时闻

2019-12-31 09:12
家庭医药 2019年12期
关键词:颞叶癫痫靶向

新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫

德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作,开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫,这种靶向基因疗法针对癫痫病灶进行给药,抑制癫痫发作症状。

在整个欧洲,约有500万人患有癫痫病,其特征是神经细胞反复同步放电,导致正常脑功能中断,并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫(TLE),这种癫痫发作起源于颞叶。该病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制失调。此外,工作、出行和体育活动也受影响。

药物在颞叶癫痫患者中通常无效,并且经常伴有严重的副作用。对于这类患者,手术切除颞叶病变区域通常是唯一的替代治疗选择。但是这样的手术会导致认知功能丧失,并且不能保证癫痫不再发作。

柏林夏里特大学医院病毒学研究所所長海尔布隆教授与因斯布鲁克医科大学药理研究所克里斯多夫-施瓦茨教授合作,开发了一种基于靶向基因的新疗法,可选择性地将特定基因引入负责癫痫发作的大脑区域神经细胞,该基因可作为强啡肽存储和定向给药的途径。

强啡肽是一种内源性物质,可以防止过度的神经元唤醒。一旦神经元吸收并存储了特定基因,它们就会永久性地产生药物储备。“在癫痫发作开始时,将强啡肽通过靶向基因定向给药,会使高频信息刺激神经元活动的强度减弱,癫痫发作得到抑制。”施瓦茨教授解释说,“由于该药物仅在需要时才从细胞中释放出来,因此我们称之为‘按需药物基因疗法。”

该研究小组现已在动物模型中证明,基因治疗可抑制癫痫发作数月,癫痫发作对学习和记忆的负面影响也消失了。这种基因疗法的副作用还没有观察到,按需释放药物没有检测到任何习惯性影响。此外,研究小组还对癫痫患者的组织样品进行了治疗原理测试,证明强啡肽能够显著降低组织中同步神经元活动的强度和频率。

海尔布隆教授说:“研究结果使我们充满信心,这种新的治疗方法也可以在人类中获得成功。”他们现在希望将这种新的基因疗法尽快用于临床。

3D打EP造出带有血管的“活皮肤”

据外媒报道,美国伦斯勒理工学院研究人员最新研制一种3D打印技术,可以制造出带有血管的“活皮肤”,它是朝向创造更接近人体自然皮肤移植物的重要一步。

研究者潘卡伊·卡兰德说:“目前任何临床治疗更像是一个‘华而不实的创可贴,它可以加速伤口愈合,但最终会脱落,无法与宿主细胞结合在一起。”

当前皮肤移植手术中缺少正常运行的血管系统,卡兰德从事这项挑战技术已有多年时间。研究小组发现,一旦将3D打印皮肤移植到实验老鼠身体上,3D打印皮肤上的血管就开始与老鼠自己的血管连接起来。

卡兰德说:“这是非常重要的,意味着实际上有血液和营养物质转移至移植体,并维持移植体生存。为了使3D打印皮肤技术达到临床应用水平,研究人员需要使用类似CRISPR技术编辑供体细胞,从而使患者身体能够接受移植皮肤,虽然当前我们还未实现,但我们离目标更近一步。”

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