基于中风病证相关患者报告结局测量量表的编制及初步考评＊

黄 娇，胡镜清，江丽杰，刘北松

（1. 中国中医科学院眼科医院 北京 100040；2. 中国中医科学院中医基础理论研究所 北京 100700；3. 春天医药科技发展有限公司 北京 100800）

基于中风病证相关患者报告结局测量量表的编制及初步考评＊

黄 娇1，胡镜清2＊＊，江丽杰2，刘北松3

（1. 中国中医科学院眼科医院 北京 100040；2. 中国中医科学院中医基础理论研究所 北京 100700；3. 春天医药科技发展有限公司 北京 100800）

目的：编制基于中风病证相关患者报告结局测量量表，对量表的可行性、信度、效度和反应度进行考评，探讨中医药治疗中风病疗效评估的方法学。方法：综合运用专家咨询、患者访谈、照料者访谈、既往病历查询、核心小组讨论、文献研究、借鉴国内外相关量表等方法，形成量表条目池，对条目进行初步的筛选和优化，开展小范围认知测试，经小样本预调查，形成量表初稿，在全国3个地区进行多中心量表测试，并对361份有效数据进行可行性、信度、效度、反应度分析。结果：初步形成具有3个维度、13个方面、71个条目的基于中风病证相关患者报告结局测量量表；量表接受率为95%，完成率为100%；量表总体和分半信度为别为0.828、0.905、0.912；量表总体克朗巴赫α系数（Cronbach’s α）为0.945，各维度Cronbach’s α系数均大于0.8；内容效度采用Pearson相关系数法计算，各维度与量表总分、各方面与维度得分的相关系数均大于0.6；结构效度采用主成分分析方法进行因子分析，用方差最大法正交旋转，提取特征根值大于1的18个公因子，累计方差贡献率为65.896%；急性期、恢复期、后遗症期3类人群量表总分以及所有维度得分组间均数差异均有统计学意义。结论：量表具有较好的可行性、信度、 效度、反应度，可尝试作为中风病临床疗效评价研究的工具。

中风病 生存质量 患者报告结局 量表编制 信度 效度

中风病作为临床常见病，具有发病率高、死亡率高、致残率高、复发率高以及并发症多的特点，严重危害患者身心健康，在很大程度上影响患者的生存质量。中医药在改善中风病临床症状方面效果显著，如何基于中医辨证论治诊疗模式，评价中医药临床疗效成为中风病疗效评价中的科学难题。随着现代医学模式的改变，人们越来越意识到治疗疾病应以患者为中心，在对各类疾病中医药临床疗效进行评价时，除了既往一直被重视的生物学报告结局以及临床医生报告结局外，来自于患者报告的临床结局（Patient Reported Outcomes，PRO）也越来越受到人们的重视。

“基于中风病证相关患者报告结局测量量表”是参考美国食品药品监督管理局发布的《测量患者报告临床结局的行业指南》＊＊＊，在分析中医理论与生存质量关系的基础上，结合中风病患者中医临床证候类型特点，经过测量指标收集、条目筛选优化、预调查、量表形成、现场调查等编制而成的，旨在为中风病中医药临床疗效评价提供一个科学、客观、可量化的测评工具。

1 对象与方法

研究对象为中风病患者。参照1995年全国中医脑病急症科研协作组起草制定的《中风病诊断与疗效评定标准》（试行）及1995年第四届全国脑血管病学术会议通过的《各类脑血管疾病诊断要点》，结合文献分析、专家意见等确定纳入与排除标准。

由脑病科临床医护人员、量表和方法学专家、中风病患者、统计人员等组成核心小组负责量表的设计和优化，具体工作由脑病科专业医生和研究生完成。

1.1 条目池的建立

1.1.1 提出量表条目形成条目池

参考《中风病辨证诊断标准（试行）》确定基本证候类型和基本条目，将其作为《基于中风病证相关患者报告结局测量量表》人体自身协调维度的基本框架；参考疾病影响程度量表、家庭负担量表等国际相关成熟量表补充疾病影响程度、家庭负担等内容，进一步完善人与社会环境协调维度；从饮食、起居角度出发，构建人与自然环境协调维度[1]。

综合运用专家咨询、患者访谈、照料者访谈、既往病历查询、核心小组讨论、文献研究、核心小组讨论等途径进行定性研究，确定维度内涵，建立量表条目池，对条目进行反复筛选和优化，初步确定条目数为92条。

1.1.2 条目的初筛和优化

参考国际有关生存质量量表[2]的条目表达方式编写条目问题，设立反应尺度，通过小范围测试患者、典型病例讨论、同时咨询脑病学和心理学专家的方法，综合患者和专家的意见多次修订，最终确定中风病相关、患者最关心、可用于疗效测评的具体条目。

