HTA决策转化国际对比研究及经验借鉴——基于HTA十五项基本原则

吕兰婷 傅金澜

国外典型国家卫生技术评估（Health Technology Assessment,HTA）目前已成为许多国家卫生部门用来应对新卫生医疗技术涌现、需求增加等带来的费用快速上涨和预算约束压力增大之间矛盾加剧引起的决策危机的主要手段。在国际上HTA 已广泛应用于手术、设备、药品以及包括健康促进等公共卫生项目的遴选和推广中，在基本药物目录遴选、医保报销目录准入以及大型医疗设备规划等方面发挥着越来越重要作用，作为卫生政策和卫生管理决策系统的重要辅助工具和方法，对提高决策的科学性具 有重要意义。

1 国际卫生技术评估发展及应用现状

1.1 国际HTA 发展情况

HTA 在国际上的发展大致可分为三个阶段。

初级阶段（20世纪70年代中期至80年代中期）。HTA 最早起源于美国公共部门。为满足决策制定者利用信息来对现代科技给社会、经济和法律带来的影响进行评价需求，美国技术评估办公室（Office of Technology Assessment,OTA）诞生且成为20世纪后 期众多公共决策的基础[2]。1988年，加拿大创立了卫生技术评估委员会（CETS），并于2000年更名为健康干预评估技术和方法署（AETMIS），负责评估各种卫生保健干预措施的安全性和有效性。这一时期，HTA 从无到有，从开始到发展，成为政府进行循证决策的主要方法。

发展阶段（20世纪80年代中期至90年代中期）。这一时期，HTA 越来越受到重视，瑞典、法国、英国、西班牙和芬兰等纷纷建立起国家级的HTA 机构，以参与宏观卫生决策。与此同时，在美国、加拿大等早已建立起卫生评估机构的国家开始了新的探索，力求建立与决策者之间的良好沟通以使HTA 更好地应用于实践。

繁荣阶段（20世纪90年代末至今）。受经济、社会等外力因素影响，一些发展中国家在这一时期开始建立本国的HTA 机构。以泰国（Health Intervention and Technology Assessment Program,HITAP）和韩国（National Evidence based Healthcare Collaborating Agency,NECA）为代表，在HTA 领域不断发展成熟，成为亚洲国家构建与应用HTA 的典范。而此时，走在前列的发达国家已经开始将HTA 运用于更直接具体地影响医疗机构管理者及临床医生的决策中。

经过近40年的发展，全球约39 个国家和地区开展了HTA，国际和地区的卫生技术评估合作网络也在不断发展。国际卫生技术评估合作网络（Health Technology Assessment International,HTAI）是一个全球领先交流平台，包括所有与HTA 的有效产出和HTA 在决策中的应用有关的利益方，致力于推动世界HTA 的发展、交流、认知和使用；国际卫生技术评估机构协作网（the International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA）是首个将各国HTA 联系结合在一起的网络资源共享平台，目前已有50 个来自不同国家的成员。其使命是为成员机构利益的确定和贯彻落实提供平台，实现其自身的愿景—— 作为包含强大而独立的HTA 机构的合作网络继续壮大，所有的成员机构都将证明各自的价值对健康产出和健康系统的可持续性有举足轻重的贡献；此外，2010年亚洲地区的HTA 机构的区域性合作网络（HTAsiaLink）成立，以提供促进成员机构之间信息和资源的共享的平台以加强HTA 研究的合作，同时HTAsiaLink 注重提高对HTA 的利用和价值的认知，推动HTA 证据嵌入决策过程。

1.2 全球国家层面HTA 应用现状

2015年世界卫生组织（World Health Organization,WHO）对全球不同地区、不同经济发展水平国家的卫生技术评估现状进行了全面调查。

1.2.1 国家级HTA 机构基本情况 结果显示约2/3的国家拥有国家级HTA 的组织或部门、单位或委员会为卫生部门提供HTA 报告。卫生相关部门和健康保险机构是HTA 最主要的发起者，其中17 个国家的HTA 组织是完全独立自主的，19 个国家的HTA是以卫生部门下属单位或部门的形式建立的，而另有3 个国家的HTA 则是附属于科研院校或委员会的。在组织人员构成与参与上，绝大部分国家的HTA组织拥有6 个以上专业人士来支持活动，HTA 报告的准备和决策过程有公共卫生专业人员的高度参与，欧洲和高收入国家的HTA 机构或委员会则拥有更多的专业人员来支持HTA 活动。

