FDA批准Elzonris(tagraxofusp-erzs)治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)

美国FDA于2018年12月21日批准Stemline治疗公司(Stemline Therapeutics)的一种新药物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN)，适用于成人及年龄在2岁以上的儿童患者。

BPDCN是一种比较罕见的侵袭性骨髓及血液疾病，可影响人体多个器官，包括淋巴结和皮肤。该病通常以白血病的形式出现，或者最终会演化成急性白血病。该疾病多发于年龄在60岁及以上的人群，男性发病率高于女性。

Elzonris的有效性经1项单臂双队列临床试验得到验证。第一队列临床试验有13名初治BPDCN患者参与，其中7人(54%)治疗后得到完全缓解(CR)或者得到完全缓解但仍有皮肤方面的异常(并非本病活跃的症状，CRc)。第二队列临床试验有15名复发性或顽固性BPDCN患者参与，其中1人治疗后得到完全缓解(CR)，另有1人的结果为CRc。

在临床试验中Elzonris常见的毒副作用有毛细血管渗漏综合征(capillary leak syndrome)、恶心、疲劳、四肢水肿、发热、寒战、体重增加等。常见的医学检验方面的异常包括淋巴细胞、白蛋白、血小板、血红蛋白及血钙水平下降，血糖及肝酶(ALT和AST)水平升高。医生需密切留意用药患者肝酶水平的变化及可能出现的输注反应。孕妇或哺乳期性女性禁用，因为Elzonris会对胎儿或者新生儿造成损害。

Elzonris的说明书含有加黑杠的警告，提示医生和患者本品的毒副作用之一毛细血管渗漏综合征可能会引起患者死亡。

FDA同时还授予Elzonris优先评审(Priority Review)、突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)及孤儿药地位。