促进创新药物可及性初探——基于行政性与科学性相平衡的政策制定方法研究

高 彤

（礼来中国 上海 200021）

促进创新药物可及性初探
——基于行政性与科学性相平衡的政策制定方法研究

高 彤

（礼来中国 上海 200021）

从创新药物可及性的现状与挑战、行政性与科学性相平衡的药品可及性政策制定方法两方面展开研究，旨在初步探索如何寻求适合我国国情，且实现“行政”与“科学”相平衡的决策方法，切实加速创新药物的可及性，让患者获益。

创新药物可及性；行政与科学相平衡的政策制定方法；决策制定

随着老龄化的出现以及疾病谱的改变，使得心血管疾病、肿瘤等慢病成为主要的健康威胁和疾病负担来源。政府虽已认识到这类慢病对于人民健康的负担，并致力于在“十三五”期间增加对慢病的筛查、预防以及治疗方面的投入。不过，在治疗这些疾病的创新药物可及性方面，特别是那些能够改善疾病治疗和抗肿瘤药物的可及性，依然存在不足。目前，我国药品审批的严重滞后影响了患者对药物的获取。此外，即使药物已经审批上市，由于纳入国家医保药品目录的过程过长，众多患者仍然不能及时获得该药物进行治疗。本文旨在初步探索如何寻求适应我国国情，且实现行政与科学平衡的决策方法，以改善药品上市审评手续，加快更新国家医保药品目录，切实提速创新药物的可及性。

1创新药物可及性的现状与挑战

1.1日益增加的疾病负担与创新药物可及性不足的困境

目前，慢性非传染性疾病（主要包括心血管疾病、肿瘤、糖尿病以及慢性呼吸系统疾病）已成为我国人口死亡的主要原因，超过全年死亡人口比例的85%[1]。研究显示，我国每5个成人中便有1位罹患心血管疾病，每10秒就有一位患者死于心血管疾病[2]。在肿瘤方面，我国每天有8550人被诊断患有肿瘤，也就是平均每6分钟就有1人被诊断出患有肿瘤[4]。在改革开放后的三十年里，肿瘤死亡率增加了83%[5]，占全球肿瘤总死亡率的1/4[6]。另外，我国肿瘤患者的五年生存率约为30.9%[7]，而美国则为68.3%[8]。根据2003年国家卫生服务调查的结果，肿瘤造成的经济损失是所有疾病中最高的，高达868.5亿元。政府已认识到慢病对于人民健康的负担，并致力于在“十三五”规划中增加对慢病的筛查、预防以及治疗方面的投入。改善创新药物的可及性，特别是那些能够改善慢病治疗和抗肿瘤药物，将给中国的患者带来广泛的临床和经济获益。

在全世界主要市场上市的新药中，有大约80%未在中国上市；而对于肿瘤患者来说，情况更为严峻，只有17%的新药（2008年或以后获批）已在中国上市[9]。药品审批的严重滞后影响了患者对药物的可及性。此外，即使药物已经审批上市，由于纳入国家医保药品目录的时间过长，众多医保患者仍然不能及时获得该药物进行治疗。2003-2013年间我国新上市的360种通用名药品中，仅76种被纳入2009年版国家医保目录。2003-2009年间上市的被纳入医保目录的药品中，超过55%的药物耗时超过5年进入国家医保目录。纵观心血管疾病和肿瘤两个治疗领域，我国大陆医保目录所报销的药品种类占相应治疗领域总药品的比例远低于美国、澳大利亚、英国、法国、意大利、日本、韩国和台湾地区。2013年，我国心血管疾病用药和肿瘤用药的报销比例分别为44%和39%，而上述参照8个国家和地区的平均报销比例分别为88%和86%[10]。

1.2创新药物可及性不足带来的诸多影响

创新药物获批延迟或使患者失去治疗机会。许多已经被其他国家药品评审机构（如美国食品药品管理局FDA、欧洲药品管理局EMA）批准的新药，在中国或者未获批准、或延迟批准、或获得有限制的批准。其中不乏一些临床亟需药物上市延迟的案例。按我国每年肿瘤患者新发人数约为300万[3]，五年生存率约为30.9%[7]，据估算5年上市延迟意味着近200万患者失去了接受创新药物治疗的机会。

创新药物的准入障碍加重个人及家庭负担。近年来，我国不少地方已采取多项措施，如将恶性肿瘤门诊放化疗特殊治疗纳入基本医疗保险门诊大病医疗保障范围，并采取降低个人自付比例等措施，拟改善患者负担较重的门诊多发病、慢性病的医疗保障，且医保支付比例原则上不低于50%[11]。尽管如此，由于大量创新药品并没有从国家层面进入医保报销范围，罹患重大疾病患者的实际自付比例却高于既定的50% 的水平。根据WHO灾难性卫生支出的定义（医疗支出大于或者超过家庭一般消费的40%[12]，而2014年中国年平均工资约为56,339元[13]），我国肿瘤患者面临灾难性卫生支出的风险极高。有研究指出，我国晚期非小细胞肺癌患者在生命的最后三个月里的平均花费是107,000元[14]，这一花费远远超过了大多数中国家庭的经济承受能力；在2011年，我国有12.9%的家庭因病致贫[15]。

