说说肿瘤新药临床试验

●复旦大学附属中山医院肝肿瘤内科副主任医师

随着肿瘤基础和临床研究的发展，以及科学界对肿瘤治疗理念的不断更新，越来越多的抗癌新药被研发，不少癌症患者可以通过参加临床试验获得免费使用最新抗癌药物的机会。在欧美国家，许多癌症患者十分积极地参加抗癌新药临床试验，常常在就诊时主动问医生有没有适合自己的临床试验。国内，临床试验在公众中的认知度偏低，受传统观念影响，多认为临床试验就是拿患者做试验，对参加试验有偏见和抵触情绪。

参加新药临床试验真的是做“小白鼠”吗？

什么是新药临床试验？简单的来说，是一项确定一种新药是否安全有效的医学研究。临床试验在新药研发过程中都是必不可缺的重要环节，任何一个处方或非处方药，它的疗效、使用方法及副作用，都经历过临床试验的验证，国家审批通过后才能上市。

临床试验必须恪守一条最高准则，那就是“病人的利益高于科学、医学利益”。所有的临床试验均是在国家颁布的《药物临床试验质量管理规范》要求下进行的。能够正式进入临床试验的药物，前期已经进行了大量的细胞和动物试验，其安全性和有效性得到初步验证。从这个角度上说，临床试验的受试者不是在做“小白鼠”。

所有临床试验开始前，都需要报伦理委员会审批。伦理委员会对该项试验是否能够保障患者权益并且有足够的安全预防措施进行评估，以保护受试者的安全。

参加试验是患者的自愿行为，任何人都不能强迫，参加临床试验过程中，患者的权益会得到充分的保障。即使患者参加临床研究、入组了，也可以随时无条件退出。

参加抗癌新药临床试验有什么好处？

☆所有有效的抗肿瘤新药在获批上市之前，都需要进行1～4期的临床试验，耗时长达十余年。而且，国际上已经上市的药物，仍需在中国完成注册临床研究后才可批准上市。对癌症患者来说，时间就是生命！目前国内开展的很多临床试验是国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗，期待在中国获批上市或者拓展新的适应症。如果参加这种类型的新药临床研究，就可以第一时间在国内免费体验国外最先进的治疗方案，何乐而不为呢？近两年在肿瘤领域中新兴的PD-1相关免疫治疗就是很好的例子。

☆治疗获益的同时，大大减轻了患者经济负担。在很多设有对照药物的临床试验中，和“试验药物”做对照的往往是疗效肯定的“标准治疗药物”。因此，无论进入试验组还是对照组，患者都能够得到有效的治疗，而且药物是免费提供的，会为患者节省大量的医疗费用。比如，在晚期肝癌患者中进行的国际多中心的RE⁃FLECT临床研究，试验组药物是仑伐替尼，而对照组药物为索拉非尼，无论使用哪一种药物，患者都有很好的临床获益。有些临床试验不仅药物免费赠送，就连血液及影像检查及随访也是免费的，还会给予车费、住宿补贴等。

☆主持肿瘤新药临床研究的研究者，大多是肿瘤领域权威的重磅级专家，参加其主持的临床试验，意味着能够得到其带领的临床团队全面、细致的关心和照顾。因为，既然是试验就需要获得试验结果，试验结果的收集需要医生更加关注患者每次检查报告，仔细对比病情的变化，一有特殊情况发生，就会马上记录并判断分析出现此结果的原因，并及时调整治疗方案，对于患者而言就是得到专家团队加倍的关心和照顾。

☆对于一些特殊或少见的疾病类型，现有治疗方案有限或常规治疗失败的患者而言，临床试验是最好的选择。如对于不能手术的晚期胆管癌，目前我国批准的标准治疗方案为化疗（顺铂或奥沙利铂为基础的GP/GEMOX方案），但疗效并不理想。这时，如果参加国内尚无上市获批的靶向药物及免疫治疗药物和临床试验，意味着能够免费应用国际最前沿的新药疗法，给自己带来新的希望。

☆参加临床试验的患者，可以从医生那里充分地了解当前国际上针对自己疾病的治疗水平和最新进展，以及疾病预后的相关信息，对疾病做到“知己知彼”，还能与参加临床试验同类疾病的患者沟通交流，分享治疗经验，携手应对疾病的挑战。

参加新药临床试验有风险吗？

尽管很多新药在理论上设计合理，临床前的各种动物实验有较好的疗效，但作用于人体试验研究中，每个人的治疗效果不尽相同，也可能达不到预期。如果临床试验的医生判定药物疗效不佳，会及时告知患者，患者可以退出研究，更换治疗方案。

任何已经上市或者未上市的药物都有副反应，新药临床试验当然也不是百分百安全，可能出现各种不良副反应。因此，患者及其家属要有充分的思想准备，应积极配合医生做好各项指标的严密监测，处理可能发生的副反应。

怎么才能参加新药临床试验？

希望参与临床试验的患者，可以通过网络平台、医生、病友来获取相应的临床试验信息，并对试验的基本信息进行了解。如试验目的是什么？属于哪种类型，治疗性还是预防性？与目前接受的治疗相比，可能带来的获益和风险分别是什么？试验结果是否会提供给您？是否影响日常生活？需要持续多长时间？是否需要住院？相关费用由谁支付？此项试验是否能给自己带来益处？医院是否具备相应的资格？弄清楚了，再决定是否参与。

其次，确认临床试验尚处于可招募受试者的阶段。国家食品药物监督管理总局在各省都设有新药临床研究中心。每项临床试验都会设定具体的入组病例数，一旦达到预设目标后便会结束入组。

然后，自我判断是否初步满足受试要求，如年龄、疾病类型、分期、治疗史等。

一般而言，临床试验是在国内知名的大医院进行。有意向参加临床研究者，建议整理好详细的就医资料，按时间顺序概括疾病的发展和治疗过程，提供重要的病理报告，近期的血常规、肝肾功能、CT、磁共振或PET-CT检查给负责该项试验的医生参考。

总之，任何一项临床试验的进行，都是人类向真理迈进的一次尝试。新药临床试验开展的目的是使患者通过治疗获得最长的生存，并不断地推动医学的进步。美国国立综合癌症网络（NCCN）指出，对于那些生命已受到威胁的肿瘤患者而言，在临床试验中可以得到最佳治疗，特别鼓励癌症患者参加临床试验。

近些年，由于中国临床研究者的不懈努力，中国肿瘤临床治疗已经基本与国际接轨，国内一些知名的研究中心已经可以同步参加全球范围的研究项目，这使得我们很多癌症患者可以在第一时间接受国际先进的抗癌治疗方案。期待更多的中国癌症患者能够在参与新药临床研究中获益。