1.2 形成量表初稿

在28例住院的中风病患者中进行预调查，参考患者和专家的反馈意见，进一步筛选和优化，最终确定与中风病证相关、能够动态变化反映疗效的71个条目。其中人体自身协调维度包含风证症状、火热证症状、痰证症状、血瘀证症状、气虚证症状、阴虚阳亢证症状及局部症状七个方面48个条目；人与社会环境协调维度包含家庭负担、社会关系、交流、警觉行为四个方面17个条目；人与自然环境协调维度包含穿衣、居住二个方面5个条目；最后1个条目为健康状况总评价。同时，于人体自身协调维度增加中医问诊的一般资料，参考问诊顺序排列各个方面的内容。

将条目转化为易于理解、无歧义并通俗易懂的问题，参考世界卫生组织生存质量测定量表中最常用的格式，5级等距尺度形式，设计量表格式，并通过多次小样本测试调查进行了改善，形成量表初稿，详见表1。

1.3 临床调查

1.3.1 调查对象

符合脑卒中诊断标准[3]的门诊和/或住院患者；年龄在18周岁以上；知情同意，自愿接受调查。排除短暂性脑缺血发作、蛛网膜下腔出血者、脑栓塞者；合并其他系统严重疾病者；严重智能障碍及心里疾病患者；语言及精神意识障碍不能配合调查者。

1.3.2 调查方法

现场调查自2012年7月1日-2012年11月30日在中国中医科学院广安门医院、望京医院、北京中医药大学附属东直门医院、辽宁中医药大学附属医院、福建中医药大学附属二院、福建中医药大学附属康复医院6家单位同步进行。课题组负责制定研究者手册、培训调查员和协调及质量控制。调查员负责发放及回收量表，对调查对象予适当的解释和帮助，原则上要求由被调查者自行完成量表填写。

表1 基于中风病证相关患者报告结局测量量表初稿

1.4 数据处理及分析

采用Epidata 3.0软件制作数据录入库，两名录入员独立双次录入，并数据一致性核查。由专业统计人员运用SPSS16.0统计分析软件对数据进行分析处理。本研究主要从量表的内部一致性角度评估量表的信度，采用的方法是分半法和克朗巴赫α系数法。效度分析主要对量表的内容效度和结构效度进行考核。

2 结果

2.1 一般资料

共调查中风病患者380例，回收有效量表361份。其中男性230例，女性131例；年龄30-88岁，平均64.83±10.83岁，基本成呈正态分布；未接受正规学校教育占10.7%，小学没毕业占5.2%，小学毕业占11.5%，初中毕业占27.1%，高中/中专毕业占22.8%，大本/大专毕业占22.8%；脑梗塞321例（88.9%），脑出血34例（9.4%），混合型卒中6例（1.7%）；初次发病287例（79.5%），多次发病74例（20.5%）；恢复期135例（37.4%），急性期148例（41.0%），后遗症期78例（21.6%）；美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分：神经功能缺损轻度256例（70.9%），中度99例（27.4%），重度6例（1.7%）。

2.2 可行性分析

可行性分析主要观察量表是否容易被接受及量表完成的质量如何。量表接受率为95%（发放400份，回收380份）；完成率为100%（361例患者符合要求且均完成量表）；完成时间：平均时间为22.45士10.18 min，60.7%时间20 min以内，10%时间10 min以内，10%时间超过35 min。

2.3 信度分析

2.3.1 分半信度

采用Guttman系数计算量表分半信度[4]，涉及70个条目（最后1个条目为健康状况总评价未计入），将其按序号奇偶不同，分成两个平行的半份量表，量表总体、两部分的信度分别为0.828、0.905、0.912，说明本量表信度非常好。

2.3.2 克朗巴赫α系数法

量表总体的Cronbach’s α为0.945，一致性信度很好；3个维度的Cronbach’s α分别为： 0.929、0.839、0.838。各维度α系数均在0.83以上，说明内部一致性很好（见表2）。

表2 量表Cronbach’α系数表

2.4 效度分析

2.4.1 内容效度

内容效度考察量表各条目是否测定了研究者希望测定的内容。评价内容效度时，可通过分析量表条目与其所属维度或方面得分的相关性，以及与其他维度或方面得分的相关性来实现，如果条目或方面与其所属维度的相关性较强，而与其他维度的相关性较弱，则可以认为量表具有较好的内容效度[5]。