从另一个角度看，由于创新药品纳入国家医疗保险药品目录的过程缓慢，患者得不到及时有效的治疗，相比创新药品相对稍高的花费，最终总体的经济学花费反而升高。这不仅增加了患者及其家庭的经济负担，也极大地限制了患者获得必需的治疗，或造成公平性问题。

综上所述，药物可及性的滞后可能会严重影响数以百万计肿瘤患者的健康和生活质量，同时带来发病率和死亡率的升高，增加医疗资源的消耗，给患者本人、家庭以及政府带来沉重的负担。如何寻求适应我国国情，且实现行政与科学平衡的决策方法，以改善药品上市审评手续，加快更新国家医保药品目录，切实提速创新药物的可及性，显得至关重要。

2行政与科学相平衡的药品可及性政策制定方法

2.1亟待政府、专家和学者努力促进行政与科学决策的进一步平衡统一

纵观全球低收入、中等收入和高收入国家，由于医疗卫生方面的发展程度不尽相同，在医药卫生政策制定方面呈现不同的特质。以药物可及性政策中的药品目录制定为例，有研究指出[16]，目前主要发达国家和地区，包括美国、英国、法国、德国、澳大利亚和台湾，在药物目录政策制定方面，行政性与科学性的平衡高于低收入和中等收入国家，即政策制定实现行政性与科学性相平衡，也就是既保障政策的落地同时又发挥实际作用。近年来，中国、巴西作为中等收入国家主要代表，政策的行政性高于科学性，因而或有利于政策落地执行，但由于科学性相对不足，政策实效作用或受到局限。其他低收入国家在政策制定方面呈现“低行政、低科学”的特点（见图1）。

2.2决策制定的分析框架与考量因素

图1 不同国家药品目录政策的行政性与科学性

表1 OHE推荐标准化决策制定的方法和流程总结

根据卫生经济专业机构OHE（Office of Health Economics）研究报告建议[17]，我们需要依据国情，借助系统的标准政策制定方法（见表1），进一步提高药物政策的科学性，以实现行政性与科学性相平衡统一，在不同政策制定阶段考量不同的宏观微观因素。

宏观层面考量因素主要是指疾病的优先顺序、医疗卫生全覆盖（Universal Healthcare Coverage）、卫生系统关键职能作用等。所谓的疾病优选顺序是指如何将有限的医疗卫生资源投入分配到不同疾病领域，可以通过疾病负担比较，结合卫生系统首要任务、主要卫生目标（如联合国千年发展目标）等综合考量。医疗卫生全覆盖需要涵盖哪些医疗卫生服务、技术？哪些服务技术充分体现性价比，实现成本效果，从而使财务资源的投入实现充足的额外价值获益都是需要考虑的。根据WHO定义的卫生系统关键职能[18]，各国卫生系统关键的六大职能包括卫生服务供给、卫生人力资源发展、信息提供、医疗产品和技术（如药品、疫苗等）的提供、筹资和系统管治，在制定新的决策时需要系统考虑对于六大职能的影响，从而实现人民健康改善、进一步提高服务效率、降低社会财务风险的长远目标[17]。

微观层面需要考量的因素诸多（见表2），这些不同分类的微观因素是该药品决策多纬度价值的具体体现，影响医疗资源的进一步分配（如哪些新的医疗技术、药品纳入医保）。

2.3药品报销的决策目标：全局考量宏观与微观因素，实现政策行政性与科学性统一平衡

宏观因素更多呈现的是政策的行政性，而微观因素更多着眼于政策科学性的实现。若要实现政策的行政性与科学性相平衡统一，在决策制定时需要充分考虑上述宏观和微观因素。图2显示了每一项药品政策价值是如何逐渐实现总体卫生系统价值的步骤，该项政策在不断累积的各类价值总和是其连接卫生系统总体价值的关键。

目前，在国际卫生经济领域最为热门的多重标准决策分析方法（MCDA，Multiple-criteria decision analysis），是一种多纬度考量制定决策的方法学。医疗卫生领域的决策一般会涉及不同目标，需要解决的问题错综复杂，因此在新的决策制定时需要依据各项拟解决问题、拟实现目标的重要性排序、赋予不同权重，全面综合地评估新政策在不同纬度的价值。不过MCDA在医疗卫生领域也处于较为初级的发展阶段，需要更多的实例来探寻这一方法学的实际应用和完善。

