促进我国医药创新发展的思考和建议

杨心督　刘亚琴　初绽

近年来，随着注册审批改革、医药创新人才回流、创新要素聚集等利好出现，我国医药产业从仿制走向创新，开启了创新发展的新阶段。但由于我国基础研究和原创靶点研究薄弱，同质化研发突显，产业化过程中面临产品降价和市场竞争加剧双重压力。随着医药投资热退潮，医药创新面临融资难和资金链断裂风险，亟待采取措施破解创新发展中的难题，推动医药产业可持续发展。

一、我国医药创新近年来取得可喜成绩

（一）注册批准的新药数量显著增加

近年来我国医药注册审批改革不断推进，医药创新激情迸发，创新投入持续加大，新药获批数量显著上升。2018年以来国产创新药占比迅速提高，临床试验数量快速上升。仅2023年我国就有34种国产一类新药获批，较2022年增长156%。截止到目前，我国已有90多个化学药和生物药获批一类创新药，40多个中药获批创新药，有200个品种进入临床试验Ⅰ期，160多个品种进入临床试验Ⅱ期，200多个品种进入或完成临床试验Ⅲ期。

（二）对外授权交易大幅提升

国产创新药不断开拓国际市场，对外授权交易规模持续扩大。2023年我国有近70宗创新药对外授权交易，公开披露的交易总金额超过350亿美元。与过去相比，交易数量和交易金额均创历史新高。交易种类更加多样化，处于临床前阶段的项目占比高达39%，已经批准上市的药品占比高达17%。我国创新药研发质量不断提高，带动与跨国药企巨头的合作更加频繁。

（三）与欧美等医药创新强国的差距缩小

近年来我国紧跟国际先进药品研发趋势，药品研发注册整体水平、研发理念取得长足进步，满足临床医疗需求。虽然在全球影响力、技术实力、整体营业收入及研发投入等方面与欧美强国相比仍存在差距，但差距逐步缩小。目前，我国在研产品数量与全球首发上市新药数量对全球的贡献率分别达到13.9%和6%，创新药管线占比达到30%，新药研发能力进入世界“第二梯队”，相当一部分药物的创新水平、临床价值得到国际认可，使得我国成为仅次于美国的全球最有力的医药创新引擎之一。

二、医药创新仍面临制约可持续发展的四大难题

（一）药物作用靶点和研发管线集中度高，同质化“内卷”比较突出

虽然我国医药创新发展具备了一定的基础，在个别细分领域原创能力得到提升，但医药创新同质化、研发赛道拥挤的现象比较突出。2017—2023年期间，前5%的热门靶点涉及的药物已占我国所有受理新药的44%，抗肿瘤领域研发管线占比高达47.6%，有的热门靶点如程序性死亡受体（PD-1）及其配体（PD-L1）多达100多家企业进行研究，扎堆研发现象明显。与之相反的是，大量新药仍未进入我国，全球在研靶点71%在我国尚未进入临床。由于基础研究和原创靶点研究薄弱，在探索颠覆性产品技术以及基础研究成果转化方面仍存在不足，跟随性模仿创新多，很难抢占全球市场先机。

（二）面对大幅降价和竞争加剧双重压力，国内市场发展面临较大阻力

近年来，医药创新产品在国内发展面临一定阻力。一方面医保谈判准入降价明显。2017—2023年历年谈判平均降幅分别为44%、57%、61%、54%、62%、60%、62%。另一方面多款同质化的创新药获批上市就面临激烈的市场竞争，创新产品生命周期缩短，容易出现增收不增利的情况。

（三）欧美持续加强对我国科技遏制，全球化布局面临较大挑战

2021年，美国启动国家生物技术和生物制造倡议，通过《2021年美国创新和竞争法案》，与我国科技“脱钩”“断链”，通过限制国际学术与人员交流、阻滞相关技术装备出口等多种手段为我国医药创新发展设置障碍，持续打压我国医药创新，使得我国医药全球化布局面临诸多不确定性，跨境出海面临较大挑战。

（四）爬坡过坎关键期叠加创新投资热退潮，面临融资难和资金链断裂风险

当前，我国有5402条研发管线、1457种候选药物、560多项临床试验正在开展，医药创新正处于上升期和关键期，仍需要充裕的资本投入予以支撑。但从2020年以来，我国医药行业进入资本寒冬，融资愈发困难。2020—2023年我国医药融资案例数分别为613例、864例、608例、274例，融资金额分别为334亿美元、316亿美元、154亿美元、57亿美元，融资案例数量和融资金额大幅下滑，给医药创新持续发展带来很大的不确定性，医药创新面临融资能力枯竭风险，亟待扭转和走出融资困境。

三、几点建议

（一）鼓励和支持医药原始创新研究

从模仿创新走向原始创新，是我国医药产业发展壮大、走向国际的必由之路。为解决我国医药原始创新不足问题，需要进一步加大对基础研究的鼓励支持力度，在课题立项审批、研究力量配备、资金支持、科研成果评价等方面结合医药行業的特点给予适当倾斜，必要时探索专项设立原始创新基金，着力在药物作用靶点创新、技术平台创新以及适应症创新等联合攻关、实现突破。

（二）推动以临床价值为导向的审评审批与支付终端经济学评价融合联动

将以临床价值为导向的创新药审评体系逐步扩展到从安全性、创新性、有效性、经济性、适宜性、可及性等多种维度的综合价值评价，推动上市审评审批与支付终端经济学评价融合联动，实现一次性权威性评价，评价结果部门互通互认。一方面避免对医药创新临床价值重复性评估，提高审批支付效率，另一方面促进医药创新与临床需求紧密结合，促进更多具备临床价值的创新药落地生根。对具有高综合价值的药品予以更高的支付标准，以全面、系统、科学地反映药品的临床应用价值。改革现行以支付能力为基础的定价方式，避免创新药可能因价格原因无法进入医保报销目录。

（三）促进医药创新成果转化交易化解融资难题

融资困难、现金流紧张成为当前多数创新型医药企业面临的难题，在资本寒冬下需要获取更多投资与合作。可通过搭建医药创新成果转化交易平台，促进医药创新成果转化交易。一方面推动条件成熟的创新药尽早转化进入临床，取得合理收益，另一方面推动阶段性创新成果、创新技术或技术平台由无形资产转化为创新型企业的现金流，避免有价值的创新成果沉没或停滞。通过营造医药创新发展的良好环境，吸引更多资本进入医药创新领域，为医药创新提供持久的发展动力。

（杨心督，国家发展改革委价格成本和认证中心副主任药师。刘亚琴，国家发展改革委价格成本和认证中心药品价格监测处处长、副主任药师。初绽，国家发展改革委价格成本和认证中心副主任、高级经济师）