药闻

邓鑫

新冠病毒“穷人的救星”羟基氯喹临床试验被证明有效？

近日，法国一项新研究显示硫酸羟基氯喹对于治疗新冠肺炎（COVID-19）患者有显著疗效。在一项36个COVID-2019患者（6例无症状，22例有上呼吸道感染症状，8例有下呼吸道感染症状）参与的临床实验中，第6天患者鼻咽拭子病毒转阴率为：接受羟氯喹和阿奇霉素联合治疗的为100%;而仅接受羟氯喹单药治疗的患者为57.1%;对照组为12.5%。硫酸羟基氯喹在美国一个月的治疗批发价约为25美元。阿奇霉素的专利保护也到期，一个疗程的批发价约为4美元。所以这个治疗可以说是“人民的希望“和“穷人的救星”。医学组专家点评：虽然目前样本还比较少，但在没有其他明确的更好选择前，是一个不错的选择。

治疗重症新冠肺炎患者，JAK抑制剂3期试验已启动

近日，意大利媒体《LEGGO》报道，托斯卡纳（Toscana）和卡拉布里亚（Calabria）两个地区，有7个重症患者在使用了一个试验性的新药JAK抑制剂Jakafi（Ruxolitinib）治疗之后，出现了好转。据报道，在托斯卡纳地区的临床试验中，目前已经治疗了8个患者，年龄在28至72岁之间，他们都出现了比较严重的呼吸窘迫症状。在治疗后12个小时之内，症状就出现了改善。Ruxolitinib是美国Incyte公司的药物，目前已经获得美国FDA批准，使用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症、急性移植物抗宿主病（GVHD） 等适应症。新冠病毒感染之后，会引起免疫反应，出现细胞因子风暴，Ruxolitinib其实是对症治疗，对付的就是细胞因子风暴。近日，诺华宣布将与Incyte联手开展3期临床试验，验证Ruxolitinib对新冠肺炎患者出现的细胞因子风暴的治疗效果。

不用疫苗也能预防新冠肺炎的新思路

近日，在著名学术期刊《细胞》上发表的一篇论文显示，使用体外纯化的重组人类ACE2蛋白，能够在细胞实验和类器官实验中降低新冠病毒感染细胞的能力，为预防新冠病毒感染提供了新思路。无独有偶，昨日，一家名为APEIRON Biologics的公司宣布，將启动一项2期临床试验，检验其在研重组人类ACE2蛋白APN01治疗COVID-19患者的安全性和疗效。首位患者预计很快将接受给药。ACE2蛋白是新冠病毒入侵细胞必不可少的受体，同时，它在降低肺部炎症方面也有重要的作用。因此，可溶性重组人类ACE2蛋白APN01可能产生双重疗效：一方面，通过与病毒表面的S蛋白结合，它可以阻止病毒与细胞表面的ACE2蛋白结合，从而感染细胞;另一方面，它可能降低有害的炎症反应，防止急性肺部损伤。APN01的安全性已经在1期和2期临床试验中得到检验。

重磅新药：FDA批准Zeposia上市，治疗多发性硬化

近日，百时美施贵宝公司宣布，美国FDA批准Zeposia（ozanimod）上市，治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。Zeposia是一款RMS患者无需进行基因检测，就可开始使用鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂。这款创新疗法日前被列为今年可能上市的11款潜在重磅新药之一。多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。它的重要特征是人体中的免疫细胞攻击保护神经的髓鞘，导致髓鞘的损伤和脱落。MS患者可能因此出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等症状。全球大约有250万MS患者，而女性患病风险是男性的2～3倍。在中国，多发性硬化属于罕见病，约有超过3万名患者深受其困。期待这一创新疗法能够为MS患者提供更多的治疗选择，缓解他们的疾病进展。

慢性失眠别发愁：首款处方数字疗法获批

近日，美国FDA已通过510（K）通道批准其处方数字疗法（PDT）Somryst，治疗22岁及以上慢性失眠患者。该产品是首款获得FDA批准用于治疗失眠的PDT。同时，该产品还是首款同时通过510（K）通道和软件预认证（Precertification）试点计划审评的产品。Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施，主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状，为患者提供一线治疗。美国睡眠医学学会和美国内科医师学会临床指南推荐CBTi作为慢性失眠患者的一线疗法。此外，Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板，允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展。临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息，包括失眠严重程度指数、患者健康问卷，以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标。

FDA批准创新血友病疗法上市

近日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfact禁用于已知对兔或兔蛋白过敏的患者。A型和B型血友病分别是凝血因子VIII或IX功能障碍或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受伤或手术后，出血时间可能比其他人长。他们的肌肉，关节和器官也可能会出现自发出血，这可能会危及生命。体内产生抑制因子的患者可能对因子VIII或IX的替代疗法没有响应。在这些情况下，给予Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。