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美国FDA批准阿柏西普注射液上市

美国食品药品监督管理局（FDA）于2011年11月18日批准美国里杰内隆制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）的新药阿柏西普（通用名：Aflibercept，商品名：EYLEA）玻璃体内注射液上市，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（AMD）。

血管内皮生长因子-A（VEGF-A）和胎盘生长因子（PlGF）都可以导致内皮细胞有丝分裂、趋化现象和血管渗透。VEGF通过2种内皮细胞表面的受体酪氨酸激酶（VEGFR-1和VEGFR-2）发挥作用。PlGF仅与在白细胞表面表达的VEGFR-1结合。VEGF-A激活受体后可导致新血管形成和血管渗透性。Aflibercept是一种可溶性的诱饵受体，能够与VEGF-A和PlGF结合，通过与同源VEGF受体结合从而抑制其活化，起到减少新血管生成、降低血管渗透性的作用。

临床试验中，常见的不良反应（发生率高于1%）包括：结膜出血、眼痛、白内障、玻璃体脱离、玻璃体混浊、眼内压升高、结膜充血、角膜糜烂、视网膜色素上皮脱离、视网膜色素上皮撕裂、注射部位疼痛、注射部位出血、眼异物感、流泪增加、视觉模糊、眼睑水肿、角膜水肿等。

（来源：http://www.fda.gov）

欧洲药品管理局批准Tafamidis上市用于甲状腺素运载蛋白淀粉样变性

2011年11月16日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准辉瑞（Pfizer）制药公司的产品Tafamidis（商品名：Vyndaqel）上市，用于延缓甲状腺素运载蛋白淀粉样变性引起的神经损伤。

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病，是由于甲状腺素运载蛋白的淀粉样变异体在系统中各器官和组织（特别是在外周神经系统）中分解并沉积，导致的进行性感觉性和运动性多神经病。Tafamidis是一种甲状腺素运载蛋白稳定剂，它能够与这种蛋白结合，抑制其分解，从而抑制淀粉样蛋白的形成和沉积，减缓神经疾病的进程，可用于成人患者的早期治疗。

在临床试验中，与安慰剂组患者相比，Tafamidis治疗组患者的神经功能得到改善或稳定的比例显著高于前者。临床试验中最常见的不良反应是泌尿道感染。

需要注意的是，在用药期间，医生应监测并评估患者是否需要其他治疗（包括肝移植）。接受肝移植的患者应停止用药。

（来源：http://www.ema.europa.eu）

药研动态

囊性纤维化治疗药物Ivacaftor用于儿童的Ⅲ期临床试验取得积极结果

2011年11月3日，美国威泰克斯（Vertex）制药公司宣布其在研的囊性纤维化（CF）治疗药物 Ivacaftor（商品名：KALYDECO，曾用名：VX-770）在 6～11岁 G551D 基因突变儿童中进行的Ⅲ期临床试验取得积极结果。

CF是由于囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）基因突变引起的隐性遗传性疾病，主要表现为外分泌腺的功能紊乱，黏液腺增生，分泌液黏稠，汗液氯化钠含量增高。临床上有肺脏、气道、胰腺、肠道、胆道、输精管、子宫颈等的腺管被黏稠分泌物堵塞所引起一系列症状，以呼吸系统损害最为突出。Ivacaftor是一种CFTR增效剂，当它接触到细胞表面时能够使CFTR蛋白质的功能趋于正常，从而促进呼吸道水合作用并清除黏液，达到减轻呼吸道症状的作用。

这项临床试验评估了Ivacaftor对于G551D基因突变的囊性纤维化6～11岁儿童患者的有效性和安全性，首要终末指标为治疗24周后肺功能相对于基线的平均绝对值改变，试验使用1秒最大呼气量（FEV1）评估患者的肺功能。结果显示，Ivacaftor治疗组患者的肺功能得到快速和稳定的改善，且较安慰剂对照组更显著，达到了首要终末指标。

临床试验中常见的不良反应包括咳嗽、排痰性咳嗽、上呼吸道感染、咯血、头痛和腹痛。

（来源：http://www.drugs.com）