美国FDA批准Cablivi(caplacizumab-yhdp)治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)

美国FDA于2019年2月6日批准Ablynx公司的Cablivi(caplacizumab-yhdp) 注射剂与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用，用于成人治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(acquired thrombotic thrombocytopenic purpura，aTTP)。Cablivi是FDA批准的首个特别针对aTTP的特效药物。

aTTP是一种非常罕见的可危及生命的严重疾病，患者全身小型血管会出现广泛性的血液凝结，导致机体重要器官供血和供氧不足，引发中风、心脏病、脑部损伤甚至死亡。aTTP病因可有多种多样，包括癌症、HIV、怀孕、狼疮或感染、手术、骨髓移植、化疗等。aTTP患者通常需每天进行血浆置换治疗和免疫抑制治疗，而且复发率很高。

Cablivi的有效性经过1项临床对照试验得到验证，该项试验共有145名aTTP患者参与，受试者被随机分成两组，一组使用Cablivi治疗，另一组则给予安慰剂，两组受试患者均同时接受常规的血浆置换治疗和免疫抑制治疗。试验结果表明，与对照组相比，实验组患者的血小板计数水平改善更快。另外，在治疗期间，实验组患者中出现与aTTP相关死亡和aTTP复发的人数、发生重大血液凝结情况的人数也比对照组要少。在整个研究期间(包括治疗期和治疗结束后的28周随访期)，实验组患者的aTTP复发率为13%，低于对照组的38%，差异显著。

有临床试验中，Cablivi常见的毒副作用有鼻血、牙龈出血、头痛。建议医生和患者对用药后发生严重出血的风险予以密切关注。

FDA同时还授予Cablivi优先评审(Priority Review)资格及孤儿药地位。