叶臾
10月22日,美国生物技术公司百健宣布,已向美国食品药品管理局申请早期阿尔兹海默病(俗称老年痴呆症)治疗药物Aducanumab的上市许可。百健公司称,实验证明他们研发的这种新药能够缓解早期患者的临床衰退症状,接受药物治疗的患者“在认知功能,如记忆力、定向能力和语言能力等方面,都得到了显著的改善”。
阿尔兹海默病是一种常见的老年疾病,也是一种给亲人带来无尽痛苦的疾病。它会慢慢夺走患者的记忆,让他们忘记自己与亲人的关系,失去个性甚至生命。据统计,美国每年花在治疗老年痴呆症上的钱超过2770亿美元,美国医疗保险支出的1/5都用于这种疾病。如果在治疗方面没有突破,2050年美国老年痴呆症患者将达到1380万人,届时的直接治疗支出将达到1.1万亿美元。
多年来,科学家们一直未找到预防或根治这种疾病的方法,仅在疾病认知方面取得了一些进展。例如,研究者发现阿尔兹海默病患者的脑部大多会出现一些淀粉样蛋白结块以及脑细胞纤维的缠结。这两者通常都会在管理大脑记忆的区域出现,有可能导致神经元受损或坏死,给人的记忆带来影响。但现在还不能确定这些结块、缠结到底是老年痴呆症的原因、结果还是症状。
研究显示,有规律的活动以及对高血压、糖尿病、肥胖的控制有助于降低患上老年痴呆症的概率。研究人员还发现,人的大脑在患上阿尔兹海默病之前就已经发生了变化,这种变化甚至可以追溯到20年前。因此,对大脑进行定期扫描成了诊断老年痴呆症的一种方法,但成本较高,医生们希望未来能仅凭尿液、血液或脑脊液的检查,就可以判断病人是否患有阿尔兹海默病。
对疾病认识的局限以及早期诊断手段的受限,都阻碍了相关药物的研发进展。从1998年到2017年,共有146种治疗药物停留在临床实验阶段,未能获得监管部门的正式批准。直到如今,得到美国食品药品管理局批准的阿尔兹海默病治疗药物仅有5种,主要是用来控制中度到重度病患者症状的,无法根治或者预防疾病。
这些年来整个行业都在期待革命性创新药的诞生,因此百健此次推出新药的消息也备受关注。和被批准的那5种药物不同,百健的新药针对的是早期阿尔兹海默病患者。据介绍,该药的主要作用就是能够清除在患者脑部集聚的、影响细胞运作的蛋白质结块。
其实,这款新药的推出也像是坐了一次过山车。今年3月,百健曾宣布要暂停新药的临床实验,因为药效不太令人满意。这一声明不仅让公司股价一落千丈,也打击了很多患者的信心。但之后百健发现,提高服用剂量能让病人的情况有明显好转,因此峰回路转。现在的关键是看新药能否得到监管部门的批准,从目前看可能性很大,但是否能大规模生产并取得成功,仍需时日验证。
无论怎样,我们都应该保持乐观。即使前路漫長,任何一点一滴减轻人类病痛的努力,都值得去关注和颂扬。