药物经济学评价报告质量评估指南※

高海亮 卢 颖 姜婷婷 张 聪 王 煊 朱文涛

前 言

《药物经济学评价报告质量评估指南》简称为“PEERs”，按照GB/T1.1-2009《标准化工作导则 第1部分：标准的结构和编写》规定的规则起草。

PEERs由北京中医药大学中药药物经济学评价研究所、中华中医药学会提出。

PEERs由中华中医药学会归口。

PEERs起草单位：北京中医药大学中药药物经济学评价研究所、北京大学医药管理国际研究中心。

感谢以下单位专家在PEERs制定过程中参与德尔菲专家咨询并给予宝贵的建议，协助PEERs完成：北京中医药大学、北京大学医学部、四川大学华西药学院、中山大学、中国药科大学、南京中医药大学、成都中医药大学、中日友好医院、中国中医科学院西苑医院、北京市护国寺中医医院、原国家食品药品监督管理总局信息中心、北京市丰台区医疗保险事务管理中心、北京市昌平区医疗保险事务管理中心、诺和诺德（中国）制药有限公司、昆泰医药发展有限公司。

PEERs主要起草人：朱文涛、卢颖、史录文、薛培、何敏媚。

PEERs执笔人：朱文涛、卢颖。

PEERs的制定由北京中医药大学发展基金《基于效率边界的药物遴选操作指南》资助，课题负责人：朱文涛。

引 言

药物经济学评价能有效改进和提高药物资源的配置和利用效率，受到越来越多国家和地区的高度重视，应用日益广泛。尽管药物经济学的研究和应用在全球已有几十年的历史，但在中国起步较晚，研究质量方面仍存在一些问题，迫切需要进一步评估和规范药物经济学研究的质量。目前，全世界有20多个国家颁布了《药物经济学评价指南》，部分机构或学者研发了不同类型的“经济学研究质量评估指南”，规范了药物经济学研究，但不同指南适用范围不一致，质量评估标准难以统一，评估结果难以量化。因此，研制一个全面客观、结果可量化的药物经济学评价质量评估指南非常有必要。

目前，国内只有《中国药物经济学评价指南（2015版）》规范中国药物经济学研究。该指南为药物经济学评价的方法指南，是评价药物经济学的一般规范，未见相应的针对药物经济学评价过程及结果的质量评估指南，为规范药物经济学评价报告，判定药物经济学研究的过程及报告的质量，制定PEERs。

PEERs参照国际报告规范制订标准，对现有权威卫生技术评估质量量表包括卫生经济研究质量评估量表（QHES instrument）、英国医学杂志药物经济学研究审批指南（BMJ guide⁃lines）、卫生经济评价质量评估标准一览表（CHEClist）以及Philips 指南（Philips guidelines）进行研究，以上指南的评估框架及条目是PEERs指标体系构建的重要基础。在我国相关法律法规和技术文件指导下，结合药物经济学评价研究特点，制定 PEERs，目的在于为药物经济学评价质量评估工作提供科学、客观、可量化的工具，提高药物经济学评价质量评估的可操作性，增强药物经济学评价质量评估的可比性，为药物经济学评价决策提供参考。

药物经济学评价报告质量评估指南

1 范围

PEERs规定了“药物经济学评价报告”质量评估的核心要素和主要内容。

PEERs适用于第三方评价机构、政府药物决策部门、科研机构和医疗机构使用药物经济学评价报告的人员使用。

2 术语及定义

2.1 药物经济学（Pharmacoeconomics, PE）

药物经济学是一门科学，它评价医药产品、服务及规划的总的价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优化配置卫生资源的信息。

2.2 质量（Quality）

反映实体满足明确和隐含需要的能力的特性之总和。

2.3 评价（Assessment）

即价值判断，是主体按照一定的标准对客体的价值进行判断的过程。

2.4 价值（Value）

是指客体及其属性同主体的尺度与需要相一致、相符合或相接近。

3 《药物经济学评价报告质量评估指南》说明

3.1 《药物经济学评价报告质量评估指南》总体介绍

包括PEERs使用说明、“药物经济学评价报告”质量评估量表及评价结果三部分，主体内容为“药物经济学评价报告”质量评估量表。量表共有 5个一级指标，25个二级指标，56个三级指标。

3.1.1 一级指标“A标题与概述”

包括 2个二级指标（A1，A2），2个三级指标（A1-1，A2-1）。主要评价报告是否“阐述研究的标题及摘要”。

3.1.2 一级指标“B研究背景、目标与意义”

包括 2个二级指标（B1，B2），5个三级指标（B1-1～B2-2）。主要评价报告是否“阐述疾病的流行病学信息、疾病经济学负担、疾病现有治疗方法及现有的药物评价、研究目的及意义等内容”。

3.1.3 一级指标“C研究设计与方法”