分析各条目得分与各维度得分间的相关性：人体自身协调维度包含条目数最多，条目与所属维度相关系数分布范围较大，在0.004-0.671之间，平均为0.448；人与社会环境协调维度条目与所属维度相关系数分布在-0.04-0.635之间，平均为0.442；人与自然环境协调维度条目较少，相关系数在0.57-0.696之间，平均为0.6428。结果提示虽然前两个维度大多数条目与所属维度相关系数高于其他维度，但仍有个别条目与所属维度相关系数偏低，考虑与前两个维度包含条目多，涉及测量概念复杂多样有关，下一步的研究中可以考虑剔除或者合理调整。

分析各方面得分与各维度得分间的相关性：各方面与其所属维度相关系数均在0.6以上，且明显高于与其它维度的相关系数。分析这些方面所包含的条目，集中反映了中风病基本证候的典型症状，提示中风病患者报告临床结局应主要参考其基本证候的典型症状变化。

分析各维度与总分间的相关性：各维度得分与总分相关系数均大于0.6，其中人体自身协调维度与总分的相关系数较高（达0.968）。一方面证明量表发展人体自身协调维度的指标较为充分，同时也说明疾病带来的身体感受上的不适是影响中风病患者临床结局的主要因素。人与社会环境协调维度、人与自然环境协调维度与总分的相关性相对较弱（分别为0.797、0.603），一方面提示该维度条目发展还不够充分，另一方面也说明了社会环境、自然环境因素对患者报告临床结局的影响不够直接或者存在隐患。

2.4.2 结构效度

结构效度又称构想效度，是反映量表实际结构是否与研究者构想的理论结构相符的考核指标[6]。本研究采用因子分析方法对量表的结构效度进行考核，并进行方差最大法正交旋转。线性检验：KMO检验统计量值0.895＞0.8，说明量表很适合做因子分析。Bartlett球形检验伴随概率P＜0.001，通过适用性检验，说明量表可以进行因子分析。本研究采用主成分分析方法对量表全部70个条目做因子分析，采用碎石检验法提取特征根值＞1的公因子18个，累计方差贡献率65.896%。然后用方差最大法正交旋转，迭代52次收敛得到因子载荷矩阵，选取在各公因子上载荷值高的条目,得出结果见表3。

据上表对提取的18个因子的意义做出解释，比如：因子1反映的是人体自身协调维度和人与社会环境协调维度的信息。每个因子代表的维度见表4。

通过上表可以看出，多数因子间存在着与量表本身内在的逻辑关系，量表结构效度基本理想，但还需要进一步完善。

2.5 反应度分析

反应度指量表能测出不同对象、不同时间生存质量变化的能力，即反映对象生存质量变化的敏感度[7]。在本研究中，分别计算中风病急性期、恢复期、后遗症期病人的各维度得分及总分，通过单因素方差分析进行比较，从而评价量表区分已知3类不同生存质量人群的能力。

表3 方差最大旋转后的因子载荷矩阵

续表3

表4 各因子代表的量表维度

表5 不同人群量表总分及各维度得分单因素方差分析结果

通过表5可以看出，3类人群量表总分以及所有维度得分组间均数的差异均有统计学意义（P＜0.05），可以认为量表区分不同对象临床结局的反应度比较理想。

3 讨论

患者报告结局是直接来自患者关于自身健康状况和治疗结果的报告[5]，随着医学模式的改变，通过评价患者主观感受来反映患者自身健康状况的优势逐渐凸显。由PRO测量所得数据可以从患者角度提供有关治疗效果的证据。中医学通过收集病人自我的“不适”症状，司外揣内，认识人体生命活动规律、疾病发生发展规律，评价治疗效果。从患者报告结局指标入手，以量表作为工具来评价中医临床疗效，已经逐渐被人们接受[8]。“证”是中医诊断与疗效评价的核心所在，中医药疗效的优势是通过整体调节来改善“证”的失衡，提高患者的生存质量，撇开证的改善，完全用西医的指标体系评价中医的疗效，无异于本末倒置[9]。本研究以中风病为例，从“证”的疗效评价指标和生存质量两个方面入手，综合两种指标的优点，提出构建基于中风病证相关患者报告结局测量量表，探索建立具有中医特色的证的疗效评价体系，从而更科学地反映中医药防治疾病所具有的切实功效。

本研究首先将中风病证的诊断和评价区别开来，针对中风病证候类型，充分考虑天人相应、形神一体、整体观念等中医科学内涵，以中风病基本证候要素作为量表的基本框架，同时参考疾病影响程度量表、家庭负担量表等国际相关成熟量表总结，加入交流、家庭负担、社会关系、警觉行为、穿衣、居住等患者普遍关心的内容，进一步补充完善现代生存质量评价的范畴。

本研究初步完成了基于中风病证相关患者报告结局测量量表的编制，现场调查数据分析表明该量表具有较好的可行性、信度、效度和反应度，能够较好地反映中风病中医临床证候类型特点和患者最关心的健康损失问题，是对目前中风病临床疗效评价方法的丰富和补充。量表的研制需要不断的现场调查和量表实测，我们将进一步对量表进行测试和改良，使量表的理论模型与实际情况渐趋一致；进一步对修改后量表的进行重测信度分析，即对同一被调查者重复测验并进行相关分析，用相关系数的大小反映测量结果的稳定程度[10,11]；在临床实际研究中检验量表性能，不断完善。

1 黄娇,胡镜清.基于中风病证候相关健康损失量表结构模型的探讨.中医杂志,2012,53(21): 1816-1819.

