中国药品监管科学研究框架之思考

文/邵明立

科学研究的成果最终将作用于经济、社会乃至人类发展的各个阶段，这已是被反复证明了的历史事实。与药品监管相关的科学成果也必将影响甚至决定着药品监管的法律、法规和技术标准。

科学研究的成果最终将作用于经济、社会乃至人类发展的各个阶段，这已是被反复证明了的历史事实。与药品监管相关的科学成果也必将影响甚至决定着药品监管的法律、法规和技术标准。“药品监管科学”概念的形成，最早可追溯到20 世纪70年代。21 世纪初，即2010年，美国FDA 把药品监管科学定义为“发展评价监管产品安全性、有效性、质量和功能的新工具、标准和方法的科学”。中国政府历来重视药品监管工作，国家药品监督管理局也于2019年正式发布了中国药品监管科学行动计划。我国“药品监管科学”研究的方向、任务、目标是什么？本文拟就“中国药品监管科学研究框架”谈几点粗浅的认识。

中国药品监管科学研究必须始终高举习近平新时代中国特色社会主义思想的旗帜。面对科技的不断创新，公众健康需求的不断增长和经济社会的高速发展，中国药品监管科学研究必须坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，密切联系中国实际，积极探索真正适应中国特色社会主义阶段的，药品监管的新机制、新方法、新技术、新标准，确保公众用药安全、有效、合理可及，不断提高公众健康水平，为“两个一百年”奋斗目标的实现，为中华民族伟大复兴的中国梦的实现做出应有的贡献。

一、中国药品监管科学研究必须坚持“以人民为中心”的根本立场

不忘初心，方得始终。全心全意为人民谋幸福，是中国共产党人始终坚持的初心。习近平总书记指出：“人民对美好生活的向往，就是我们的奋斗目标。”随着我国经济社会发展步入新的时代，人民生活的不断提高，公众对药品安全有效保证的要求不断增长，对药品的合理使用也更加关注。这些问题不仅关乎公众健康，甚至关系人的生命安全。天地之间，莫贵于民。人的需求和全面发展是经济社会发展的起点和归宿。在人的多层次需求中，生命安全保证需求、健康需求是人的最基本需求。面对新形势、新问题，中国药品监管科学研究必须坚持“以人民为中心”，所有责任者，每一位“药学人”①2013年11月，在中国药科大学国际医药商学院成立30 周年论坛会上首次提出：药学人是从事或即将从事与药品研究、生产、销售、使用、评价、监管相关工作的所有人的总称。必须深刻认识自己的初心和使命，深刻认识确保公众用药安全、有效、合理可及是一项系统工程。它不仅包括政府监管、企业责任和先进科学技术的应用，还包括法律法规制度和道德诚信制度的建设，包括公民的自律、自助和参与。在“以人民为中心”的思想指导下，这个目标真正成为一个全民目标、社会目标的基础上，才能形成科学监管，确保安全的良好体制、机制和社会环境。

坚持“以人民为中心”是促进社会全面发展的需要。社会进步、社会全面发展都要求我们，必须从经济增长与全面发展的关系出发，准确理解药品安全监管的性质和内涵，大力促进社会全面发展。经济增长无疑能为公众提供更多、更丰富的产品，但是仅有经济增长是远远不够的，单纯的经济增长并不等于全面发展。尤其需要指出的是，单纯经济增长绝不可能解决发展中的全部问题，甚至会带来严重的后果。

药品作为特殊商品，直接关系公众健康和生命安全，其研究、生产、使用必须置于科学、高效的监管之下，才能确保使用安全、有效、合理可及，才能推动行业发展、维护企业的合法获益。一旦疏忽，甚至失去监管，或者监管偏离了“以人民为中心”的指导思想，各种各样损害公众健康，甚至危及生命的悲剧就有可能发生，这也是保护社会公平与正义的需要。

药品安全是公共安全的重要组成部分。一段时间以来，我国已经进入“黄金发展期”与“矛盾凸显期”并存交错的阶段，药品安全问题日益突出。一旦药品安全发生问题，如不能迅速有效地妥善解决，不仅会威胁公众生命安全和社会安全，给公众和社会造成不可挽回的损失，严重时甚至会引发社会的不稳定。因此，加强药品监管，减少和防范药品安全事件，必须作为新时代、新阶段一切工作的重要内容，努力让公众健康和生命安全得到最有效、最基本的保障，共享经济社会发展的成果，满足人民群众日益增长的美好生活需要。