包括 15个二级指标（C1～C15），36个三级指标（C1-1～C15-2）。主要评价报告是否“阐述研究类型、研究假设、样本大小、研究时限以及研究方法等内容”。

3.1.4 一级指标“D研究结果”

包括 3个二级指标（D1～D3），5个三级指标（D1-1～D3-1）。主要评价报告是否“阐述成本与健康产出评价、敏感性分析及异质性分析等结果”。

3.1.5 一级指标“E结论与讨论”

包括 3个二级指标（E1～E3），8个三级指标（E1-1～E3-2）。主要评价报告是否“阐述研究结论与研究讨论以及资助等内容”。

3.2 “药物经济学评价报告”质量评估量表计分方法

3.2.1 “药物经济学评价报告”质量评估量表采用四级评分法，0=完全不符合，1=不太符合，2=基本符合，3=完全符合。

0分（完全不符合）：如果报告中的相关内容完全不符合量表相应条目的要义，则应给出0分。

1分（不太符合）或2分（基本符合）：如果报告中的相关内容不能完整阐述量表相应条目的要义，但内容表述相对于 0分判定标准较好，则应根据报告的实际情况给出1分或2分。

3分（完全符合）：如果报告中的相关内容能完整阐述量表相应条目的要义，并对量表相应条目所要求的内容进行充分阐释，则应给出3分。

药物经济学报告评价者可对报告与相应指标的符合程度进行判断，并依据打分原则对报告进行量化评价。

3.2.2 “药物经济学评价报告”质量评估量表的评分建议2～4名专家学者进行打分

一级指标质量评价分数计算方式如下：

注：∑为求和符号，ω为一级指标权重，最大可能得分=3（完全符合）×条目数×评分人数。

报告总分计算方式如下：

报告总分=A指标得分+B指标得分+C指标得分+D指标得分+E指标得分

以E指标（结论与讨论）为例：如果有4名专家学者进行打分，打分情况见表1。最大可能得分=3×7×4=84

其他一级指标得分计算方式以此类推。

说明：

1）若所评价的报告中未涉及或未体现以下条目，则应在最大可能得分计算公式中的“条目数”上进行删减。一级指标质量评价分数计算公式也应做相应调整。例如上述举例，一级指标 E中，若无条目“E3-1 说明研究的资金来源”，则“最大可能得分=3（完全符合）×6（条目数）×4（评分人数）=72”。

表1 以E指标（结论与讨论）为例的4名专家学者打分情况(分)

根据研究设计，在药物经济学评价报告中可能没有体现的条目包括：

“C4-2 阐述研究中被分析的亚组人群，并阐述选择不同亚组的原因”

“C8-1 同货币类型转换为同一年及同一种货币表达的成本”（研究时限超过1年时应在报告中体现）

“C8-2 阐述贴现率的选择，并说明选择依据”（研究时限超过1年时应在报告中体现）

“C10-1 说明基于偏好的健康结果评估是从哪个人群中获得的”

“C10-2 说明基于偏好的健康结果评估的测量方法”

“C13-1 使用模型并阐释模型选择的依据”

“C13-2 对模型的类型、原理、及关键点进行阐释”

“C13-4 阐释模型关键参数、非关键参数获得的依据”

“D3-1 报告亚组间差异对成本、产出、成本效果比的影响”

“E3-1 说明研究的资金来源”

“E3-2 说明资助者在研究问题确定、研究设计、实施、报告方面的作用及影响”

2）本指南参考 AGREE Ⅱ得分计算方法：（实际得分－最小可能得分）/（最大可能得分－最小可能得分）×100%，并结合本指南特点进行了相应调整，“最小可能得分”在本指南中为 0，故在计算公式中去掉了该项。

3）为简化报告质量评价分数的计算，本指南编写组已编制计算机程序方便使用者计算，使用者可与本指南编写组联系获取计算机程序。

3.2.3 药物经济学评价报告评价结果判定

完全符合：报告总分≥75%，报告具有一定的参考价值；基本符合：60%≤报告总分＜75%，报告根据实际情况修改完善后具有一定的参考价值；不太符合：报告总分＜60%，报告不具有参考价值。

说明：各指标得分可反映出报告在该项指标的研究质量情况，可为研究者提供报告在该项指标的研究质量。

3.3 “药物经济学评价报告”质量评估量表使用授权

“药物经济学评价报告”质量评估量表可供学者、研究人员、政府药物决策者无偿使用。

3.4 “药物经济学评价报告”质量评估量表一级指标权重

PEERs主体内容药物经济学评价报告质量评估量表采用层次分析法确定一级指标权重，经计算，一级指标权重结果如下（表2）：

表2 “药物经济学评价报告”质量评估量表一级指标权重

表3 “药物经济学评价报告”质量评估量表主要内容

表3 “药物经济学评价报告”质量评估量表主要内容（续）

表3 “药物经济学评价报告”质量评估量表主要内容（续）

4 “药物经济学评价报告”质量评估量表主要内容

见表3。