FDA批准葛兰素安史克SEA儿科新药Nucala 40mg预充式注射器

近日，FDA批准葛兰素史克抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）40mg预充式注射器扩大适用人群：纳入6-11岁严重嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）儿童患者。现在，这款注射器可由医疗保健提供者给药，也可由接受过医疗专业人员培训的护理人员在家中进行给药。Nucala是一款附加处方维持疗法，适用于6岁及以上SEA成人和儿童患者。

Nucala通过皮下注射给药，每4周一次。在此之前，6-11岁SEA儿童需要在医院接受Nucala治疗，医生需要将Nucala冻干粉制剂进行重建。此次最新批准，将允许这些儿童患者采用预充式注射器在家进行治疗。

哮喘是儿童最常见的慢性疾病。据估计，美国有600万儿童患有哮喘。这些病例中约有2.5%-5%为严重哮喘。严重哮喘会影响患者的生活质量，尽管采用了高剂量标准治疗，但患者哮喘症状仍然无法控制。这会增加患者哮喘发作的风险。

Nucala于2015年底首次被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA），是全球上市的首个靶向IL-5的生物疗法。Nucala的活性药物成分mepolizumab是一种特异性靶向白细胞介素5（IL-5）的单克隆抗体。IL-5是一种细胞因子，能够调节嗜酸性粒细胞（一种白细胞）的生长、活化、存活，并能够为嗜酸性粒细胞从骨髓迁移至肺部及其他器官提供重要的信号。

Nucala与人IL-5结合，阻断IL-5与嗜酸性粒细胞表面受体的结合。以这种方式抑制IL-5对受体的结合作用，能够降低血液、组织、痰液中的嗜酸性粒细胞水平，这反过来又能够降低嗜酸性粒细胞所介导的炎症。基于该作用机制，Nucala正被开发用于治疗多种由嗜酸性粒细胞引起的炎症所致的疾病。该药已在41个临床试验、超过4000例患者、横跨多种嗜酸性粒细胞适应证进行了评估。

截至目前，Nucala在美国已获批治疗4种嗜酸性粒细胞驱动的疾病：①治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA，≥6岁）；②治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA，成人）；③治疗嗜酸性粒细胞增多综合征（HES，≥12岁）；④治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP，成人）。

在中国，Nucala于2021年11月获批，适应证为：治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA）成人患者。

（北京市药品监督管理局政务服务中心）