二、中国药品监管科学研究必须把握好两个关系

药品监管科学研究在坚持“以人民为中心”思想指导下，必须把握和处理好两个重要关系。这就是“监管与发展的关系”和“公众健康和商业利益的关系”。

（一）监管与发展的关系

监管与发展是相互促进、互为相对的统一整体。正确处理监管与发展的关系，就必须通过科学的监管来推动科学、可持续发展，以科学的监管引导科学发展的方向，规范发展的过程。科学的监管才能使健康的发展得以有效的保障，才能为发展创造良好的法治环境、社会环境，营造竞争有序的市场环境，保证发展不偏离正确的轨道。国内外的经验、新中国成立以来的经历反复证明，没有统一、权威、高效的监管，就不可能有持续、协调、健康的发展。

发展是监管的基础。只有在不断的发展中，才可能使监管不断适应发展的需要，为监管提供先进的技术、鲜活的实践。离开基本的经济基础，没有健康发展的监管，就会使监管成为摆设。药品作为特殊的物品，它既有商品属性的一面，又有非简单意义上的特殊商品的一面，它与公众的健康、生命安全息息相关，关系公众的切身利益，处理好药品监管与经济社会发展的关系就显得尤为重要。单纯地强调发展，无视监管、放弃监管，或以监管之名插手、干预企业运营，放纵企业无序竞争，就背离了药品监管的初心，把监管视为发展的障碍，当作地方保护、假公济私、以权谋私的工具，就从根本上违背了“以人民为中心”的指导思想，必然损害公众的根本利益，也与经济社会协调发展的基本要求背道而驰。

只有通过科学的监管，才能促进科学的发展。药品作为科学的产物，是人们通过发现和认识自然规律获得的产品，需要经过大量的科学研究和试验，才能确保其安全、有效地发挥防病、治病的作用。科学的监管以技术支撑体系为依托，按照自然规律认识药品的性质，运用科学的方法检验检测药品的功效，利用科学的指标评价药品的质量。科学的发展要求以科学的精神、科学的态度和科学的方法，把发展建立在创新、质量和效益的基础上。有质量、讲效益、确保安全的发展才是科学的发展。所以，科学的发展必须由科学的药品监管来保障，科学的监管也需要科学的发展为基础，只有这样，才能不断满足人民群众日益增长的对美好生活的需求，真正把习近平总书记“以人民为中心”的思想落实到监管的实践中。

药品是保障公众健康乃至生命安全，健康生活基本需求的特殊商品。只有确保公众用药安全、有效、合理可及，才能有效地保证公众健康的基本需求。

（二）公众健康与商业利益的关系

药品是保障公众健康乃至生命安全，健康生活基本需求的特殊商品。只有确保公众用药安全、有效、合理可及，才能有效地保证公众健康的基本需求，才能体现习近平新时代中国特色社会主义思想坚持为人民谋幸福的根本宗旨，体现“以人民为中心”的发展思想。

在与此相关的公众利益和商业利益的关系中，不容置疑地存在着一致性与冲突性的双重属性。一方面，在社会主义市场经济条件下，公众对药品的需求主要通过市场中的商业活动来实现，没有更多更好的药品，公众利益无法得以更好地实现。另一方面，商业资本的逐利性决定了以牺牲公众利益为代价换取商业利益的问题将不可避免地存在，在一定条件下还会发展为激烈的矛盾，甚至引发重大的事件。

需要强调的是，药品监管作为公共权利的体现，必须坚持“以人民为中心”的指导思想。当公众利益与商业利益发生冲突时，必须坚决地、毫不迟疑地服从公众利益。无论经济社会发展到什么阶段，药品安全有效的保证都是最重要的公众利益之一，必须把公众用药安全有效的保证放在至高无上的位置，药品监管才能体现为人民谋幸福，才能实现我们的初心和使命。

科学的监管从来不排斥正当的商业利益。马克思说过：“人们奋斗所争取的一切，都同他们的利益有关”②出自《马克思恩格斯全集》第一卷。。在社会主义市场经济体制下，获利是一种客观存在的经济行为。不损害公众利益，不以牺牲国家利益、民族利益为代价，不违法违纪、假公济私、损公肥私，合法的商业利益是应该受到保护的。

药品监管科学研究必须促进商业利益和公众利益最大程度的协调，积极探讨不断增强驾驭社会主义市场经济的能力，统筹兼顾各方利益，在科学的监管法制框架内，逐步形成经济增长、社会进步的良性互动和协调发展的体制机制；用药品监管科学研究的成果，通过制定规则、设定程序、提升标准引导药品的研究、生产、经营满足公众的需求，促进公众健康水平不断提高。同时，还必须限制企业急功近利，纠正和杜绝企业漠视公众健康、忽视产品质量、不顾诚信道德的违法行为。药品监管科学研究既要维护企业积极追求合法正当的商业利益，更要切实保护公众用药安全有效的基本权益。

