FDA批准Cabozantinib治疗转移性甲状腺髓样癌

11月29日，美国FDA批准了Exelixis公司的Cabozantinib (商品Cometriq)用于治疗转移性甲状腺髓样癌，甲状腺产生的降钙素(calcitonin)有助于维持血中钙处于正常水平，在产生降钙素的细胞中发生的癌被称为甲状腺髓样癌。这种癌自发产生或发生在有某些基因突变家族，可累及内分泌系统的一个或多个器官，包括甲状腺。

据美国国立癌症研究所估计，在2012年将有56 460 名美国人被诊断为甲状腺癌，其中1 780人将死于此病。约4%的甲状腺癌为甲状腺髓癌，属于罕见甲状腺癌之一。

尽管该药物在临床试验中并未延长患者的总生存期。很显然，FDA对这种又名XL184的广谱激酶抑制剂在临床试验中显著的PFS(无进展生存期)益处和轻微毒性反应很满意。

FDA药品评价和研究中心(CDER)的肿瘤/血液学负责人Richard Pazdur博士在宣布该药物的批准报告时表示，Cabozantinib是过去2年内FDA批准的第二个用于甲状腺髓样癌治疗的药物，由此可见FDA对罕见疾病药物发展的重视。在该药和2011年4月批准的Vandetanib(凡德他尼)之前，这种罕见疾病的患者的治疗方法非常有限。

美国FDA在其优先审评程序下在6个月内完成了Cabozantinib的申请审评。这个程序为可能提供治疗重要进展或当前没有其它治疗可选的药物提供一个加快审评。Cabozantinib因为用于治疗罕见病或还可获得孤儿药认定。

Cabozantinib是激酶抑制剂阻断涉及髓样癌细胞的发育和生长的异常激酶蛋白。在服用Cabozantinib前至少2h和后1h患者不应进食。

一项确定Cabozantinib的安全性和有效性，涉及330例甲状腺髓样癌患者的临床研究显示，用Cabozantinib治疗增加患者肿瘤不生长的生存时间，并且一些患者肿瘤减小。

被给予Cabozantinib的患者肿瘤不生长生存期平均为11.2个月，与之比较接受糖丸(安慰剂)的患者平均为4个月。结果还显示用Cabozantinib治疗的患者27%肿瘤减小平均持续接近15个月，而接受安慰剂治疗的患者未见减小。但是用Cabozantinib治疗不延长患者生存时间。

Cabozantinib处方资料包括黑框警告，警告患者和医疗人员在有些患者中可能发生结肠内致命性出血和穿孔。

Cabozantinib最常见的不良反应有腹泻、黏膜炎、手足综合征、厌食、恶心、乏力、口腔疼痛、头发变白、味觉不适、出现或加重高血压、腹痛和便秘等。部分患者的实验室检查出现异常，包括肝酶升高、钙磷水平降低、血小板减少和白细胞减少。

Cabozantinib也有用于晚期前列腺癌和卵巢癌的相关研究。