美国FDA批准Pemazyre(pemigatinib)用于治疗FGFR2基因融合型胆管癌

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月17日通过加速审批程序(accelerated approval)批准Incyte公司(Incyte Corporation)的最新靶向药物Pemazyre(pemigatinib，化学名：3-(2,6-Difluoro-3,5-dimethoxyphenyl)-1-ethyl-1,3,4,7-tetrahydro-8-(4-morpholinylmethyl)-2H-pyrrolo[3′,2′:5,6]pyrido[4,3-d]pyrimidin-2-one,培加替尼，CAS登记号1513857-77-6)用于成人治疗先前经过治疗但效果不佳的晚期FGFR2基因融合型胆管癌(Cholangiocarcinoma)。

胆管癌是一种比较罕见的癌症。大多数胆管癌患者在得到诊断时癌症已经处于晚期，这时已经不适合采用手术切除的方式进行治疗。截至此前，市场上没有经过FDA批准的用于治疗胆管癌的特效药物，标准的初始治疗方案是采用化疗药物进行联合治疗。约有9%～14%的胆管癌患者的肿瘤会发生FGFR2基因融合。Pemazyre(pemigatinib)为口服片剂，可以阻断胆管癌肿瘤细胞的FGFR2基因，从而阻止其生长和扩散。

Pemazyre(pemigatinib)最常见(在用药患者中的发生率达到20%或以上)的毒副作用有低磷血症(电解质紊乱)、斑秃、腹泻、指甲毒性、味觉异常、恶心、便秘、口腔炎症、眼睛发干、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛、皮肤干燥。Pemazyre另一个可能带来的风险是眼睛毒性。

FDA在审批Pemazyre(pemigatinib)时采用了优先审评审批程序(Priority Review)，并授予其突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。此外，因为Pemazyre(pemigatinib)是通过加速审批程序(accelerated approval)批准的，研发方应继续开展随机对照临床试验并提交试验结果。