美国FDA批准Isturisa(osilodrostat)用于成人治疗库欣病

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年3月6日批准诺华公司(Novartis)新药Isturisa(osilodrostat)用于成人治疗库欣病(Cushing's disease)，适用于无法施行脑垂体手术的库欣病患者或者虽已接受脑垂体手术但治疗无效的库欣病患者。

库欣病又名垂体ACTH分泌过多症(Pituitary ACTH Hypersecretion)，属于垂体功能亢进性疾病，发病原因是垂体出现肿瘤因而过量分泌促肾上腺皮质激素(ACTH，adrenocorticotropin)，而ACTH又会刺激肾上腺过量分泌皮质醇。库欣病多发于年龄30～50岁成人，女性发病率为男性的3倍。库欣病会引起许多其他疾病，包括高血压、肥胖症、2型糖尿病、下肢和肺部血栓、骨质疏松和骨折、免疫功能减退、抑郁症等，患者通常出现四肢细瘦、脸部圆润、脸色泛红、颈部脂肪堆积等。

Isturisa(osilodrostat)为口服片剂，有1、5、10 mg 3种规格，1日2次，早晚各1次，医生可根据患者用药后的反应调整剂量。Isturisa的作用机制是阻滞11β-羟化酶(11-beta-hydroxylase)的活性从而抑制脑垂体分泌过量ACTH，并可阻止皮质醇的合成。Isturisa是FDA批准的第1种可直接减少皮质醇过量分泌的药物。

在临床试验中，Isturisa最常见的不良反应有肾上腺皮质功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲惫、水肿。服药患者还可能出现皮质醇水平过低、QTc间期延长、肾上腺激素前体水平升高、雄激素水平升高等。

库欣病是一种罕见病，因此FDA还授予Isturisa(osilodrostat)孤儿药地位。