1.2.2 HTA 机构的应用实践 在采用HTA 的目的调查中，所有低收入国家和85%的中等收入国家表示他们使用HTA 主要是进行规划和预算控制，同时中等收入国家还利用HTA 进行临床实践指南和倡议的发布，而高收入国家则更倾向于使用HTA 来确定报销决策或保险项目的筛选；在所有的国家中，低于60%的国家应用HTA 进行医疗产品的定价。

在HTA 中，被调查国家表示HTA 重点更多地放在安全性、临床有效性、经济和预算考虑上，医疗保健提供者和患者的可接受性、公平问题、道德问题和可行性则没有被经常考虑。

约有80%的国家（欧洲和北美的高收入或中上收入国家）在卫生技术评估过程中有正式规范的流程，用来对特定的卫生技术或干预项目相关的信息和科学证据进行系统的评估以支持卫生政策或决策，但其中有1/3 的国家并未将这一过程规范地称作“卫生技术评估”；虽然各国报告经常收集和综合相关信息和科学证据来支持HTA，但只有不到一半的国家将这一规范评估流程纳入国家法律法规并遵照执行。

2 典型国家HTA 决策转化对比

我们选取了英国（国家医疗卫生体系的典型代表）、美国（商业医疗保险活跃的典型代表）、德国（社会医疗保险的鼻祖）、波兰（转型中国家代表）、泰国（亚洲相邻国家并且HTA 应用发展迅速）、韩国（亚洲相邻国家并且HTA 应用处于前列）6 个国际典型国家进行对比分析。结合2008年国际卫生技术评估促进工作组提出的卫生技术评估十五项基本原则和INAHTA 发布的HTA 报告清单（2007年）[3]内容，我们对这6 个典型国家在卫生技术评估项目的结构、评估方法、实施流程以及决策应用四个维度进行了对比分析（图1）。以“支持”和“实施”作为判断标准，所谓“支持”是指HTA 组织以书面指导或其他形式体现了该原则，而非一定实际遵循；“实施”则指HTA 组织在实施过程中很好地采用了该原则。此外，此表格的制定还借鉴了复旦大学研究课题组在《医疗保险循证决策支持的国际经验探析》[4]一文中对英国（NICE）、美国（AHRQ）、德国（IQWiG）HTA 机构实践经验对比分析的成果。

十五项基本原则旨在为不同地区和具有不同目标和宗旨的一系列HTA 组织提供一套普遍试用的指南[5]。国际卫生技术评估促进工作组设立该原则之初的愿景在于改善临床和政策决策，增加获得有效临床和高效益护理的机会，提高护理效率并促进公众健康。他们还推断采用这些原则有助于提高HTA 组织的质量和可信度，同时建立起对HTA 项目更大的信任和支持。

从表1可以看出，在HTA 机构的组织活动中，一些原则得到了广泛的支持，而一些则没有。例如目标和范围定义明确且与与其适用相适应，符合客观公正和透明原则，评估对象包含所有相关技术，重视广泛的证据和产出，寻找使用所有可及的数据等原则得到了很好的支持和体现；清晰的优先级设置体系、从全社会的角度加以考虑、考虑并解决普遍性和可转移性问题等原则在各国HTA 的实践中则未得到很好的支持。

表1 国际典型国家HTA 比较

不同国家因国情不同，在HTA 决策转化中的侧重点和形式也有所差异，且没有一个组织支持并适用所有原则。不同的文化背景、历史条件、筹资情况等因素都对HTA 的组成和作用产生重要影响[2]。各国在进行HTA 决策转化时都必须结合本国国情，以适应政策制度、社会环境等的变化与要求。欧洲国家的HTA 组织倾向于更多的支持和实施关键原则，亚洲地区的韩国和泰国相比欧洲国家则有所欠缺，而美国的HTA 组织则表现出与其他国家在支持与适用上的明显差异，占主力地位的私立HTA 机构评估往往基于预算而非成本效益，受到不同利益相关方的影响，评估项目的范围存在一定模糊性，也并未很好支持客观公正原则和透明原则。

