首个用于治疗血小板计数降低的药物Doptelet获FDA批准

FDA批准AkaRx旗下Doptelet(avatrombopag)片用于治疗血小板计数降低(血小板减少症)，适用于拟进行医疗或牙科手术的慢性肝病成年患者。这是FDA批准用于该适应症的首个药物。FDA药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室代理主任兼FDA肿瘤优化中心主任Pazdur博士称：“血小板计数降低及需要手术的慢性肝病患者的出血风险增加，Doptelet证明可以安全地增加血小板计数。这款药物可以降低或消除血小板输注的需求，从而避免相关的感染风险及其他副作用。”

血小板是骨髓产生的无色细胞，其在血管系统中有助于形成血栓，预防出血。血小板减少症是一种血液中循环的血小板低于正常值的疾病。当患者血小板计数中重度减少时，可发生严重甚至危及生命的出血，特别是在侵入性手术期间。有明显血小板减少症的患者通常要在手术前迅速输注血小板，以增加血小板的计数。

Doptelet的安全性及有效性基于两项临床试验(ADAPT-1和ADAPT-2)，共有435名拟进行手术(通常需要输注血小板)的慢性肝病患者及血小板减少患者参与。两项试验对口服5天两种剂量规格Doptelet及口服安慰剂进行了对比。试验结果表明，与以安慰剂治疗的患者相比，服用两种剂量规格Doptelet治疗的患者有较高比例的人血小板计数增加，并且没有要求输注血小板，或手术当天及术后7天进行任何的急救治疗。

接受Doptelet治疗的临床试验受试者报道的最常见副作用有发烧、胃痛、恶心、头痛、疲劳及四肢肿胀。慢性肝病患者及有某些血栓疾病的人在服用Doptelet时，其发生血栓的风险可能增加。

这款产品被授予了优先审评资格，这资格可使FDA采取行动对申请资料进行加快审评，并在6个月内做出是否批准的决定，如果获得批准，药物将会显著改善治疗、诊断或预防某种严重疾病的安全性或有效性。