美国FDA批准Oxlumo(lumasiran)治疗原发性1型高草酸尿症

美国FDA于2020年11月23日批准Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals， Inc.)的新药Oxlumo(lumasiran，CAS登记号为1834610-13-7)注射剂用于治疗原发性1型高草酸尿症(primary hyperoxaluria type 1，PH1)。PH1是一种罕见的遗传性代谢疾病，Oxlumo是FDA批准的第1种用于治疗PH1的特效药。

原发性高草酸尿症(primary hyperoxaluria，PH)的病因是人体内分泌产生过量的草酸，草酸与钙结合会形成肾结石，对肾造成持续性进行性地损伤，最终导致肾功能衰竭，需进行透析。肾功能恶化后，草酸会继续聚集并对其他器官如心脏、骨骼和眼睛等造成损害。PH1是所有PH中最常见也是最严重的一种，约80%的PH病例为PH1。在北美和欧洲地区PH1的发病率约为百万分之一到百万分之三。

Oxlumo是一种靶向葡糖酸氧化酶的RNA干扰剂(RNAi)，可以减少人体草酸的分泌。Oxlumo最常见的毒副作用主要是注射部位反应和腹痛。

FDA授予Oxlumo孤儿药地位(Orphan Drug designation)、突破性疗法认证(Breakthrough Therapy Designation)及罕见儿科疾病优先评审认定(rare pediatric disease priority review voucher)。