美国FDA批准Enhertu用于治疗HER2低表达亚型乳腺癌

美国FDA 于2022年8月5日批准第一三共制药（Daiichi Sankyo）研发的新药Enhertu（fam-trastuzumabderuxtecan-nxki）用于治疗HER2 低表达亚型乳腺癌（HER2 阴性乳腺癌的一个新定义亚型）。Enhertu 的剂型为静脉注射剂，适用于不可手术切除或者已经出现转移的HER2 低表达亚型乳腺癌患者。这是FDA 批准的第一种用于治疗HER2低表达亚型乳腺癌的靶向药物。

据估计，美国2022年将会有287 850 名女性被新诊断罹患乳腺癌，其中约80%～85%为HER2 阴性（包括激素受体阳性及三阴性乳腺癌），即患者肿瘤不会出现HER2蛋白的过度表达。在这一部分患者中，约60%为HER2低表达亚型。在此之前，此类患者的常规治疗方法为接受内分泌疗法或者化疗。

HER2 受体是由HER2 基因控制生成的一类蛋白，它决定了乳腺癌患者的治疗方法。HER2 阴性乳腺癌包括激素受体阳性乳腺癌和三阴性乳腺癌两类。HER2低表达亚型乳腺癌是HER2阴性乳腺癌的一个新亚型，患者癌细胞表面存在少量HER2蛋白，但数量太少，不足以被定义为HER2阳性。

在临床试验中，Enhertu最常见的毒副作用有恶心、疲劳、脱发、呕吐、便秘、食欲减退、肌肉骨骼疼痛、腹泻等，严重毒副作用有间质性肺病及胚胎-胎儿毒性（黑框警告）。孕妇禁用。

FDA 在审批Enhertu 时采用优先评审审批程序（priority review designation），并授予其突破性疗法认证（breakthrough therapy designation）。