2020年FDA批准的抗癌新药（3）

胃肠间质瘤

1.Ripretinib

药物名称：ripretinib（瑞普替尼DCC-2618）

生产厂家：Deciphera Pharmaceuticals

优先审批时间：2020年2月13日

FDA预计裁定时间：2020年8月13日

获批时间：2020年5月15日加速获批

适应证：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者

2.Avapritinib

2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Avapritinib，（AYVAKIT TM）用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18 突变，包括D842V突变。

该批准基于Ⅰ阶段NAVIGATOR 试验的功效结果，以及来自avapritinib 多项研究的综合安全性数据。在特定的PDGFRA外显子18突变患者人群中，avapritinib引起了84%的总有效率。7%的患者病情完全缓解，77% 患者部分缓解。专门针对PDGFRA 患者D842V 突变，有效率为89%，完全缓解患者占8%，部分缓解为82%。

胆管癌

1.胆管癌靶向药pemigatinib

药物名称：Pemazyre（pemigatinib）

生产厂家：Incyte公司

FDA预计裁定时间：2020年5月30日

获批时间：2020年4月17日加速获批

适应证：既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。

食管癌

1.Opdivo

2020年6月11日，FDA 批准nivolumab 治疗化疗后进展的食管鳞状细胞癌的晚期复发性或转移性成人患者。该批准基于Ⅲ期临床试验的结果，其中表明与标准化疗相比，nivolumab 改善了总生存期。Opdivo 是被批准用于上述ESCC 患者群体、无论PD-L1 表达水平如何的第一个肿瘤免疫疗法。

结直肠癌

1.靶向疗法Encorafenib/ Cetuximab

2020 年4 月8 日，辉瑞（Pfizer）公司宣布美国FDA 已经 批 准Braftovi®（encorafenib，康 奈 非 尼）和Erbitux®（cetuximab，西妥昔单抗）联合用药方案（Braftovi 二药方案），用于治疗携带BRAF V600E 突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者。这些患者已经接受过一种或两种前期疗法。此次批准，也使Braftovi二药方案成为FDA 批准的针对携带BRAF基因突变mCRC患者的首个靶向疗法。

2.Keytruda

2020年6月29日，FDA批准使用派姆单抗（KEYTRUDA，Merck＆Co.）作为一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）大肠癌的患者。

肝 癌

1.Nvolumab/Ipilimumab

2020 年3 月，FDA 批准将nivolumab 与ipilimumab 联合使用来治疗肝细胞癌患者，在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中显示该药物可使33%的标准治疗失败的患者肿瘤缩小。

2.阿特珠单抗

2020 年5 月，FDA 批 准atezolizumab 联 合 贝 伐 单 抗（Avastin）治疗无法通过手术的转移性肝细胞癌初始治疗方法。

甲状腺癌

01.Gavreto

2020 年12 月2 日，FDA 宣布已经加速批准普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是我们熟悉的“明星药”BLU-667）的扩展适应证，用于治疗RET 突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成年及12 岁以上儿童患者，和RET 融合突变阳性、需要进行全身治疗联合放射性碘治疗的难治性晚期或转移性甲状腺癌患者。

不限癌种

1.Keytruda

2020 年6 月，FDA 批准pembrolizumab 治疗具有高组织肿瘤突变负荷（TMB-H）≥10个突变/兆碱基（使用FDA指定的检测）的无法切除或转移性实体瘤的成年和儿科患者。批准是基于来自Ⅱ期临床试验的数据，使用pembrolizumab治疗可使30%的具有不可切除或转移性肿瘤缩小。