3 国际经验小结

对以上各国HTA 的具体决策转化情况，我们在这里借用知识转化的概念，认为HTA 的决策转化可以分为3 个阶段（图1）：第一阶段为前期认知，主要强调两方面，一是各方对HTA 作用于决策转化过程应具有的（重要性、必要性等）认知意识（Awareness），二是认知并承认HTA 重要性并积极准备其应用（Acceptance）而进行能力建设（组织、人力、机制等）[6]。首先，各国对HTA 作用于决策转化过程应具备认知意识和采纳能力，包括卫生决策者、相关研究者及所有利益相关者首先需要清楚地认识到HTA 的决策转化的重要性和必要性，达成各方共识。其次，要使HTA 更好地、真正有效果地服务于政策决策，必须要保证HTA 决策作用过程的循证、规范、透明等，以及实际产出结果的有效、可接受、可操作、公众信赖等。因此，建设HTA 专业组织机构，设计良好的运行机制和培养健全的人才梯队这些能力建设也是HTA 决策转化的前提准备[6]；第二阶段为决策转化，此环节是整个决策转化过程的核心与关键。主要有两种表现形式，一种是通过书面嵌入的方式将HTA 纳入决策过程，但往往出现书面报告与实际应用脱节的情况；另一种是将HTA 结果作为必要的决策证据。将卫生技术评估纳入决策过程，真正实现决策转化，仅仅提倡鼓励和参考借鉴是远远不够的，卫生决策必须考虑HTA 结果证据；第三阶段为成果实施，这一环节是整个决策转化成效的体现，包括基于HTA 的决策真正投入实施（Policy into Practice），落实到具体的行动以及实施后的具体效果和HTA 成果（Outcome）的进一步推广、传播、应用两个方面。成果实施与决策转化关系密切，基本上决策转化环节所表现出来的转化行为趋势就已经决定了实施结果可能会有的整体绩效水平。

图1 卫生技术评估决策转化三阶段

3.1 前期认知

审视以上6 国的前期认知环节，我们发现美国是最早形成HTA 作用于决策的认知意识的，政府、市场和利益相关者的多重制约关系在机构建立上起着很大的助推作用。美国由于其政治和社会环境因素，呈现出相对混乱的状态，公立HTA 机构的发展跌宕起伏，而私立HTA 机构在强大的市场影响力下则发展得如火如荼；英国和德国这两个欧洲国家，受本国医疗卫生发展的现实需求影响和美国等先发展HTA 国家的双重影响，加上一些社会学术研究机构自下而上的探索式推进，最后形成了国家层面的较为完善的权威HTA 机构，成为世界上其他国家探索实践的良好典范；波兰政府对卫生技术评估给予了广泛认可和大力支持，因而机构的成立与发展不受任何阻碍且具有较高的权威；泰国和韩国作为亚洲国家的代表，两者对HTA 的认知具有很大的相似性，均是由学术界率先引进HTA 理念开展缓慢探索，然后国家层面才对HTA 机构进行推进尝试，并最终确立HTA 机构的重要地位。

3.2 决策转化

英国是政策转化做得最好的国家，由于政府对医疗技术监督管理较强，由政府设立第三方评价机构实施统一的评估和监督管理，决策管理机制较为独立、客观、透明，因而对HTA 及其结果的决策转化认同很高。自上而下的流程也从源头上避免了评估结果向决策者流动的种种困难；美国因其HTA 组织机构性质存在公私差异，所产出的HTA 报告在决策制定中的影响力也存在一定差别。每一个HTA 相关机构都有着特定的角色，他们相互之间或者与其他组织之间保持着各种关系。例如一些大型商业保险公司内部都设有专门的HTA 部门为其决策服务。这些公司有时也会从像ICER 等其他机构购买使用HTA 相关研究报告。与此不同的是政府则更倾向于采纳公立性质HTA 机构的评估结果报告；德国则是积极出台相应法案促进HTA 更广范围的决策转化，用国家层面的法律、指令来规范、制约HTA 相应的决策转化应用。此外，德国通过面向不同的决策需求实施不同层次的决策转化使HTA 在决策应用中更具针对性和科学性；波兰的HTA 决策转化是一个多方参与的透明过程，国家健康基金会的前期决策参与有利于后期的政策落实，各利益相关方的参与则打破了评估结果只在研究领域传播的限制，更有利于推动结果在决策中的应用；泰国独立第三方的性质提高了结果的科学性与公信力，政府高度重视HTA 的决策转化，卫生决策的制定必须采纳评估结果；在韩国，HTA 为卫生政策制定服务，在制定药物报销目录时，国家强制规定只有那些同时满足安全性、有效性和经济性的药物才能纳入报销目录[7]。

