科学家培育出世界首对基因编辑猴

2014-01-22 18:49
中华肺部疾病杂志(电子版) 2014年2期
关键词:培育出灵长类胚胎

近日,全球首对靶向基因编辑猴在中国出生,完成这一工作的科学家来自南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学。猴子属灵长类动物,猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型,更好地模拟人类疾病,大大降低药物研究的风险。未来有望定向改造人类基因,治疗基因疾病。

研究人员采用的是最新基因编辑技术Crispr,可以对目标DNA进行插入、删除或重写,类似计算机编辑文字一样对物种基因进行编辑,而且成功率较高。这次中国科学家的研究证明,不仅可以利用Crispr技术高效精确地编辑灵长类基因、,还能培育出个体。

科学家首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA,将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点,引导修改3个基因:一个是调节代谢的基因Ppar-γ,一个是调节免疫功能的基因Rag1,第三个是调节干细胞和性别决定的基因。科学家们在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后,他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内,其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA,证实的确存在两个靶基因突变。

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