美国FDA批准Jelmyto(丝裂霉素凝胶)治疗低级别上尿路尿路上皮癌

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月15日批准UroGen药业公司(UroGen Pharma，Inc.)药物Jelmyto(mitomycin gel/丝裂霉素[CAS登记号50-07-7]凝胶)用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌(upper tract urothelial cancer，UTUC)。这是FDA批准的第1种用于治疗此类疾病的药物。

尿路上皮癌多发于膀胱，而上尿路尿路上皮癌(UTUC)则发于肾脏和输尿管的内皮细胞。上尿路尿路上皮癌可分为低等级肿瘤和高等级肿瘤两类。低等级UTUC比较罕见，全美国每年约有6 000～8 000个新诊断病例。低等级UTUC一般没有侵袭性，也很少从肾脏和输尿管转移至其他部位。但是低等级UTUC容易复发。

Jelmyto是一种烷化剂类抗肿瘤药物，常见的毒副作用有输尿管堵塞、胁部疼痛、尿道感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、解尿困难和呕吐。

Jelmyto对胎儿和新生儿有害，孕妇禁用。育龄女性患者用药期间及停药后6个月以内应采取有效避孕措施。男性患者(有育龄女性性伴侣者)在用药期间及停药后3个月以内应采取有效避孕措施。

此次，审批FDA采用了优先审评审批程序(Priority Review)和快速审批通道(Fast Track designation)，并授予Jelmyto突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。