美国FDA批准Ultomiris(ravulizumab)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

美国FDA于2018年12月21日批准亚力兄制药公司(Alexion Pharmaceuticals)的一种新药物Ultomiris (ravulizumab，CAS登记号为1803171-55-2)用于成人治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)，这是一种罕见的可能致命的血液疾病。

PNH是一种后天获得性疾病，可导致溶血(血红细胞破裂)。所有年龄段人群均可能发病，但多见于成年早期(青年期)人群。PNH患者体内缺失某种蛋白，这种蛋白可以阻止机体的免疫系统攻击和破坏血红细胞。PNH患者会出现突然的、反复性的发病，诱因可能是机体承受到各种压力，如感染、强体力活动等。PNH症状包括严重贫血、深度疲劳、气短、间歇性尿色暗沉、肾脏疾病、反复性疼痛等。

Ultomiris是一种长效补体抑制剂，可预防溶血症。Ultomiris的有效性经1项临床试验得到验证，该项临床试验共有246名初治PNH患者参加，受试者被随机分成两组，分别接受Ultomiris或者eculizumab(目前PNH的标准治疗药物)治疗。结果显示，Ultomiris的疗效与eculizumab相似(非劣效，non-inferior)，患者均无需进行输血，溶血发生率也相似。此外，还进行了第2项临床试验，受试者为195名经eculizumab进行为期至少6个月治疗后病情稳定的PNH患者，这些受试者被随机分成两组，分别接受Ultomiris治疗和进行eculizumab的后续治疗，结果同样显示Ultomiris的疗效与eculizumab相似(非劣效)。

在临床试验中，Ultomiris常见的毒副作用有头痛和上呼吸道感染。全身性感染患者慎用。Ultomiris的说明书含有加黑杠的警告，提示医生和患者使用本品可能会增加发生脑膜炎球菌感染及败血症的风险，可能危及生命。患者用药前需至少提前两周进行脑膜炎球菌疫苗接种。但脑膜炎球菌疫苗接种并不能杜绝而只能降低发生脑膜炎球菌感染的风险。医生应密切留意任何可能出现的脑膜炎球菌感染征兆并及时进行相应处理。

FDA同时还授予Ultomiris优先评审(Priority Review)资格及孤儿药地位。