3思考

中国已经基本实现13亿人口全覆盖的基本医疗保险目标，各级政府部门为改革医疗体制、改善医疗服务和提高可及性，特别是重大疾病医疗保障的可及性，做了不懈的努力。尽管如此，近年来随着疾病谱的改变，心血管疾病、肿瘤、糖尿病等一系列慢病带来的沉重疾病负担，以及诸多未满足的治疗需求。需要我们建立透明、高效的药物监管和医保体系，借助系统的决策方法，制定科学可行的药品政策，实现政策行政性与科学性的平衡统一，对目前的药品注册审批制度进行改革，在保证患者安全的条件下缩短审评时间，并及时为新治疗方法提供医保报销机会，切实提高创新药物可及性，从而形成政府、医疗服务者、患者、医药行业多赢的新格局。这种良性循环下的卫生体系是促成国家大卫生目标达成的重要环节，政府也将从中获得更多的民众信任。

表 2 决策制定考量的微观因素总结

图2 药品政策制定价值与卫生系统总体价值实现的关联

[1]World Health Organization. 2012 China Fact Sheet. http://www.wpro.who.int/china/ mediacentre/factsheets/health_sector_reform/en/ Accessed Nov 2014.

[2]2012年中国心血管疾病报告[R].北京: 国家心血管病中心,2012.

[3]Wor.ld Health Organization. 2012 World Fact Sheet - Cancer. http://globocan.iarc.fr/Pages/ fact_sheets_population.aspx Accessed Nov. 2014.

[4]China to Compile New Edition of Cancer Atlas. China Daily USA. September 14, 2015. http://usa.chinadaily.com.cn/china/2014-09/15/ content_18601866.htm.

[5]Zhao P, Dai M, Chen W, et al. Cancer trends in China. Jpn J Clin Oncol 2010;40:281-5.

[6]WHO. China. http://www.wpro.who.int/ countries/chn/en/ (accessed Feb 6, 2014).

[7]Hongmei Zeng et al. Cancer survival in China, 2003-2005: A population-based study. International Journal of Cancer. 2014 Sep 20. doi: 10.1002/ijc.29227.

[8]Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. SEER Cancer Statistics Review 1975-2011. 5-year relative survival - All cancer sites. Accessed Nov. 2014. http://seer.cancer.gov/ csr/1975_2011/browse_csr.php?sectionSEL=2&pa geSEL=sect_02_table.08.html.

[9]IMS Health Use of Medications Outlook through 2018. IMS Health 2014.

[10]IMS研究报告《优化国家基本医疗保险目录遴选与更新机制》

[11]人力资源和社会保障部. 《关于普遍开展城镇居民基本医疗保险门诊统筹有关问题的意见》(人社部发[2011]59号)[Z].2011.

[12]Xu K. Distribution of health payments and catastrophic expenditures methodology. Geneva: Department of Health System Financing, World Health Organization; 2005.

[13]Wages in China. China Labour Bulletin. 2015. http://www.stats.gov.cn/tjsj/sjjd/201505/ t20150527_1110616.html.

[14]Zeng X, Karnon J, Wang S, Wu B, Wan X, Peng L. The cost of treating advanced nonsmall cell lung cancer: estimates from the Chinese experience. PLoS One 2012; 7: e48323.

[15]Meng, Qun et al. Trends in access to health services and financial protection in China between 2003 and 2011: a cross-sectional study The Lancet , Volume 379 , Issue 9818 , 805-814 http://dx.doi. org/10.1016/S0140-6736(12)60278-5.

[16]Office of Health Economics (OHE). The Evolution of HTA in Emerging Markets Health Care Systems: Analysis to Support a Policy Response.

https://www.ohe.org/publications/evolutionhta-emerging-markets-health-care-systemsanalysis-support-policy-response.

[17]Karla Hernández-Villafuerte, Martina Garau, Adrian Towse, Lou Garrison, Simrun Grewal, David Grainger. Policy Options for Formulary Development in Middle-Income Countries. http://www.ispor.org/Event/Get Released Presentation/439.

[18]World Health Organization (WHO). (2007). Everybody's business, Strengthening health systems to improve health outcomes: WHO's framework for action. Geneva: World Health Organization (WHO).

（本栏目责任编辑：刘允海）

Accelerate the Accessibility of Innovative Drugs——based on the policy-decision methods of balancing administration need and scientif i c research

Gao Tong (Eli Lily Company, Beijing, 200021)

Study on the status and challenges of the innovative drugs’ accessibility and the methodology of balancing ‘administrative needs’ and ‘scientif c research’ in policy making to explore a practical way for improving the accessibility of innovative drugs in order to benef t more patients in China.

access of innovative drugs, methodology of balancing ‘administrative needs’ and ‘scienti f c research’ in policy making, decision making process

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2016）4-54-4

10.369/j.issn.1674-3830.2016.4.015

2016-3-10

高彤，礼来中国政府与公司事务副总裁，主要研究方向：企业管理、医药经济。