干细胞治疗更适合胎宝宝？

小卡 吴君

相比出生后，胎儿也许更适合干细胞治疗，因为排异反应少，受到疾病的伤害也少。于是，瑞典科学家第一次用干细胞来治疗胎儿的脆骨症。还没出生就患病脆骨症，又名成骨不全，是一种基因突变造成的罕见病。在我国，脆骨症患者被称作瓷娃娃，因为他们轻易就会发生骨折，脆弱得像瓷人。瓷娃娃制造胶原蛋白的基因有缺陷，骨缺少了这种有韧性的物质就会变得十分脆弱。更悲惨的是，瓷娃娃在还是胎儿的时候就有可能在母亲的子宫中发生骨折，人生还没开始就已经充满磨难。目前，对于脆骨症没有特殊治疗，只能预防骨折。如果可以在瓷娃娃们出生前就弥补基因缺陷，让他们发育出健康的骨，那么他们将有一个完全不同的人生。干细胞治疗有可能在源头上终结瓷娃娃们的痛苦。给胎儿移植干细胞瑞典斯德哥尔摩卡罗林斯卡研究院发现，可以用干细胞来为脆骨症胎儿进行治疗，这也是第一次运用于胎儿的干细胞治疗临床试验。研究者先从终止妊娠的胎儿肝脏中提取了间质干细胞，这种干细胞中含有健康的胶原蛋白基因。接着，研究人员把这些干细胞注射到了患有脆骨症的胎儿体内。干细胞进入体内后会分化出不同的细胞，这些新细胞会与胎儿的骨融为一体，而新细胞制造的胶原蛋白会让骨生长得更加强健，还能够修复一些骨折。这样一来，胎儿在子宫内骨受到的伤害都能够修复。2016年1月份，卡罗林斯卡研究院将进行一次临床试验，用干细胞治疗15个胎儿和15个婴儿的脆骨症。通过对比，研究者希望找出什么时候开始干细胞治疗对患儿的利益最大。胎儿可能更适合干细胞治疗一般来说，胎儿比婴儿更容易接受干细胞移植，因为胎儿的免疫系统还没有发育完全，所以不会太排斥外来的干细胞。因此，治疗胎儿的时候，研究者可以使用比治疗婴儿时更大剂量的干细胞。在之后的研究中，接受了干细胞移植的患儿将每6个月接受一次干细胞注射，直到他们2岁。研究者希望，这些患者能够在未来收到好的疗效。已有两名患儿曾在胎儿时期接受了这种治疗，目前他们已经成长到了2岁和13岁，治疗的确让他们更加健康，而且已经不需要再接受干细胞注射了。