复方皂矾丸联合司坦唑醇片治疗小儿再生障碍性贫血的临床观察

王晓利,张辉果

(河南省中医院/河南中医药大学第二附属医院,河南 郑州450002)

再生障碍性贫血是由骨髓造血功能障碍导致红骨髓容量降低,引发造血障碍,主要变现为全血细胞减少[1]。临床常采用西医治疗,包括雄激素、糖皮质激素及免疫抑制剂等,但不良反应较大,疗效不理想[2]。笔者采用复方皂矾丸联合司坦唑醇片治疗再生障碍性贫血患儿疗效确切,现报道如下。

1 临床资料

1.1 一般资料 选取2014年7月至2016年7月河南省中医院儿科收治的40例再生障碍性贫血患儿,其中男19例,女21例；年龄为2～11岁,平均(5.7±1.4)岁；病程为1～17个月,平均(4.6±0.6)个月。按照随机数字表法将其分为观察组与对照组,每组20例。两组一般资料比较差异均无统计学意义(P＞0.05)。

1.2 纳入标准 所有患儿均经血常规、网织红细胞计数、骨髓象等检查,符合再生障碍性贫血的诊断标准[3]；患儿家属知情同意。

1.3 排除标准 骨髓异常增生综合征、风湿免疫性疾病及脾功能亢进等患儿。

2 治疗方法

两组均于治疗前行肝肾功能检查,每周定期检查网织红细胞、血常规。

2.1 对照组 口服司坦唑醇片治疗(广西南宁百会药业集团有限公司,国药准字H45020728),每次2 mg,每日3次,连用3～6个月。

2.2 观察组 在对照组治疗基础上加用复方皂矾丸(陕西郝其军制药股份有限公司,国药准字Z61020457)治疗,每次9粒,每日3次,连用3～6个月。

3 疗效观察

3.1 观察指标 ①临床疗效；②血红蛋白(Hb)、红细胞压积(HCT)；③铁蛋白、铁调素、生长分化因子-15(GDF-15)；④不良反应。

3.2 疗效评定标准 治愈：贫血、出血症状消失,男性Hb为120 g/L,女性Hb为100 g/L,白细胞(WBC)为4×109/L,血小板计数80×109/L,随访1年内未复发；显效：贫血、出血症状消失,男性Hb为120 g/L,女性Hb为100 g/L,WBC为3.5×109/L,血小板一定程度上增加,随访3个月病情稳定；有效：贫血、出血症状好转,无输血状态下Hb增长＞30 g/L,随访3个月内病情稳定；无效：症状、血常规无改善[4]。总有效率为治愈率、显效率、有效率之和。

3.3 统计学方法 采用SPSS 17.0统计软件分析数据。计量资料以均数±标准差±s)表示,采用t检验；计数资料以[例(%)]表示,采用χ2检验。P＜0.05为差异具有统计学意义。

3.4 结果

(1)临床疗效比较 治疗后观察组总有效率显著高于对照组,且治疗组高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05)。见表1。

表1 两组小儿再生障碍性贫血患儿临床疗效比较[例(%)]

(2)Hb、HCT水平比较 治疗前两组Hb、HCT水平比较差异无统计学意义(P＞0.05)；治疗后两组上述指标均显著升高,且观察组高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05)。见表2。

表2 两组小儿再生障碍性贫血患儿血红蛋白、红细胞积压水平比较

(3)铁蛋白、铁调素和GDF-15水平比较 观察组治疗后铁蛋白、铁调素水平显著高于对照组(P＜0.05)；观察组治疗后GDF-15水平显著低于对照组(P＜0.05)。见表3。

表3 两组小儿再生障碍性贫血患儿铁蛋白、铁调素和生长分化因子-15水平比较

(4)不良反应发生情况比较 两组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P＞0.05)。见表4。

表4 两组小儿再生障碍性贫血患儿不良反应发生情况比较[例(%)]

4 讨论

小儿再生障碍性贫血属于原发性骨髓造血功能衰竭综合征,其发病机制包括原发性造血干细胞缺陷、继发性造血干细胞缺血、免疫及造血微环境异常[5]。通常情况下,非重型再生障碍性贫血患儿病程较长。由于红蛋白长期处于低水平,对患儿生活质量产生严重影响,而反复输注血小板、红细胞治疗,易使机体产生抗体,使血制品输注效果降低,且医疗费用较高。若患儿延误治疗,极易转为重症再生障碍性贫血Ⅱ型,威胁患儿的生命安全。因此,在临床中推行经济、有效的治疗方案非常必要。

在临床上,使用雄激素治疗再生障碍性贫血是较常见的方法,其衍生物有20多种,最常用的药物为司坦唑醇片。在机体内,雄激素能够还原为5α-双氧睾酮(5α-DHT)、5β-双氧睾酮(5β-DHT),其中5α-DHT 可促进肾脏产生促红细胞生长素,5β-DHT可促进G0期干细胞进入促红细胞生长素的反应器,进而促进增殖造血细胞,提高造血功能。雄激素是治疗再生障碍性贫血的首选药物,其单药治疗有效率为50%左右。复方皂矾丸属中药制剂,组成方药包括皂矾、西洋参、海马、肉桂、大枣、桃仁。皂矾归肝、脾经,“色赤入心,入血分,治诸血病,从容平缓而有奇功”(《医林纂要》)；西洋参能补益气血；海马归肝、肾经,可调气和血；肉桂归肾、脾、心、肝经,可治寒痹、风喑、阴盛失血、泻痢、阳虚失血；桃仁归心、肝、大肠经,治疗瘀血血闭、癥瘕邪气、杀小虫。研究显示,复方皂矾丸能够提高骨髓造血细胞含量,可加速造血细胞生成、分化、成熟,重建萎缩的骨髓组织,提高免疫功能[6]。肾主骨生髓,藏精,精血互生,精血同源,温补肾阳能从根本上解决骨髓抑制。综上所述,复方皂矾丸治疗小儿再生障碍性贫血疗效确切,可有效控制不良反应的发生,疗效确切值得临床推广。