类风湿关节炎治疗药托西珠单抗

类风湿关节炎治疗药托西珠单抗

托西珠单抗;全身型幼年特发性关节炎;类风湿关节炎

罗氏(Roche)公司开发的类风湿关节炎(RA)治疗药托西珠单抗(tocilizumab，在美国和欧盟的商品名分别为Actemra和RoActemra)分别在美国和欧盟获准用于全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的治疗。本品原为中外制药公司(Chugai)开发，2008年已在日本获准上市，用于治疗sJIA。

此次在美进行的新药申报是基于一项为期3个月、名为TENDER的研究结果。该研究共有112名年龄在2～17岁、患有活动性sJIA的受试者参加，病人随机接受托西珠单抗(体重30 kg以上者的给药剂量为8 mg·kg－1，体重低于30 kg者的给药剂量为12 mg·kg－1，iv)或安慰剂，每2 周给药 1次。根据美国风湿病学会(ACR)制订的评分标准，将患者临床症状改善程度为30%、70%和90%分别定义为JIA ACR30、JIA ACR70和 JIA ACR90。结果，托西珠单抗组有85%受试者达到了主要指标——JIA ACR30，且发热症状消失，而安慰剂组仅为24%。另外，托西珠单抗组受试者中有70%达到 JIA ACR70，37%达到 JIA ACR90;安慰剂组则分别为8%和5%。此外，托西珠单抗可被sJIA患者较好地耐受，其安全性数据与本品在成年RA患者中进行的研究结果相近。研究结束时，托西珠单抗组有近2/3受试者皮疹消失。

sJIA患者数量占所有类型的幼年特发性关节炎(JIA)患者的10% ～20%，美国每年有3～6万儿童罹患此病，发病年龄多见于1岁半至2岁。其特征为间歇热、皮疹及关节炎，且在所有亚型的JIA中远期预后最差。sJIA并发症包括生长停滞、骨质疏松、畸形和淀粉样变。该病的死亡率为2%～4%。研究显示，sJIA症状和并发症与细胞因子IL－1β、IL－6 及 IL－18 密切相关，其中 IL－6 在急性和慢性炎症的调节中发挥重要作用。托西珠单抗可通过作用于IL－6受体发挥抗炎作用，已在美国、欧盟和日本等国家获准用于成年RA患者的治疗。在托西珠单抗此次获准用于sJIA前，美国和欧盟市场尚无专用于sJIA的药物，常以非甾体抗炎药(NSAID)、甲氨喋呤和皮质激素进行治疗，而上述药物或存在严重不良反应，或疗效不佳。毫无疑问，托西珠单抗此次获准为广大sJIA患者带来了福音。

(杨臻峥 编译)

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