2 方积乾.生存质量测定方法及应用.北京: 北京大学医学出版社,2000: 34.

3 中华神经科学会.各类脑血管疾病诊断要点(1995).临床和实验医学杂志,2013,12(7): 559.

4 张文彤. SPSS统计分析高级教程.北京:高等教育出版社,2004: 371.

5 刘保延.患者报告结局的测量:原理、方法与应用.北京: 人民卫生出版社,2011: 167.

6 方积乾,陆盈.现代医学统计学(第2版).北京: 人民卫生出版社,2015: 134.

7 姜山. 2型糖尿病PRO量表研制方法与应用.北京:中国中医科学院硕士学位论文,2012.

8 刘凤斌,王维琼.中医脾胃系疾病PRO量表理论结构模型的构建思路.广州中医药大学学报,2008,25(1): 12-14.

9 刘凤斌,方积乾,王建华.中医药临床疗效评价的探讨.中药新药与临床药理,2004,15(4): 290-292.

10 秦浩,陈景武.医学量表条目的筛选考评方法及其应用.中国行为医学科学,2006,15(4): 375-376.

11 茅范贞,韩耀风,方亚.量表条目的统计学筛选方法研究进展.现代预防医学,2015,42(1): 1-3.

Development and Evaluation of the Syndrome Related Instrument for Patient Reported Outcome with the Stroke

Huang Jiao1,Hu Jingqing2,Jiang Lijie2,Liu Beisong3
(1. Eye Hospital,China Academy of Chinese Medical Sciences,Beijing 100040,China; 2. Institute of Basic Theory for Chinese Medicine,China Academy of Chinese Medical Sciences,Beijing 100700,China; 3. Proswell Medical Company,Beijing 100800,China)

This study aimed to develop a syndrome related scale from reported outcomes of patients with stroke by assessing its practicability,reliability,validity and responsibility,and to explore the methodology of the curative effect evaluation of stroke in traditional Chinese medicine (TCM). The scale was developed by establishing item pool through document research,expert consulting,patients interview,caregivers interview,clinical record inquiring,core group discussion,literalture study and learning the design of both domestic and foreign scales. Related items of the scale were selected and optimized,and small-scale cognitive tests and the small sample pilot survey were pushed ahead to form the primary scale. Then a multi-central clinical investigation was conducted among three regions across China,analyzing practicability,reliability,validity and responsibility from the dataof 361 effective respondents. As a result,a 3-dimention,13-aspect,71-item scale was formulated over the syndromes of stroke from patient reproted outcomes. The rate of acceptance was 95% with the completion rate of 100%. The split-half reliability coefficient of the scale was 0.828,while the two half part of the scale were 0.905 and 0.912,respectively. Cronbach α value of the scale was 0.945,while the coefficient of Cronbach α value of each dimension was over 0.8. For validity,the coefficient correlation of domain and total score,facet and total score were over 0.6. The accumulative offer rate of variance was 65.896% with factor analysis. The mean comparisons among patients of acute stage,decubation stage and chronic stage showed statistical significances in each domain and the total scores. In conclusion,the scale can be adopted to evaluate the effecacy of stroke in TCM with good practicability,reliability,validity and responsibility.

Stroke,quality of life,patient reported outcome,development of scale,reliability,validity

10.11842/wst.2016.05.016

R25

A

（责任编辑：朱黎婷，责任译审：朱黎婷）

2016-05-02

修回日期：2016-05-11

＊ 国家自然科学基金委面上项目（30873460）：构建表征证候动态变化纵向结局评价指标的示范研究，负责人：胡镜清；国家中医药管理局中医药行业科研专项（201307003）：基于中医特色的老年社区的健康监测与干预关键技术研究，负责人：胡镜清。

＊＊ 通讯作者：胡镜清，本刊编委，研究员，博士生导师，主要研究方向：适应中医药理论构筑与诊疗模式特征的临床研究方法学。

＊＊＊http://www.fda.gov/downloads/ Drugs /Guidance Compliance Regulatory Information /Guidances /UCM193282.pdf.