略过程中，健康状态对社会和个人的经济影响是必须考虑的，给出合理治疗建议，减少医疗资源浪费，减轻患者负担。此外，疗效依然是患者最关注的问题，患者表达了对进一步有效干预的期待。

腰背痛核心结局指标集（core outcomes set，COS）相关研究推荐的结局指标包含肌肉骨骼和结缔组织、身体功能、情感功能、不良事件、生活质量、护理提供、角色功能、药物8 个结局。本研究结果显示，COS 的8 个结局与本研究结局指标重合，但是，本研究显示患者关注的结局指标更广泛，还包含社会功能、认知功能、社会/护理人员负担、经济性等结局变化，但是目前临床研究对这些结局的关注度不足。

COS 相关研究主要推荐疼痛程度、身体功能、健康相关生活质量等结局指标，不能较好地体现患者在CBP 经历中受影响的社会功能、经济性等指标。患者关注的结局指标未能在临床研究中充分评估，可能导致临床实践报告的结果与患者反映的康复经验或治疗效果不一致，导致医患对病情的评估产生差异，患者对疾病的理解程度、医生对患者产生的同理心等均影响临床实践或研究中结局指标的评价内容。因此，在CBP 临床试验中治疗效果评估不应仅局限于患者的疼痛和功能障碍，而应该包含社会参与、角色、情感、经济性、不良反应等多方面内容，并强调以患者为中心的临床研究和结局报告内容。此外，社会、心理因素在治疗中没有得到体现，相反，在医疗活动中，因未能明确诊断，患者被贴上“都在脑子里”“精神病”等污名标签，可能造成或加重患者的消极心理影响。因此，在治疗方面，改变生理和心理社会环境是改善持续性疼痛的基础干预，医务工作者除了针对生物医学的教育，还需加强社会学、心理学方面的培训，有效应对社会、心理障碍，为CBP 的治疗管理方案提供新思路。

本研究纳入32 篇CBP 患者体验、期望的全英文文献，未检索灰色文献数据库，可能错过潜在的其他语言发表的相关研究，导致不能全面的展现腰背痛对患者的影响从而错过重要的结局指标；其次，经检索发现，国内关于CBP 患者体验、治疗期望的质性研究很少，本研究未发现符合标准的中文文献，由于文化和价值观差异，本研究得出的结局指标对于国内COS的构建仅作为参考，我们下一步将开展国内腰背痛患者体验、治疗期望等相关质性研究，为构建体现中国国情的CBP 结局指标体系提供方向；最后，因为对于质性研究的综合方法缺乏共识，我们仅采用了主题综合一种方式，可能存在偏倚，以后将以meta-民族志、meta-整合等多种综合方法进行分析，观察所得结局指标是否存在差异。

CBP 对患者的生理、心理、社会层面均有消极影响，在临床实践和试验中评估的结局指标达成共识仍然存在挑战，但不可否认的是在结局指标测量领域和CBP 管理过程中需要全面考虑患者的真实期望，了解患者的需求，提高治疗的有效性和针对性，减少资源浪费，避免不良事件的发生。本研究为CBP 临床研究和实践提供了患者价值观的参考，为CBP 的治疗和管理贡献提供新思路、新方向。