3.3 成果实施

与前期认知和决策转化环节一样，英国对决策结果的应用也是各国在实践中的典范。清晰明了和完善有力的政策决策环节使得决策结果被很有效率地投入实施，对投入实施的相关技术措施进行的后续监督更有力保障了其在更广范围的推广；美国在实施结果上也存在公私之分，公立HTA 机构的实施效果具有较好的投入实施、实施效果表现以及后期推广应用。私立HTA 机构的评估结果则更多被当做有力的证据来辅助利益相关方（包括政府机构）的决策，目前它们正在尝试扩大自己的决策影响力以实现更好的决策实施情况和效果；德国在成果传播进行了大量的实践并形成了相对成熟的经验，尤其注重对成果的公示以供各方学习，这一做法不仅有利于决策转化过程，更有利于决策转化后的政策落地；波兰AHTAPol 的主要活动是产出HTA 报告，收集、传播国内外HTA 的结果、方法和意见使报告可及，最终目的是为提出基于卫生保健的高质量证据提供指导，因而其评估结果得到良好的实施；泰国HTA 结果的应用推广非常成熟，这首先得益于泰国政府的高度重视，评估结果对卫生政策的制定具有强有力的影响；与泰国相比，韩国HTA 结果实施则稍有不足，结果形成并审查无误后，韩国卫生福利部会将结果及时向公众进行公布，以方便医疗机构和公众进行参考，但证据如何真正作用于决策还需继续努力。

4 我国HTA 决策转化建议

值得肯定的是，国家卫生健康委员会于2018年9月首次明确建立“国家药物和卫生技术综合评估中心”，HTA 的重要性和地位得到国家层面的确立，这对我国HTA 的发展是一项巨大的进步与鼓励，我国HTA 发展前景十分广阔。另一方面，我们更应看到我国当前HTA 存在的种种问题，通过借鉴国际典型国家的先进经验，对HTA 的发展完善提出符合我国国情的发展建议，充分发挥HTA 强大的潜力和生命力。

4.1 加强HTA 决策转化意义认知，推动法律制度建设

前期认知是HTA 决策转化的基础，是将其纳入决策过程的前提，关于重要性的认知带来的动力对决策转化的推动作用不容小觑，因此要充分重视HTA 对整个社会医疗事业产生的重要影响。我国卫生决策制定者在制定决策时已在不同程度上使用科学决策，但相关法律制度建设还不完善，处于发展阶段的我国应认清现实的HTA 决策转化需求，建立相关法律法规和制度，保障循证决策的探索实践。以透明公开为原则，向公众发布政策实施情况，营造科学合理的决策环境，增强民众对政府决策的信任，以实现发展完善卫生决策流程，使HTA 发挥最大效用，大力推动我国健康事业的发展的目的。

4.2 探索HTA 决策转化适宜路径，加快决策机制建设

我国应探索出符合我国国情的适宜、规范、透明的HTA 决策转化路径。首先，构建科学规范的HTA 选题机制。评估的不全面和评估的重复性必然带来资源的浪费，因此HTA 的选题应尽量完备且避免重复；其次，建立规范的HTA 流程。HTA 在实践中的开展因项目和地区等的不同会存在或多或少的差异，但都应遵从基本的原则。这就需要制定公认的、具有较高权威的评估指南用以指导HTA组织的评估流程和结果输出；最后，要建立信息公开制度，提高利益相关方和公众参与，建立政府和公众共同监管制度，保证评估过程的透明和评估结果的质量。

4.3 构造HTA 决策结果共享平台，落实决策成果实施

别国在HTA 成果传播和共享上的经验，同样值得我们学习。我国尚没有形成供评估结果共享的平台，因而不可避免地造成HTA 研究的重复和资源的浪费，不利于HTA 的有效利用和评估结果的落地实施，更不利于我国HTA 体系的建立和整体水平的提升。要实现整体式跨越式的发展，我们需要建立卫生技术评估网络共享平台，整合政府、HTA 机构、医院和相关企业、高校研究中心等多方资源，实现人力、信息、技术等的资源最大化。同时，积极参与国际交流，加入国际卫生技术评估机构网络（INAHTA），加强与其他有丰富实践经验的国家机构知识共享与合作交流，加速发展我国决策转化进程。