“玻璃人”,“药”关爱

有这样一群人，他们的身体稍稍磕碰就有乌青，他们的关节常会莫名其妙地红肿，更有甚者，他们一旦出血，将无法止住……对于普通人来说，皮肤外伤或出血可能不是什么大事，酒精消毒、贴创可贴就应付过去了；但对于他们来说，这种小伤造成的伤害却很大。所以，他们又被称作“玻璃人”，也就是人们常说的血友病患者。

那么，什么是血友病呢？除了这些典型表现，血友病还有哪些特点呢？血友病患者在日常生活中需要什么呢？今天，通过9个问题，我们简单地了解一下。

问题一：血友病是什么？

血友病是一组X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床上主要分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏癥）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏症）两型。该病特征表现为出血倾向，临床表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止。血友病程度越严重则发病越早，重型血友病往往在儿童期起病，而且需要终身治疗。

因此，对于重型血友病患者—即血友病患儿，需要在多学科团队综合治疗指导下、以家庭为中心开展血友病自我管理。

问题二：血友病什么时候开始预防治疗？

上面说了，血友病患儿（所有重型血友病患者以及有严重出血表型的中间型血友病患者）需要终身治疗；在此基础上，越早开始预防治疗，效果越好。具体来说，患儿应该在3岁之前、第一次关节出血发生后就开始初级预防治疗。

问题三：血友病治疗药物如何管理？

作为一种需要终生服用药物治疗的凝血障碍性疾病，注重血友病治疗的延续性和长期性非常重要，针对药物的科学管理与合理使用尤为关键。为减少患儿往返医院取药的频次，对于病情平稳的血友病患儿，可以适当开具不超过1个月用量的凝血因子。“长处方”政策的实施在为患者提供便捷的同时，也对正确储存提出了要求，要求患者谨遵“近效期，先使用”的原则，避免出现药品过期的现象。

问题四：血友病治疗药物如何存储？

血友病患儿常用治疗药物（如凝血因子）属于生物制品中的血液制品，这类药物的存储要求非常严格，以避免因高温或低温导致的药物失效。凝血因子产品需避光保存于2～8℃冰箱内，禁止冷冻；同时，保证全程冷链运输。除此之外，不同品牌凝血因子产品的储存条件需严格遵守药品说明书。开展家庭治疗的患儿及家属应该掌握药物的正确储存条件、复溶方式和注射注意事项。

问题五：血友病治疗药物如何回收？

为保障血友病患儿合理用药，配合执行国家医保政策，目前针对相关药品实行App登记与回收，落实“一人、一药、一码”制。当次取药时，患儿及家庭成员需在App上逐一对药品进行扫码登记；再次取药时，应将用完的药品空瓶及包装带回医疗机构，还药率大于70%，方可允许开具下一次药品。

问题六：合并其他疾病的患儿如何用药？

总的来说，凡是药品说明上注有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”字样的药物，均属血友病患儿应慎用或禁用药物，所以，开展家庭治疗的患儿家长应养成阅读药品说明书的习惯。

比如，常见的解热镇痛药物（如阿司匹林、吲哚美辛、双嘧达莫等）会对血小板功能造成影响，可能增加出血风险，血友病患儿禁用或慎用；具有活血化瘀作用的中草药亦应避免使用。血友病患儿需使用解热镇痛药物时，建议选用相对安全的对乙酰氨基酚，而非布洛芬。

问题七：血友病患儿可以接种疫苗吗？

血友病患儿应按免疫规划程序接种疫苗，以降低疾病感染的风险。采取注射方式接种疫苗时，需注意以下事项：①尽量采用皮下注射，且注射部位宜表浅；同时，为避免接种后局部出血风险，可提前输注凝血因子预防或止血。②如必须肌肉注射，则应提前输注凝血因子进行保护，并使用最小规格的针头（25～27号）。疫苗接种前，先对注射部位冰敷5分钟；接种后，再对注射部位按压至少20分钟，以减少出血和肿胀。③注射后，如发现注射部位处有明显触痛、肿胀、触摸有发热感，可用冰敷减轻疼痛，并及时与血友病医护人员联系。

对于患有血友病伴人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的患儿，世界血友病联盟（WFH）建议患儿接种肺炎链球菌疫苗、流感疫苗、甲型和乙型肝炎疫苗。同时，WFH建议患儿避免接种含有活病毒的疫苗（如水痘、黄热病、轮状病毒、口服脊髓灰质炎和麻腮风联合疫苗MMR）。

问题八：血友病患儿吃东西有什么忌口？

这方面，血友病患儿和正常人没有太大的差别，通常只需要建立健康的生活方式，包括饮食、体重管理和日常活动及运动，无须特殊对待。饮食应参照《中国居民膳食指南》，在保持食物多样化、均衡饮食的基础上，少进食过热、过硬及油炸食品，避免饮酒及进食各种刺激性食物。超重或肥胖的患儿应咨询营养师，接受体重管理措施。对于骨密度低于正常值的血友病患儿，建议适当增加户外活动，接受阳光照射，以促进钙的吸收，而非盲目补钙。

问题九：血友病患儿可以正常运动吗？

只要把握好度，对于任何人来说—自然也包括血友病患儿—运动有百利而无一害。日常活动及运动可促进身体素质和身体机能，强化肌肉力量，促进身体协调性，从而更好地保护关节，减少关节出血和关节损害。坚持运动能避免肥胖导致的关节负担加重，缓解压力和焦虑，保持健康的心态。

选择运动种类时，应该结合患儿的喜好、兴趣、能力、身体状况，鼓励患儿进行非对抗性运动，如游泳、散步、高尔夫球、羽毛球、自行车、乒乓球等。但是，应该避免需要身体强烈对抗和碰撞的运动，如足球、橄榄球、拳击、摔跤以及高速运动。在体育运动前，建议咨询相关专业人员，了解应佩戴哪种防护装备；同时，必须有足够的替代治疗，以保证合适的凝血因子谷浓度，防止出血。

成晓玲，首都医科大学附属北京儿童医院药学部副主任药师，临床药学中心副主任；长期从事儿科血液临床药学及临床药理工作，具有丰富的药物治疗管理经验。主要研究领域为儿童血液疾病药物治疗、儿童个体化精准用药指导。发表SCI文章20余篇，主持省部级以上课题5项，以药学专家身份参编多学科专家共识/指南6项、著作8部。兼任北京药学会罕见病药学专业委员会副主任委员，北京生物制品研究会儿科分会秘书长，北京药师协会药物治疗管理专业委员会委员等。