瑞石生物Edralbrutinib片治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)获FDA孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应证获得了美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是我国自主研发的国家1类新药，为新型、口服、不可逆的BTK抑制剂，是同类产品国内首创。此次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）是一种罕见的慢性、自身免疫性、中枢神经炎性脱髓鞘病变，主要累及视神经和脊髓。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征，两者可能同时发生或单独出现。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数患者会发生严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。迄今国内只有2款进口产品获批，尚无国产自主研发的药物有NMOSD适应证获批，患者疾病负担和社会经济负担均较重。2020年8月，Edralbrutinib片获批开展治疗视神经脊髓炎（NMOSD）的临床试验。

Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Edralbrutinib可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的Ⅱ期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。