药品监管的初心始终是：确保公众用药安全、有效、合理可及。

三、中国药品监管科学研究的三大任务

药品监管的初心始终是：确保公众用药安全、有效、合理可及。所以，药品监管科学研究必须围绕这三个管理目标的实现来开展、来规划、来设计，只有这样才能不脱离监管的实际，又能针对监管实践中的问题，研究才有的放矢，才能为监管提供智力支持。

（一）确保安全

药品是防病、治病的特殊商品，必须确保安全，这是最基本且必不可少的要求，不管是研发者、生产者、经营者、使用者、监管者即所有“药学人”，必须把此项目标作为最重要、最基本的要求绝对保证，才是我们“药学人”的初心，确保“安全”要以为公众高度负责的担当精神、守护意识为基础；要靠科学的研究、可靠的试验、精心的生产、正确的使用来保证，整个过程必须以科学严谨的态度、高度负责的精神、一丝不苟的工作、科学有效的监管无缝对接，来不得半点虚假，不能有任何差错。所有“药学人”应以对公众健康乃至生命安全的敬畏之心、高度负责的态度恪尽职守，才能真正做到确保安全。

（二）临床有效

保证药品的有效性，是药品的特殊功能必须具备的要素，特定的药品按照规定的用法、用量用于防病、治病必须是有效的。否则，就是极端的不负责任，甚至草菅人命。药品的有效性是建立在以严谨科学态度认真研究、反复试验、科学评价的基础上的，现行法规、技术标准都做出了明确的规定和要求，但有的为减少成本、急功近利，置公众健康乃至生命安全于不顾，违反规定、投机取巧，甚至编造数据、更改记录，这些都将与我们的监管目的、监管理念背道而驰，这不仅会给公众健康生命安全造成极大的威胁，同时也会严重阻碍医药事业的健康发展。

监管科学研究的目的、形成的观点，乃至确定的法规、程序、标准，都必须在整个链条中，保证药物非临床研究质量管理规范（GLP）、药物临床试验质量管理规范（GCP）得到严格实施，保证药品生产质量管理规范（GMP）、药品经营质量管理规范（GSP）得以执行到位，确保产品质量，确保临床疗效。为不断提升药品的安全有效性保证，必须按规定的要求，不断完善药品不良反应制度（ADR），完善上市后再评价制度，不折不扣地认真执行相关法规、标准，确保公众用药的有效性。

（三）合理可及

确保公众用药“安全、有效”是建设健康中国，不断提高人民健康水平的重要基础，也是坚持“以人民为中心”发展思想的具体体现。近年来，我们不断完善审评审批制度，设定特殊审批程序保证临床急需药品及时被批准上市；鼓励境外在研新药国内同步研发；承认国际多中心临床试验数据等。这些无疑都为确保药品安全、有效发挥了重要作用。药物的合理使用，随着人们对药物的认识，对防病、治病要求的不断提高，合理用药越来越受到业内的重视，这方面研究也在大面积开展，公众和社会对此领域的关注度也越来越高，尤其是随着一些医疗机构对社会效益，以及经济效益的盲目追求，过度医疗、大剂量多品种用药现象不断出现，甚至重复用药、随意用药的现象也时有发生。这些问题，不仅造成了大量医药资源的浪费，加重了患者和国家的支付负担，更是严重威胁到公众的健康，乃至生命的安全。所以，确保安全有效，临床使用合理可及才能真正提高公众健康水平，才能不断满足人民群众日益增长的对美好生活的需求。

中国共产党第十九次全国代表大会把维护人民健康上升到国家战略的高度，作出了“实施健康中国战略”的重大决策；中共十九届四中全会提出了坚持和完善中国特色社会主义制度、推进国家治理体系和治理能力现代化的总体目标。“到我们党成立一百年时，在各方面制度更加成熟更加定型上取得明显成效；到二〇三五年，各方面制度更加完善，基本实现国家治理体系和治理能力现代化；到新中国成立一百年时，全面实现国家治理体系和治理能力现代化，使中国特色社会主义制度更加巩固、优越性充分展现。”

没有健康，就没有“小康”，没有健康，也不可能实现“两个一百年”奋斗目标。所以，新时代中国特色社会主义建设与发展，要求我们药品监管科学研究，必须以真正落实“最严谨的标准，最严格的监管，最严厉的处罚，最严肃的问责”这一最重要、最核心的目标来规划、设计、开展，必须把习近平总书记“四个最严”的要求贯穿于整个药品监管科学研究的全过程，只有这样，才能做到确保人民群众用药安全、有效、合理可及；才能使药品监管科学研究融入“健康中国战略”这一大部署；才能使药品监管科学研究的成果造福于人民，为实现中华民族伟大复兴的中国梦，做出积极的贡献。